Avidity Biosciences Exon 44 SkippingSAFARI44 المرحلة الثالثة من التجربة السريرية

عند اتباع نظام ثابت من الكورتيكوستيرويدات (بما في ذلك فامولورون) لمدة 6 أشهر على الأقل قبل اليوم الأول. يجب توقع أن يظل نظام الستيرويد مستقرًا.

• الذكور المتنقلون الذين لديهم تشخيص سريري ووراثي لمرض DMD
• من 7 إلى 16 عامًا عند الموافقة
• تم الانتهاء من تقييم TTR وNSAA ضمن المعلمات المحددة للبروتوكول عند الفحص

• العلاج السابق بالخلايا أو العلاج الجيني.
• العلاج بأليغنوكليوتيد آخر خلال 6 أشهر من الموافقة المستنيرة (لا يشمل لقاحات الحمض النووي الريبي لكوفيد-19).
• قيم المختبر خارج النطاق المحدد للبروتوكول عند الفحص
• في حالة تناول أي من العلاجات التالية (هرمون النمو أو التستوستيرون أو جيفينوستات)، يجب أن يتبع المشاركون نظامًا ثابتًا ويجب أن يخططوا للحفاظ عليه طوال مدة الدراسة. سيتم استبعاد المشاركين إذا كان استقرار النظام قبل الموافقة المستنيرة كما يلي:
• أقل من شهر واحد لهرمون النمو و/أو التستوستيرون
• أقل من 6 أشهر لجيفينوستات