العلوم البيولوجية الصلبة SGT-003 العلاج الجيني المرحلة الثالثة من التجارب السريرية
نظرة عامة على الدراسة
- العمر
- 7-11 سنة
- المرحلة
- المرحلة 3
- الراعي
- Solid Biosciences
- المنهج العلاجي
- العلاج الجيني
- متطلبات المتغير
- تم إنشاء تشخيص سريري لـ DMD وطفرة جين DMD الموثقة التنبؤية للنمط الظاهري لـ DMD.
- الجنس المؤهل
- ذكر
- المشي
- قادر على المشي
- بدء الدراسة (فعلي)
- 2025-10-22
- الإكمال الأولي (متوقع)
- 2029-01
- إكمال الدراسة (متوقع)
- 2034-01
- التسجيل (متوقع)
- 80
- البلدان
- الولايات المتحدةأسترالياكندا
متطلبات ومعايير الدراسة
استخدام الستيرويدات
في نظام فموي يومي ثابت لا يقل عن 0.5 ملغم/كغم/يوم بريدنيزون أو 0.75 ملغم لكل كيلوغرام يوميًا (مجم/كجم/يوم) ديفلازاكورت لمدة 6 أشهر على الأقل قبل الدخول في الدراسة، مما يسمح بتعديل الجرعة على أساس الوزن وفقًا للممارسة السريرية.
معايير الإدراج
- المشارك متنقل.
- سلبية للأجسام المضادة ضد الفيروس المصاحب للفيروس.
- استيفاء معايير وقت المشي/الجري لمسافة 10 أمتار.
- تلبية الوقت للارتقاء من معايير ضعيف.
- وزن المشارك أقل من 50 كجم.
معايير الاستبعاد
- العلاج الحالي أو السابق باستخدام دواء نقل الجينات المعتمد أو التجريبي أو علاج تحرير الجينات.
- التعرض للفامورولون، أو الجفينوستات، أو الأدوية المعتمدة أو التجريبية للديستروفين أو الأدوية المعدلة للمرض (مثل eteplirsen، وgolodirsen، وcasimersen، وviltolarsen، وataluren)، أو دواء بحثي آخر لأي مؤشر خلال 6 أشهر أو 5 فترات نصف عمر، أيهما أطول، قبل التسجيل.
- التشخيص السريري الثابت لـ DMD المرتبط بأي متغير أو متغير حذف من المتوقع ألا يعبر عن الإكسونات من 1 إلى 11، أو الإكسونات من 42 إلى 45، أو الإكسونات من 57 إلى 69، بما في ذلك جين DMD كما هو موثق في تقرير جيني.
جهات الاتصال والمواقع
جهات الاتصال والمواقع
جهة الاتصال
- الاسم：التجارب السريرية الحيوية الصلبة
- رقم الهاتف：6173374680
- البريد الإلكتروني：[email protected]
المواقع
تضم هذه الدراسة 7 موقعًا
United States
مواقع Arkansas
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
لم يبدأ التجنيد بعد
Arkansas Children's Hospital
جهة الاتصال: Amber Kellogg, RN
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
مواقع Texas
Flower Mound, Texas, United States, 75082
لم يبدأ التجنيد بعد
Neurology Rare Disease Center
جهة الاتصال: Jennifer Avelar, CRC
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
مواقع Virginia
Norfolk, Virginia, United States, 23510
لم يبدأ التجنيد بعد
Children's Hospital of the King's Daughters
جهة الاتصال: Jennifer Beachum, BSHS
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
Australia
مواقع New South Wales
Sydney, New South Wales, Australia
يجري التجنيد
The Children's Hospital of Westmead
جهة الاتصال: CHW CRC clinical trials team
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: (02) 7825 1387
Canada
مواقع Alberta
Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
يجري التجنيد
Alberta Children's Hospital
جهة الاتصال: Israt Yasmeen
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 587-943-0851
مواقع British Columbia
Vancouver, British Columbia, Canada
يجري التجنيد
BC Children's Hospital
جهة الاتصال: Nela Martic
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 604-875-2345
مواقع Ontario
Toronto, Ontario, Canada
يجري التجنيد
The Hospital for Sick Children (SickKids)
جهة الاتصال: Ana Stosic
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 416-648-6831
سجل التجارب السريرية
NCT ID
NCT07160634هذه المعلومات مقدمة لأغراض تعليمية فقط. استشر الباحثين دائماً قبل اتخاذ قرارات طبية.