العلوم البيولوجية الصلبة SGT-001 مرحلة العلاج الجيني 1/2 تجربة سريرية

نشط، بدون تجنيدالمرحلة 1/2العلاج الجيني

العمر: 4-17 سنة
المرحلة: المرحلة 1/2
الراعي: Solid Biosciences
المنهج العلاجي: العلاج الجيني
متطلبات المتغير: تم إنشاء تشخيص سريري لمرض DMD وطفرة جين الدستروفين الموثقة التي تنبئ بالنمط الظاهري لـ DMD.
الجنس المؤهل: ذكر
المشي: قادر على المشي
بدء الدراسة (فعلي): 2017-12-06
الإكمال الأولي (متوقع): 2026-10-15
إكمال الدراسة (متوقع): 2026-10-15
التسجيل (متوقع): 12
البلدان: الولايات المتحدة

جرعة يومية ثابتة (أو ما يعادلها) من الكورتيكوستيرويدات الفموية ≥ 12 أسبوعًا.

حالة طبية أو فحص بدني سابق أو مستمر، أو تخطيط كهربية القلب أو النتائج المخبرية التي يمكن أن تؤثر سلبًا على سلامة المشاركين، أو تعرض إكمال العلاج والمتابعة للخطر، أو تضعف تقييم نتائج الدراسة
وظيفة الكبد غير طبيعية
وظيفة الكلى غير طبيعية
اضطرابات التخثر الهامة سريريا
ضعف وظيفة القلب والأوعية الدموية بناءً على التصوير بالرنين المغناطيسي للقلب أو ECHO
خلل في وظيفة الجهاز التنفسي بناءً على نسبة السعة الحيوية القسرية (FVC) المئوية المتوقعة أو الحاجة إلى دعم التنفس الصناعي أثناء النهار
تشوه كبير في العمود الفقري أو وجود قضبان العمود الفقري
مؤشر كتلة الجسم ≥ 95 في المائة بالنسبة للعمر
التعرض لدواء بحثي آخر خلال 3 أشهر أو 5 فترات نصف عمر قبل الفحص
التعرض للأدوية التي تؤثر على تعبير الديستروفين أو اليوتروفين خلال 6 أشهر قبل الفحص

يوفر هذا القسم تفاصيل الاتصال بالأشخاص الذين يمكنهم الإجابة على الأسئلة حول الانضمام إلى هذه الدراسة

لم يُقدَّم بعد

NCT ID

هذه المعلومات مقدمة لأغراض تعليمية فقط. استشر الباحثين دائماً قبل اتخاذ قرارات طبية.

متطلبات ومعايير الدراسة