Avidity Biosciences Exon 44 SkippingSAFARI44 المرحلة الثالثة من التجربة السريرية
حول هذه الدراسة
تقوم Avidity Biosciences بتقييم delpacibart zotadirsen (AOC 1044) في المرحلة الثالثة من التجربة السريرية EXPLORE44 لمرضى الحثل العضلي الدوشيني (DMD) الذين لديهم طفرات قابلة لتخطي exon 44. في هذه الدراسة العشوائية مزدوجة التعمية والتي يتم التحكم فيها بالعلاج الوهمي، سيحصل المشاركون على حقن وريدية من AOC 1044 أو دواء وهمي كل ستة أسابيع لمدة 54 أسبوعًا. يمكن للمشاركين بعد ذلك الدخول في فترة تمديد مفتوحة مدتها 54 أسبوعًا، يتلقى خلالها الجميع AOC 1044. وستقوم الدراسة بتقييم فعالية العلاج وسلامته، مع مراقبة المتابعة بعد الجرعة النهائية.
نظرة عامة على الدراسة
- العمر
- 6-16 سنة
- المرحلة
- المرحلة 3
- الراعي
- Avidity Biosciences
- المنهج العلاجي
- تخطي الإكسون
- متطلبات المتغير
- اختبار جيني مقبول يؤكد طفرة جين الدستروفين القابلة لتخطي إكسون 44.
- الجنس المؤهل
- ذكر
- المشي
- قادر على المشي
- بدء الدراسة (فعلي)
- 2026-06
- الإكمال الأولي (متوقع)
- 2029-05
- إكمال الدراسة (متوقع)
- 2030-07
- التسجيل (متوقع)
- 70
- البلدان
- بلجيكافرنساألمانياإيطالياإسبانياالمملكة المتحدةالولايات المتحدة
متطلبات ومعايير الدراسة
استخدام الستيرويدات
عند اتباع نظام ثابت من الكورتيكوستيرويدات (بما في ذلك فامولورون) لمدة 6 أشهر على الأقل قبل اليوم الأول. يجب توقع أن يظل نظام الستيرويد مستقرًا.
معايير الإدراج
- الذكور المتنقلون الذين لديهم تشخيص سريري ووراثي لمرض DMD
- من 7 إلى 16 عامًا عند الموافقة
- تم الانتهاء من تقييم TTR وNSAA ضمن المعلمات المحددة للبروتوكول عند الفحص
معايير الاستبعاد
- العلاج السابق بالخلايا أو العلاج الجيني.
- العلاج بأليغنوكليوتيد آخر خلال 6 أشهر من الموافقة المستنيرة (لا يشمل لقاحات الحمض النووي الريبي لكوفيد-19).
- قيم المختبر خارج النطاق المحدد للبروتوكول عند الفحص
- في حالة تناول أي من العلاجات التالية (هرمون النمو أو التستوستيرون أو جيفينوستات)، يجب أن يتبع المشاركون نظامًا ثابتًا ويجب أن يخططوا للحفاظ عليه طوال مدة الدراسة. سيتم استبعاد المشاركين إذا كان استقرار النظام قبل الموافقة المستنيرة كما يلي:
- أقل من شهر واحد لهرمون النمو و/أو التستوستيرون
- أقل من 6 أشهر لجيفينوستات
جهات الاتصال والمواقع
جهة الاتصال
- الاسم：Avidity Bioscience, Inc.، إحدى شركات نوفارتيس
- هاتف: 858-771-7038
- البريد الإلكتروني：[email protected]
المواقع
تضم هذه الدراسة 12 موقعًا
Belgium
Leuven, Belgium
يجري التجنيد
UZ Leuven
Liège, Belgium
يجري التجنيد
Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
France
Paris, France
يجري التجنيد
AP-HP Hospital Armand-Trousseau
Germany
Essen, Germany
يجري التجنيد
Universitaetsklinikum Essen
Heidelberg, Germany
يجري التجنيد
Universitaetsklinikum Heidelberg
München, Germany
يجري التجنيد
Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
Italy
Milan, Italy
يجري التجنيد
Fondazione Serena ETS - Centro Clinico NeMO Milano
Roma, Italy
يجري التجنيد
Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universitario Cattolica del Sacro Cuore
Spain
Barcelona, Spain
يجري التجنيد
Hospital Sant Joan de Deu
Madrid, Spain
يجري التجنيد
Hospital Universitario La Paz
Seville, Spain
يجري التجنيد
Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz - FutureMeds Spain
United Kingdom
Newcastle, United Kingdom
يجري التجنيد
Royal Victoria Infirmary
سجل التجارب السريرية
NCT ID
NCT07587242استكشاف المزيد من الدراسات
موضوعات مرتبطة بهذه الدراسة
عمليات البحث الشائعة:
هذه المعلومات مقدمة لأغراض تعليمية فقط. استشر الباحثين دائماً قبل اتخاذ قرارات طبية.