SAT-3247 المرحلة الثانية من التجربة السريرية لمرضى دوشين المتنقلين

جرعة ثابتة من الجلايكورتيكويدات الجهازية (أي بريدنيزولون أو ديفلازاكورت أو فامورولون) وفقًا لمعايير الرعاية لمدة ≥ 3 أشهر قبل زيارة الفحص وطوال مدة التجربة. المرضى الذين لا يتلقون الجلوكورتيكوستيرويدات مؤهلون أيضًا إذا توقفوا عن العلاج قبل 3 أشهر من زيارة الفحص.

• جرعات ثابتة من الأدوية الموصوفة بما في ذلك مثبطات الإنزيم المحول للأنجيوتنسين وحاصرات بيتا ومدرات البول (باستثناء الجلوكورتيكوستيرويدات) والأدوية التي لا تستلزم وصفة طبية و/أو المكملات العشبية للرعاية الداعمة ≥ شهر واحد قبل زيارة الفحص وطوال مدة التجربة.
• المشاركون الذين تلقوا سابقًا عقار delandistrogene moxeparvovec (اسم العلامة التجارية Elevidys) إما في تجربة سريرية سابقة أو في البيئة التجارية قبل 18 شهرًا من الفحص والذين استقرت اختبارات وظائف عضلاتهم أو أظهرت انخفاضًا قبل 3 أشهر من الفحص، كما هو محدد بواسطة الباحث وموثق في ملاحظات الرسم البياني، سيكونون مؤهلين.
• المشاركون الذين تلقوا سابقًا قائد إكسون> 6 أشهر قبل الفحص والذين استقرت اختبارات وظائف عضلاتهم أو أظهرت انخفاضًا ≥ 3 أشهر قبل الفحص، على النحو الذي يحدده المحقق والموثق في ملاحظات الرسم البياني، سيكونون مؤهلين.
• سيكون المشاركون الذين يتلقون جرعة ثابتة من givinostat (اسم العلامة التجارية Duvyzat) لمدة 18 شهرًا على الأقل أو أكثر قبل زيارة الفحص مؤهلين. المشاركون غير القادرين على تحمل عقار جيفينوستات والذين توقفوا عن العلاج قبل 18 شهرًا مؤهلون للتسجيل إذا كان تاريخ آخر جرعة ≥ 30 يومًا من تاريخ الفحص. لا ينبغي وقف دواء جيفينوستات، إذا تم التسامح معه، للوفاء بمعايير الدخول في الدراسة.
• المشاركون الذين تلقوا علاجًا مسبقًا بمنتج العلاج الجيني التجريبي (بخلاف delandistrogene moxeparvovec) قبل 24 شهرًا من زيارة الفحص.
• في حالة المشاركة في نظام العلاج الطبيعي/تدريب القوة، يجب أن تكون الحالة مستقرة لمدة ≥ شهرين قبل زيارة الفحص وطوال مدة التجربة.

• من المتوقع أن يعاني المرضى المتنقلون من فقدان القدرة على الحركة خلال ≥ 12 شهرًا.
• المشاركون الذين يُمنع عليهم إجراء التصوير بالرنين المغناطيسي أو خزعة العضلات المفتوحة.
• دليل على وجود خلل وظيفي كبدي كبير، والذي يُعرف بـ GLDH > 2X الحد الأعلى الطبيعي (ULN) في زيارة الفحص.
• يتم تعريف ضعف وظيفة القلب على أنه جزء قذفي من البطين الأيسر يقل عن 50% في تقييمات فحص القلب (مخطط صدى القلب أو التصوير بالرنين المغناطيسي) أو دليل على اعتلال عضلة القلب المصحوب بأعراض.
• القدرة الحيوية القسرية <60% المتوقعة في زيارة الفحص.
• المشاركة المستمرة في أي تجربة سريرية علاجية أخرى أو دراسة متابعة للتدخل العلاجي
• استهلاك عصير الجريب فروت أو المنتجات التي تحتوي على الجريب فروت
• المشكلات السلوكية أو المعرفية الشديدة التي تحول دون المشاركة في الدراسة في رأي الباحث.
• سيتم مراجعة معايير الدخول الإضافية مع محقق الموقع السريري.

• سيركت: المعلومات الطبية للأقمار الصناعية
• الهاتف: +1 647-660-1780
• البريد الإلكتروني：[email protected]