تجربة SHIELD DMD: ساتراليزوماب لوظيفة العظام والعضلات

الكورتيكوستيرويدات الفموية اليومية.

• نموذج الموافقة المستنيرة الموقعة (ICF) ونموذج الموافقة الموقع عندما يكون ذلك مناسبًا
• العمر ≥ 8 وأقل من 18 عامًا وقت التوقيع على ICF
• يُطلب من المشاركين في المجموعة 1 استيفاء المعايير التالية: - متنقل (يتم تعريفه على أنه قادر على المشي بشكل مستقل دون أجهزة مساعدة) مع تاريخ سابق من الكسور: أ) التاريخ السابق لكسر منخفض الصدمة يُعرّف على أنه: دليل على وجود كسر انضغاطي فقري سائد واحد على الأقل من درجة جينانت 1 أو 2 (أو علامات شعاعية لكسور العمود الفقري [VF]) أو تاريخ كسر واحد على الأقل في العظام الطويلة منخفض الصدمة (الطرف العلوي أو السفلي) أو ب) غير متنقل، ويتميز بأنه غير متنقل لمدة لا تقل عن 6 أشهر مع بداية الحالة غير المتنقلة التي تم تحديدها على أنها العمر المُبلغ عنه من قبل المشارك أو مقدم الرعاية للاستخدام المستمر للكرسي المتحرك، تقريبًا لأقرب شهر، ودرجة المشي للتقييم الإسعافي لنجم الشمال (NSAA) هي "0" وعدم القدرة على أداء المشي/الجري لمسافة 10 أمتار (10 MWR) في الزيارة الأساسية، مع أو بدون كسور
• يُطلب من المشاركين في المجموعة 2 استيفاء المعايير التالية: - أن يكونوا مصابين بكسر بسيط، ويتم تعريفهم على النحو التالي: لا يوجد تاريخ سابق لكسور منخفضة الصدمة قبل الزيارة الأساسية ولا أي نتائج إشعاعية تشير إلى انتشار الرجفان البطيني في زيارة الفحص - أن يكونوا متنقلين على أنهم قادرون على المشي بشكل مستقل دون أجهزة مساعدة - العمر من ≥ 8 إلى أقل من 12 عامًا في وقت الفحص

• إجراء عملية جراحية كبرى (مثل جراحة العمود الفقري) في غضون 3 أشهر قبل الجراحة أو الإجراء الأساسي أو المخطط له والذي من شأنه أن يتعارض مع إجراء الدراسة في أي وقت خلال هذه الدراسة
• وجود أي مرض مهم سريريا
• لديه أدلة مصلية على الإصابة بفيروس نقص المناعة البشرية (HIV) الحالي أو المزمن أو النشط، أو السل (TB)، أو فيروس التهاب الكبد C (HCV)، أو فيروس التهاب الكبد B (HBV)
• لديه عدوى عرضية (على سبيل المثال، عدوى الجهاز التنفسي العلوي، والالتهاب الرئوي، والتهاب الحويضة والكلية، والتهاب السحايا) في غضون 4 أسابيع قبل خط الأساس
• وزن الجسم عند الفحص < 20 أو > 100 كجم (كجم)
• دليل على وجود VF شديد (يُعرف بالصف 3)، يتم تقييمه عن طريق التصوير الشعاعي عند الفحص وقياسه باستخدام طريقة Genant شبه الكمية
• العلاج بالعلاجات المحظورة على النحو المحدد في البروتوكول
• حصل على لقاح فيروس حي أو حي مضعف خلال 6 أسابيع من الزيارة الأساسية أو يتوقع تلقي لقاح فيروس حي أو حي مضعف أثناء الدراسة
• لديه قيم مختبرية غير طبيعية تعتبر ذات أهمية سريرية على النحو المحدد في البروتوكول
• أي حالة طبية قد تتداخل مع تقييم LS BMD، مثل الجنف الشديد أو دمج العمود الفقري
• يعاني المشارك من حالة طبية سابقة أو مستمرة، أو تاريخ طبي، أو نتائج جسدية، أو تشوهات مخبرية يمكن أن تؤثر على السلامة، أو تجعل من غير المرجح أن يتم إكمال العلاج والمتابعة بشكل صحيح أو تضعف تقييم نتائج الدراسة، في رأي الباحث
• يعاني المشارك من حساسية أو فرط حساسية تجاه دواء الدراسة أو أي من مكوناته. قد يتم تطبيق معايير التضمين والاستبعاد الأخرى المحددة في البروتوكول