Avidity Biosciences Exon 44 SkippingSAFARI44 المرحلة الثالثة من التجربة السريرية

لم يبدأ التجنيد بعدالمرحلة 3تخطي الإكسون

العمر: 6-16 سنة
المرحلة: المرحلة 3
الراعي: Avidity Biosciences
المنهج العلاجي: تخطي الإكسون
متطلبات المتغير: اختبار جيني مقبول يؤكد طفرة جين الدستروفين القابلة لتخطي إكسون 44.
الجنس المؤهل: ذكر
المشي: قادر على المشي
بدء الدراسة (فعلي): 2026-06
الإكمال الأولي (متوقع): 2029-05
إكمال الدراسة (متوقع): 2030-07
التسجيل (متوقع): 70
البلدان: الولايات المتحدة

عند اتباع نظام ثابت من الكورتيكوستيرويدات (بما في ذلك فامولورون) لمدة 6 أشهر على الأقل قبل اليوم الأول. يجب توقع أن يظل نظام الستيرويد مستقرًا.

العلاج السابق بالخلايا أو العلاج الجيني.
العلاج بأليغنوكليوتيد آخر خلال 6 أشهر من الموافقة المستنيرة (لا يشمل لقاحات الحمض النووي الريبي لكوفيد-19).
قيم المختبر خارج النطاق المحدد للبروتوكول عند الفحص
في حالة تناول أي من العلاجات التالية (هرمون النمو أو التستوستيرون أو جيفينوستات)، يجب أن يتبع المشاركون نظامًا ثابتًا ويجب أن يخططوا للحفاظ عليه طوال مدة الدراسة. سيتم استبعاد المشاركين إذا كان استقرار النظام قبل الموافقة المستنيرة كما يلي:
أقل من شهر واحد لهرمون النمو و/أو التستوستيرون
أقل من 6 أشهر لجيفينوستات

يوفر هذا القسم تفاصيل الاتصال بالأشخاص الذين يمكنهم الإجابة على الأسئلة حول الانضمام إلى هذه الدراسة

NCT ID

هذه المعلومات مقدمة لأغراض تعليمية فقط. استشر الباحثين دائماً قبل اتخاذ قرارات طبية.

متطلبات ومعايير الدراسة