SAT-3247 المرحلة الثانية من التجربة السريرية لمرضى دوشين المتنقلين
نظرة عامة على الدراسة
- العمر
- 7-9 سنوات
- المرحلة
- المرحلة 2
- الراعي
- Satellos Bioscience
- المنهج العلاجي
- تحسين نمو العضلات وحمايتها
- متطلبات المتغير
- لديه تشخيص نهائي لمرض DMD بناءً على النتائج السريرية الموثقة والاختبارات الجينية السابقة مع وجود طفرة مؤكدة في جين DMD. مرضى DMD الذكور الذين تتراوح أعمارهم بين 7 إلى أقل من 10 سنوات في وقت الفحص.
- الجنس المؤهل
- ذكر
- المشي
- قادر على المشي
- بدء الدراسة (فعلي)
- 2025-12-08
- الإكمال الأولي (متوقع)
- 2027-03-31
- إكمال الدراسة (متوقع)
- 2027-06-30
- التسجيل (متوقع)
- 51
- البلدان
- الولايات المتحدةأستراليابلجيكاكندابولنداصربياإسبانياالمملكة المتحدة
متطلبات ومعايير الدراسة
استخدام الستيرويدات
جرعة ثابتة من الجلايكورتيكويدات الجهازية (أي بريدنيزولون أو ديفلازاكورت أو فامورولون) وفقًا لمعايير الرعاية لمدة ≥ 3 أشهر قبل زيارة الفحص وطوال مدة التجربة. المرضى الذين لا يتلقون الجلوكورتيكوستيرويدات مؤهلون أيضًا إذا توقفوا عن العلاج قبل 3 أشهر من زيارة الفحص.
معايير الإدراج
- جرعات ثابتة من الأدوية الموصوفة بما في ذلك مثبطات الإنزيم المحول للأنجيوتنسين وحاصرات بيتا ومدرات البول (باستثناء الجلوكورتيكوستيرويدات) والأدوية التي لا تستلزم وصفة طبية و/أو المكملات العشبية للرعاية الداعمة ≥ شهر واحد قبل زيارة الفحص وطوال مدة التجربة.
- المشاركون الذين تلقوا سابقًا عقار delandistrogene moxeparvovec (اسم العلامة التجارية Elevidys) إما في تجربة سريرية سابقة أو في البيئة التجارية قبل 18 شهرًا من الفحص والذين استقرت اختبارات وظائف عضلاتهم أو أظهرت انخفاضًا قبل 3 أشهر من الفحص، كما هو محدد بواسطة الباحث وموثق في ملاحظات الرسم البياني، سيكونون مؤهلين.
- المشاركون الذين تلقوا سابقًا قائد إكسون> 6 أشهر قبل الفحص والذين استقرت اختبارات وظائف عضلاتهم أو أظهرت انخفاضًا ≥ 3 أشهر قبل الفحص، على النحو الذي يحدده المحقق والموثق في ملاحظات الرسم البياني، سيكونون مؤهلين.
- سيكون المشاركون الذين يتلقون جرعة ثابتة من givinostat (اسم العلامة التجارية Duvyzat) لمدة 18 شهرًا على الأقل أو أكثر قبل زيارة الفحص مؤهلين. المشاركون غير القادرين على تحمل عقار جيفينوستات والذين توقفوا عن العلاج قبل 18 شهرًا مؤهلون للتسجيل إذا كان تاريخ آخر جرعة ≥ 30 يومًا من تاريخ الفحص. لا ينبغي وقف دواء جيفينوستات، إذا تم التسامح معه، للوفاء بمعايير الدخول في الدراسة.
- المشاركون الذين تلقوا علاجًا مسبقًا بمنتج العلاج الجيني التجريبي (بخلاف delandistrogene moxeparvovec) قبل 24 شهرًا من زيارة الفحص.
- في حالة المشاركة في نظام العلاج الطبيعي/تدريب القوة، يجب أن تكون الحالة مستقرة لمدة ≥ شهرين قبل زيارة الفحص وطوال مدة التجربة.
معايير الاستبعاد
- من المتوقع أن يعاني المرضى المتنقلون من فقدان القدرة على الحركة خلال ≥ 12 شهرًا.
- المشاركون الذين يُمنع عليهم إجراء التصوير بالرنين المغناطيسي أو خزعة العضلات المفتوحة.
- دليل على وجود خلل وظيفي كبدي كبير، والذي يُعرف بـ GLDH > 2X الحد الأعلى الطبيعي (ULN) في زيارة الفحص.
- يتم تعريف ضعف وظيفة القلب على أنه جزء قذفي من البطين الأيسر يقل عن 50% في تقييمات فحص القلب (مخطط صدى القلب أو التصوير بالرنين المغناطيسي) أو دليل على اعتلال عضلة القلب المصحوب بأعراض.
- القدرة الحيوية القسرية <60% المتوقعة في زيارة الفحص.
- المشاركة المستمرة في أي تجربة سريرية علاجية أخرى أو دراسة متابعة للتدخل العلاجي
- استهلاك عصير الجريب فروت أو المنتجات التي تحتوي على الجريب فروت
- المشكلات السلوكية أو المعرفية الشديدة التي تحول دون المشاركة في الدراسة في رأي الباحث.
- سيتم مراجعة معايير الدخول الإضافية مع محقق الموقع السريري.
جهات الاتصال والمواقع
جهات الاتصال والمواقع
جهة الاتصال
- سيركت: المعلومات الطبية للأقمار الصناعية
- الهاتف: +1 647-660-1780
- البريد الإلكتروني：[email protected]
المواقع
تضم هذه الدراسة 21 موقعًا
United States
مواقع California
Los Angeles, California, United States, 90095
يجري التجنيد
University of California Los Angeles
جهة الاتصال: Denisse Velazquez
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 310-825-3264
مواقع Colorado
Aurora, Colorado, United States, 80045
يجري التجنيد
Colorado Children's
جهة الاتصال: Nana Welnick
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 720-777-8608
مواقع Illinois
Chicago, Illinois, United States, 60611
يجري التجنيد
Lurie Children's
جهة الاتصال: Alka Maheshwari
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 312-227-3813
مواقع Massachusetts
Worcester, Massachusetts, United States, 01655
يجري التجنيد
UMass Memorial Medical Center
جهة الاتصال: Sarah Figueira
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 508-856-1604
مواقع Missouri
St Louis, Missouri, United States, 63110
يجري التجنيد
Washington University
جهة الاتصال: Natalie Goedeker
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 314-362-4919
مواقع Ohio
Columbus, Ohio, United States, 43205
يجري التجنيد
Nationwide Children's Hospital
جهة الاتصال: Jeremy Thompson
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 614-355-2923
مواقع Washington
Seattle, Washington, United States, 98105
يجري التجنيد
Seattle Children's
جهة الاتصال: Marissa Robertson
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 206-987-5457
Australia
مواقع New South Wales
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
يجري التجنيد
Children's Hospital at Westmead
جهة الاتصال: Natasha Edirisinghege
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
مواقع Victoria
Melbourne, Victoria, Australia, 3052
يجري التجنيد
Royal Children's Hospital Melbourne
جهة الاتصال: Ian Woodcock, MD
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
Belgium
مواقع Liège
Liège, Liège, Belgium, 4000
يجري التجنيد
Hôpital De La Citadelle (CHR)
جهة الاتصال: Laurie Medard
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
مواقع Oost-Vlaanderen
Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgium, 9000
يجري التجنيد
UZ Gent
جهة الاتصال: Julie Vancraeynest
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: +32 9 332 83 29
Canada
مواقع Ontario
Ottawa, Ontario, Canada, K1H8L1
يجري التجنيد
Children's Hospital Eastern Ontario
جهة الاتصال: Emilie Hill-Smith
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
Poland
مواقع Łódź Voivodeship
Lodz, Łódź Voivodeship, Poland, 93-338
يجري التجنيد
Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
جهة الاتصال: Joanna Wawrzynczak
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 48 42 271-16-11
مواقع Pomeranian Voivodeship
Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Poland, 80-952
يجري التجنيد
Klinika Neurologii Rozwojowej Uniwersyteckie
جهة الاتصال: Angelika Kamińska
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 48 58 349 23 31
Serbia
مواقع Serbia
Belgrade, Serbia, Serbia, 11000
لم يبدأ التجنيد بعد
Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
جهة الاتصال: Ana Kosac
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
Belgrade, Serbia, Serbia, 11000
لم يبدأ التجنيد بعد
University Children's Clinic Tirsova
جهة الاتصال: Raus Misela
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
Belgrade, Serbia, Serbia, 11070
يجري التجنيد
Mother and Child Health Care Institute
جهة الاتصال: Snezana Popovic
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
Spain
مواقع Basque Country
Donostia / San Sebastian, Basque Country, Spain, 20014
لم يبدأ التجنيد بعد
Hospital Universitario Donostia
جهة الاتصال: Josune Domínguez García
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: +34 943 00 76 39
مواقع Valencia
Valencia, Valencia, Spain, 46026
يجري التجنيد
Hospital Universitario y Politécnico La Fe
جهة الاتصال: Marta Campo Rodrigo
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: +34 630306333434654
Barcelona, Spain, 08035
يجري التجنيد
Hospital Infantil i Hospital de la Dona
جهة الاتصال: Juan José Palmí Perales
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: +34 671 712 875
United Kingdom
مواقع UK
London, UK, United Kingdom, WC1N 3JH
يجري التجنيد
Great Ormond Street
جهة الاتصال: Marta Zancolli
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
سجل التجارب السريرية
NCT ID
NCT07287189هذه المعلومات مقدمة لأغراض تعليمية فقط. استشر الباحثين دائماً قبل اتخاذ قرارات طبية.