المرحلة الثانية من التجربة السريرية لـ BioMarin BMN-351
نظرة عامة على الدراسة
- العمر
- 4 سنوات فما فوق
- المرحلة
- المرحلة 2
- الراعي
- BioMarin Pharmaceutical
- المنهج العلاجي
- تخطي الإكسون
- متطلبات المتغير
- يجب أن يكون المشاركون قد أكملوا 351-201 دون التوقف الدائم عن المنتج الطبي التجريبي (IMP) أو الانسحاب من الدراسة.
- الجنس المؤهل
- ذكر
- المشي
- قادر على المشي
- بدء الدراسة (فعلي)
- 2026-04
- الإكمال الأولي (متوقع)
- 2031-12
- إكمال الدراسة (متوقع)
- 2031-12
- التسجيل (متوقع)
- 18
- البلدان
- إيطالياهولنداإسبانياتركياالمملكة المتحدة
متطلبات ومعايير الدراسة
استخدام الستيرويدات
يتلقى حاليًا العلاج بالكورتيكوستيرويدات عن طريق الفم، وفقًا لنظام جرعات ثابت خلال 351-201، ويجب أن يظل على نظام جرعات ثابت خلال 351-202 أو 351-203 باستثناء التعديلات لاستيعاب التغيرات في الوزن. يُسمح بالانتقال إلى الجرعة المكافئة من فامورولون في 351-202 حيث تمت الموافقة عليه في البلدان المشاركة.
معايير الإدراج
- الاستعداد والقدرة على الالتزام بجدول الزيارات الدراسية ومتطلبات البروتوكول الأخرى
- على استعداد لاستخدام وسائل منع الحمل (الذكور الناضجين جنسيًا) طوال فترة الدراسة ولمدة 90 يومًا بعد الجرعة النهائية، إذا كان نشطًا جنسيًا
- يجب أن يكون استخدام وسائل منع الحمل من قبل الذكور متسقًا مع اللوائح المحلية المتعلقة بطرق منع الحمل للمشاركين في الدراسات السريرية.
- الاستعداد والقدرة على تقديم موافقة كتابية (إذا كانت ذلك مطلوبة بموجب اللوائح المحلية أو IRB/IEC) بعد شرح طبيعة الدراسة وقبل تنفيذ أي إجراء متعلق بالبحث
- الاستعداد والقدرة على تقديم موافقة خطية وموقعة مستنيرة كوالد أو وصي بعد شرح طبيعة الدراسة وقبل تنفيذ أي إجراء متعلق بالبحث
معايير الاستبعاد
- لديك اضطراب تخثر معروف
- يتناولون أي أدوية محظورة
- أي علاج معتمد لتخطي الإكسون خلال 12 أسبوعًا قبل خط الأساس أو مع أي علاج جيني لعلاج DMD في أي وقت
- مضادات التخثر أو مضادات التخثر أو العوامل المضادة للصفائح الدموية
- مثبطات المناعة
جهات الاتصال والمواقع
جهات الاتصال والمواقع
جهة الاتصال
لم يُقدَّم بعد
المواقع
تضم هذه الدراسة 6 موقعًا
Italy
مواقع Italy
Milan, Italy, Italy
Fondazione Serena ETS - Centro Clinico NeMO Milano
Rome, Italy, Italy
UOC Fase I - Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
Netherlands
مواقع Netherlands
Leiden, Netherlands, Netherlands, 2333 ZA
Leids Universitair Medisch Centrum
Spain
مواقع Spain
Seville, Spain, Spain, 41013
Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz
Turkey (Türkiye)
مواقع Turkey
Istanbul, Turkey, Turkey (Türkiye)
Yeditepe University Kosuyolu Hospital
United Kingdom
مواقع United Kingdom
London, United Kingdom, United Kingdom, WC1N 3JH
Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
سجل التجارب السريرية
NCT ID
NCT07573631هذه المعلومات مقدمة لأغراض تعليمية فقط. استشر الباحثين دائماً قبل اتخاذ قرارات طبية.