المرحلة الثانية من التجربة السريرية لـ BioMarin BMN-351

التسجيل بالدعوةالمرحلة 2تخطي الإكسون

نظرة عامة على الدراسة

العمر: 4 سنوات فما فوق
المرحلة: المرحلة 2
الراعي: BioMarin Pharmaceutical
المنهج العلاجي: تخطي الإكسون
متطلبات المتغير: يجب أن يكون المشاركون قد أكملوا 351-201 دون التوقف الدائم عن المنتج الطبي التجريبي (IMP) أو الانسحاب من الدراسة.
الجنس المؤهل: ذكر
المشي: قادر على المشي
بدء الدراسة (فعلي): 2026-04
الإكمال الأولي (متوقع): 2031-12
إكمال الدراسة (متوقع): 2031-12
التسجيل (متوقع): 18
البلدان: إيطالياهولنداإسبانياتركياالمملكة المتحدة

استخدام الستيرويدات

يتلقى حاليًا العلاج بالكورتيكوستيرويدات عن طريق الفم، وفقًا لنظام جرعات ثابت خلال 351-201، ويجب أن يظل على نظام جرعات ثابت خلال 351-202 أو 351-203 باستثناء التعديلات لاستيعاب التغيرات في الوزن. يُسمح بالانتقال إلى الجرعة المكافئة من فامورولون في 351-202 حيث تمت الموافقة عليه في البلدان المشاركة.

معايير الإدراج

الاستعداد والقدرة على الالتزام بجدول الزيارات الدراسية ومتطلبات البروتوكول الأخرى
على استعداد لاستخدام وسائل منع الحمل (الذكور الناضجين جنسيًا) طوال فترة الدراسة ولمدة 90 يومًا بعد الجرعة النهائية، إذا كان نشطًا جنسيًا
يجب أن يكون استخدام وسائل منع الحمل من قبل الذكور متسقًا مع اللوائح المحلية المتعلقة بطرق منع الحمل للمشاركين في الدراسات السريرية.
الاستعداد والقدرة على تقديم موافقة كتابية (إذا كانت ذلك مطلوبة بموجب اللوائح المحلية أو IRB/IEC) بعد شرح طبيعة الدراسة وقبل تنفيذ أي إجراء متعلق بالبحث
الاستعداد والقدرة على تقديم موافقة خطية وموقعة مستنيرة كوالد أو وصي بعد شرح طبيعة الدراسة وقبل تنفيذ أي إجراء متعلق بالبحث

معايير الاستبعاد

لديك اضطراب تخثر معروف
يتناولون أي أدوية محظورة
أي علاج معتمد لتخطي الإكسون خلال 12 أسبوعًا قبل خط الأساس أو مع أي علاج جيني لعلاج DMD في أي وقت
مضادات التخثر أو مضادات التخثر أو العوامل المضادة للصفائح الدموية
مثبطات المناعة

معلومات الاتصال

يوفر هذا القسم تفاصيل الاتصال بالأشخاص الذين يمكنهم الإجابة على الأسئلة حول الانضمام إلى هذه الدراسة

لم يُقدَّم بعد

سجل التجارب السريرية

NCT ID

NCT07573631

اعرف المزيد

هذه المعلومات مقدمة لأغراض تعليمية فقط. استشر الباحثين دائماً قبل اتخاذ قرارات طبية.