العودة إلى جميع التجارب
العلوم البيولوجية الصلبة SGT-003 العلاج الجيني المرحلة الثالثة من التجارب السريرية
يجري التجنيدالمرحلة 3العلاج الجيني
نظرة عامة على الدراسة
- العمر
- 7-11 سنة
- المرحلة
- المرحلة 3
- الراعي
- Solid Biosciences
- المنهج العلاجي
- العلاج الجيني
- متطلبات المتغير
- تم إنشاء تشخيص سريري لـ DMD وطفرة جين DMD الموثقة التنبؤية للنمط الظاهري لـ DMD.
- الجنس المؤهل
- ذكر
- المشي
- قادر على المشي
- بدء الدراسة (فعلي)
- 2025-10-22
- الإكمال الأولي (متوقع)
- 2029-01
- إكمال الدراسة (متوقع)
- 2034-01
- التسجيل (متوقع)
- 80
- البلدان
- الولايات المتحدةكنداأستراليا
متطلبات ومعايير الدراسة
استخدام الستيرويدات
في نظام فموي يومي ثابت لا يقل عن 0.5 ملغم/كغم/يوم بريدنيزون أو 0.75 ملغم لكل كيلوغرام يوميًا (مجم/كجم/يوم) ديفلازاكورت لمدة 6 أشهر على الأقل قبل الدخول في الدراسة، مما يسمح بتعديل الجرعة على أساس الوزن وفقًا للممارسة السريرية.
معايير الإدراج
- المشارك متنقل.
- سلبية للأجسام المضادة ضد الفيروس المصاحب للفيروس.
- استيفاء معايير وقت المشي/الجري لمسافة 10 أمتار.
- تلبية الوقت للارتقاء من معايير ضعيف.
- وزن المشارك أقل من 50 كجم.
معايير الاستبعاد
- العلاج الحالي أو السابق باستخدام دواء نقل الجينات المعتمد أو التجريبي أو علاج تحرير الجينات.
- التعرض للفامورولون، أو الجفينوستات، أو الأدوية المعتمدة أو التجريبية للديستروفين أو الأدوية المعدلة للمرض (مثل eteplirsen، وgolodirsen، وcasimersen، وviltolarsen، وataluren)، أو دواء بحثي آخر لأي مؤشر خلال 6 أشهر أو 5 فترات نصف عمر، أيهما أطول، قبل التسجيل.
- التشخيص السريري الثابت لـ DMD المرتبط بأي متغير أو متغير حذف من المتوقع ألا يعبر عن الإكسونات من 1 إلى 11، أو الإكسونات من 42 إلى 45، أو الإكسونات من 57 إلى 69، بما في ذلك جين DMD كما هو موثق في تقرير جيني.
معلومات الاتصال
يوفر هذا القسم تفاصيل الاتصال بالأشخاص الذين يمكنهم الإجابة على الأسئلة حول الانضمام إلى هذه الدراسة
- الاسم：التجارب السريرية الحيوية الصلبة
- رقم الهاتف：6173374680
- البريد الإلكتروني：[email protected]
سجل التجارب السريرية
NCT ID
NCT07160634هذه المعلومات مقدمة لأغراض تعليمية فقط. استشر الباحثين دائماً قبل اتخاذ قرارات طبية.