العلوم البيولوجية الصلبة SGT-003 العلاج الجيني المرحلة الثالثة من التجارب السريرية
حول هذه الدراسة
تقوم شركة Solid Biosciences بتقييم SGT-003، وهو علاج جيني استقصائي للأولاد المتنقلين المصابين بالحثل العضلي الدوشيني (DMD)، في تجربة سريرية من المرحلة الثالثة. يتم اختيار المشاركين بشكل عشوائي لتلقي حقنة وريدية واحدة من SGT-003 أو دواء وهمي في الجزء الأول، ثم تبديل العلاجات في الجزء الثاني. تقوم الدراسة بتقييم الفعالية والسلامة، مع متابعة طويلة الأمد لمدة خمس سنوات على الأقل بعد إعطاء SGT-003.
نظرة عامة على الدراسة
- العمر
- 7-11 سنة
- المرحلة
- المرحلة 3
- الراعي
- Solid Biosciences
- المنهج العلاجي
- العلاج الجيني
- متطلبات المتغير
- تم إنشاء تشخيص سريري لـ DMD وطفرة جين DMD الموثقة التنبؤية للنمط الظاهري لـ DMD.
- الجنس المؤهل
- ذكر
- المشي
- قادر على المشي
- بدء الدراسة (فعلي)
- 2025-10-22
- الإكمال الأولي (متوقع)
- 2029-01
- إكمال الدراسة (متوقع)
- 2034-01
- التسجيل (متوقع)
- 80
- البلدان
- الولايات المتحدةأسترالياكندا
متطلبات ومعايير الدراسة
استخدام الستيرويدات
في نظام فموي يومي ثابت لا يقل عن 0.5 ملغم/كغم/يوم بريدنيزون أو 0.75 ملغم لكل كيلوغرام يوميًا (مجم/كجم/يوم) ديفلازاكورت لمدة 6 أشهر على الأقل قبل الدخول في الدراسة، مما يسمح بتعديل الجرعة على أساس الوزن وفقًا للممارسة السريرية.
معايير الإدراج
- المشارك متنقل.
- سلبية للأجسام المضادة ضد الفيروس المصاحب للفيروس.
- استيفاء معايير وقت المشي/الجري لمسافة 10 أمتار.
- تلبية الوقت للارتقاء من معايير ضعيف.
- وزن المشارك أقل من 50 كجم.
معايير الاستبعاد
- العلاج الحالي أو السابق باستخدام دواء نقل الجينات المعتمد أو التجريبي أو علاج تحرير الجينات.
- التعرض للفامورولون، أو الجفينوستات، أو الأدوية المعتمدة أو التجريبية للديستروفين أو الأدوية المعدلة للمرض (مثل eteplirsen، وgolodirsen، وcasimersen، وviltolarsen، وataluren)، أو دواء بحثي آخر لأي مؤشر خلال 6 أشهر أو 5 فترات نصف عمر، أيهما أطول، قبل التسجيل.
- التشخيص السريري الثابت لـ DMD المرتبط بأي متغير أو متغير حذف من المتوقع ألا يعبر عن الإكسونات من 1 إلى 11، أو الإكسونات من 42 إلى 45، أو الإكسونات من 57 إلى 69، بما في ذلك جين DMD كما هو موثق في تقرير جيني.
جهات الاتصال والمواقع
جهة الاتصال
- الاسم：التجارب السريرية الحيوية الصلبة
- رقم الهاتف：6173374680
- البريد الإلكتروني：[email protected]
المواقع
تضم هذه الدراسة 7 موقعًا
United States
مواقع Arkansas
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
لم يبدأ التجنيد بعد
Arkansas Children's Hospital
جهة الاتصال: Amber Kellogg, RN
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
مواقع Texas
Flower Mound, Texas, United States, 75082
لم يبدأ التجنيد بعد
Neurology Rare Disease Center
جهة الاتصال: Jennifer Avelar, CRC
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
مواقع Virginia
Norfolk, Virginia, United States, 23510
لم يبدأ التجنيد بعد
Children's Hospital of the King's Daughters
جهة الاتصال: Jennifer Beachum, BSHS
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
Australia
مواقع New South Wales
Sydney, New South Wales, Australia
يجري التجنيد
The Children's Hospital of Westmead
جهة الاتصال: CHW CRC clinical trials team
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: (02) 7825 1387
Canada
مواقع Alberta
Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
يجري التجنيد
Alberta Children's Hospital
جهة الاتصال: Israt Yasmeen
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 587-943-0851
مواقع British Columbia
Vancouver, British Columbia, Canada
يجري التجنيد
BC Children's Hospital
جهة الاتصال: Nela Martic
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 604-875-2345
مواقع Ontario
Toronto, Ontario, Canada
يجري التجنيد
The Hospital for Sick Children (SickKids)
جهة الاتصال: Ana Stosic
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 416-648-6831
سجل التجارب السريرية
NCT ID
NCT07160634استكشاف المزيد من الدراسات
موضوعات مرتبطة بهذه الدراسة
عمليات البحث الشائعة:
هذه المعلومات مقدمة لأغراض تعليمية فقط. استشر الباحثين دائماً قبل اتخاذ قرارات طبية.