دراسة التسجيل لقمة DMD-001: السلامة على المدى الطويل وجودة الحياة مع AGAMREE في الحثل العضلي الدوشيني

حول هذه الدراسة
ستقوم دراسة التسجيل الرصدية هذه التي مدتها 5 سنوات بتقييم السلامة طويلة المدى والتأثير السريري لـ AGAMREE® (فامورولون)، الذي طورته شركة Santhera Pharmaceuticals، في حوالي 250 مريضًا من الذكور الذين تتراوح أعمارهم بين عامين وما فوق والذين يعانون من الحثل العضلي الدوشيني (DMD). ستُجرى الدراسة في حوالي 40 موقعًا في جميع أنحاء الولايات المتحدة، وستقوم بجمع بيانات سنوية عن النمو، وصحة العظام والعضلات، وصحة العين والقلب، والبلوغ، والأحداث السلبية. سيقوم الباحثون أيضًا بتقييم نوعية حياة المرضى باستخدام استبيانات موحدة وتوثيق علاجات DMD الروتينية الأخرى.
نظرة عامة على الدراسة
- العمر
- 2 سنة فما فوق
- المرحلة
- رصدي
- الراعي
- Catalyst Pharmaceuticals
- المنهج العلاجي
- تقليل الالتهاب
- متطلبات المتغير
- لدى المريض وصفة طبية حالية ونشطة لـ AGAMREE أو قيد الاستخدام.
- الجنس المؤهل
- ذكر
- المشي
- قادر وغير قادر على المشي
- بدء الدراسة (فعلي)
- 2024-09-25
- الإكمال الأولي (متوقع)
- 2032-02
- إكمال الدراسة (متوقع)
- 2032-02
- التسجيل (متوقع)
- 250
- البلدان
- الولايات المتحدةبورتوريكو
متطلبات ومعايير الدراسة
استخدام الستيرويدات
لم يُقدَّم بعد
معايير الإدراج
- يكون المريض أو ولي الأمر/الوصي القانوني مستعدًا وقادرًا على تقديم موافقة خطية مستنيرة بمجرد شرح طبيعة التسجيل وقبل بدء أي إجراءات متعلقة بالتسجيل.
- المريض و/أو ولي الأمر/الوصي مستعدون وقادرون على إكمال استبيانات جودة الحياة.
- المرضى الذكور لا يقل عمرهم عن سنتين.
- تشخيص مؤكد لمرض DMD (عن طريق الاختبارات الجينية أو خزعة العضلات مع غياب تلطيخ الديستروفين للأجسام المضادة للديستروفين 3 أو 1 أو 2، أو الكيمياء المناعية للديستروفين أو اللطخة الغربية).
معايير الاستبعاد
أي موانع لاستخدام AGAMREE® أو حالة طبية، والتي، في رأي المحقق، من شأنها أن تؤثر على مشاركة التسجيل أو الأداء أو تفسير تقييمات السجل.
جهات الاتصال والمواقع
جهة الاتصال
- الاسم:سيون نرسيسيان، دكتوراه
- رقم الهاتف:(305) 420-3200
- البريد الإلكتروني:[email protected]
المواقع
تضم هذه الدراسة 33 موقعًا
United States
مواقع Arizona
Phoenix, Arizona, United States, 85016
يجري التجنيد
Phoenix Children's Hospital
جهة الاتصال: Saunder Bernes, MD
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 602 933 0956
مواقع Arkansas
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
يجري التجنيد
Arkansas Childrens Hospital
جهة الاتصال: Aravindhan Veerapandiyan, MD
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: (501) 364-1850
مواقع California
Loma Linda, California, United States, 92354
لم يبدأ التجنيد بعد
Loma Linda University Pediatric Subspecialty Clinics
جهة الاتصال: Monica Pizana
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 909-558-5830
Los Angeles, California, United States, 90027
لم يبدأ التجنيد بعد
Children's Hospital Los Angeles
جهة الاتصال: Dana O'Rourke, MD
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 323 660 2450
Madera, California, United States, 93636
لم يبدأ التجنيد بعد
Valley Children's Hospital
جهة الاتصال: Claudia Nayares
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: (559) 353-3000
Palo Alto, California, United States, 94305
لم يبدأ التجنيد بعد
Stanford University
جهة الاتصال: Jenna Klotz, MD
هاتف الاتصال: 408 426 5590
Sacramento, California, United States, 95817
لم يبدأ التجنيد بعد
University of California, Davis
جهة الاتصال: Craig McDonald, MD
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 916 734 7041
مواقع District of Columbia
Washington D.C., District of Columbia, United States, 20010
لم يبدأ التجنيد بعد
Children's National Health System
جهة الاتصال: Christopher Spurney, MD
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 202-476-2185
مواقع Florida
Gainesville, Florida, United States, 32610
لم يبدأ التجنيد بعد
University of Florida Clinical and Translational Science Institue
جهة الاتصال: Julie Berthy, NP
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 352 273 8700
Miami, Florida, United States, 33136
لم يبدأ التجنيد بعد
University of Miami
جهة الاتصال: Branden Couto
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
Miami, Florida, United States, 33155
يجري التجنيد
Nicklaus Children's Hospital
جهة الاتصال: Migvis Monduy, MD
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 305 663 8330
Orlando, Florida, United States, 32827
يجري التجنيد
Nemours Children's Hospital
جهة الاتصال: Omer Abdul Hamid, MD
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 407 650 7715
St. Petersburg, Florida, United States, 33701
لم يبدأ التجنيد بعد
Johns Hopkins All Children's Hospital
جهة الاتصال: Susan Dvojack
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 727-898-7451
مواقع Illinois
Chicago, Illinois, United States, 60611
يجري التجنيد
Lurie Children's Hospital of Chicago
جهة الاتصال: Nancy Kuntz, MD
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 312 227 4000
مواقع Indiana
Indianapolis, Indiana, United States, 46202
يجري التجنيد
Indiana University Health - Riley Hospital for Children
جهة الاتصال: Marcia Felker, MD
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 317 278 7364
مواقع Kansas
Kansas City, Kansas, United States, 66205
يجري التجنيد
University of Kansas Medical Center
جهة الاتصال: Jeffrey Statland, MD
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 913 588 6970
مواقع Massachusetts
North Worcester, Massachusetts, United States, 01655
يجري التجنيد
University of Massachusetts Memorial Medical Center
جهة الاتصال: Stephen M. Chrzanowski, MD, PhD
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: (774) 441-7615
مواقع Michigan
Grand Rapids, Michigan, United States, 49503
يجري التجنيد
Helen DeVos Children's Hospital
جهة الاتصال: Jena Krueger, MD
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 616-447-5836
مواقع Minnesota
Minneapolis, Minnesota, United States, 55455
لم يبدأ التجنيد بعد
Masonic Children's Hospital - Discovery Clinic
جهة الاتصال: Jenny Myhre
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 612-365-6777
مواقع New York
The Bronx, New York, United States, 10467-2403
لم يبدأ التجنيد بعد
The Children's Hospital at Montefiore
جهة الاتصال: Channelle Mooyoung
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: (718) 920-4378
مواقع North Carolina
Charlotte, North Carolina, United States, 28207
يجري التجنيد
Atrium Health Neurosciences Institute
جهة الاتصال: Urvi Desai, MD
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 704 468 0101
Durham, North Carolina, United States, 27710
يجري التجنيد
Duke University Medical Center and Childrens Health Center
جهة الاتصال: Mai ElMallah, MD
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: (919) 681-3364
مواقع Ohio
Cincinnati, Ohio, United States, 45229
يجري التجنيد
Cincinnati Children's Hospital Medical Center
جهة الاتصال: Meghan McAnally, MD
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 513 636 9285
مواقع Pennsylvania
Hershey, Pennsylvania, United States, 17033
يجري التجنيد
Penn State Milton S. Hershey Medical Center- Penn State Hershey Neuroscience Institute
جهة الاتصال: Dustin Paul, MD
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 717-531-3828
Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
يجري التجنيد
Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
جهة الاتصال: Sabrina Yum, MD
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 215 590 4719
مواقع Texas
Dallas, Texas, United States, 75235
يجري التجنيد
University of Texas Southwestern Medical Center
جهة الاتصال: Kaitlin Batley, MD
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 214 456 9561
Denton, Texas, United States, 76208
يجري التجنيد
Neurology Rare Disease Center - Neurology & Neuromuscular Care Center
جهة الاتصال: Diana Castro, MD
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 972 982 7411
San Antonio, Texas, United States, 78229
يجري التجنيد
The University of Texas Health Science Center at San Antonio
جهة الاتصال: Matthew Wicklund, MD
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 210 450 0500
مواقع Virginia
Charlottesville, Virginia, United States, 22903
يجري التجنيد
University of Virginia Health System (UVAHS) - Pediatric Neuromuscular Center
جهة الاتصال: Rebecca Scharf, MD
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 434 924 1647
مواقع Washington
Seattle, Washington, United States, 98105
يجري التجنيد
Seattle Children's Hospital
جهة الاتصال: Seth Perlman, MD
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 206-987-0804
مواقع Wisconsin
Milwaukee, Wisconsin, United States, 53226
لم يبدأ التجنيد بعد
Children's Wisconsin
جهة الاتصال: Rebecca Rehborg
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 877-607-5280
Puerto Rico
مواقع Puerto Rico
San Juan, Puerto Rico, Puerto Rico, 00912
يجري التجنيد
San Jorge Children's Hospital
جهة الاتصال: Yaritza Berrios
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 787-758-2525
San Juan, Puerto Rico, Puerto Rico, 00927
يجري التجنيد
FDI Clinical Research
جهة الاتصال: Alexandra Montalvo Acevedo, MD
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 787 722 1248
سجل التجارب السريرية
NCT ID
NCT06564974استكشاف المزيد من الدراسات
موضوعات مرتبطة بهذه الدراسة
عمليات البحث الشائعة:
هذه المعلومات مقدمة لأغراض تعليمية فقط. استشر الباحثين دائماً قبل اتخاذ قرارات طبية.