العلوم البيولوجية الصلبة SGT-003 مرحلة العلاج الجيني 1/2 تجربة سريرية
نظرة عامة على الدراسة
- العمر
- 0-17 سنة
- المرحلة
- المرحلة 1/2
- الراعي
- Solid Biosciences
- المنهج العلاجي
- العلاج الجيني
- متطلبات المتغير
- تم إنشاء تشخيص سريري لمرض DMD وطفرة جين الدستروفين الموثقة التي تنبئ بالنمط الظاهري لـ DMD والتي تم تأكيدها من خلال الاختبارات الجينية للراعي. في الحالات التي قد يتنبأ فيها النمط الوراثي بإنتاج الديستروفين المتبقي و/أو لا يمكن إجراء تشخيص سريري واضح لمرض DMD (على سبيل المثال، بسبب العمر)، قد يكون من الضروري تقييم مستويات الديستروفين في خزعات العضلات الأساسية لتحديد الأهلية بموجب هذا المعيار.
- الجنس المؤهل
- ذكر
- المشي
- قادر وغير قادر على المشي
- بدء الدراسة (فعلي)
- 2024-05-06
- الإكمال الأولي (متوقع)
- 2027-05-06
- إكمال الدراسة (متوقع)
- 2031-05-06
- التسجيل (متوقع)
- 60
- البلدان
- الولايات المتحدةكنداإيطالياالمملكة المتحدة
متطلبات ومعايير الدراسة
استخدام الستيرويدات
- الأفواج 1 و 2 و 4 و 5: نظام ستيرويد يومي ثابت عن طريق الفم لا يقل عن 0.5 ملغم / كغم / يوم من بريدنيزون أو 0.75 ملغم / كغم / يوم من ديفلازاكورت لمدة ≥12 أسبوعًا قبل فحص الجزء أ أو إعادة الفحص، مما يسمح بإجراء تعديلات على أساس الوزن بما يتوافق مع الممارسة السريرية.
- الفوج 3: غير متاح
معايير الإدراج
- الفوج 1: من 4 إلى أقل من 7 سنوات
- الفوج 2: من 7 إلى أقل من 12 سنة
- الفوج 3: من 0 إلى أقل من 4 سنوات
- الفوج 4: من 12 إلى أقل من 18 سنة
- الفوج 5: من 10 إلى أقل من 18 سنة
- الحالة المتنقلة للمشارك في وقت فحص الجزء أ أو إعادة الفحص، كما هو محدد من خلال القدرة على إكمال اختبار المشي/الجري لمسافة 10 أمتار في أقل من 30 ثانية:
- الأفواج 1 و 2 و 4: متنقلة
- المجموعة الثالثة: إما متنقلة أو غير متنقلة
- الفوج 5: غير متنقل، ولكن سبق أن كان إسعافيًا عبر التاريخ
- سلبية للأجسام المضادة AAV.
- استيفاء معايير وقت المشي/الجري لمسافة 10 أمتار
- تلبية الوقت للارتقاء من معايير ضعيف
- المجموعة 5: تلبية معايير أداء الطرف العلوي (PUL) 2.0
- وزن جسم المشارك: ≥ 90 كجم
معايير الاستبعاد
- العلاج بالأدوية المعدلة للديستروفين خلال 3 أشهر قبل الفحص.
- العلاج الحالي أو السابق باستخدام دواء نقل الجينات المعتمد أو التجريبي.
- التعرض لبعض الأدوية المعتمدة أو الخاضعة للتجارب في غضون 3 أشهر قبل الفحص أو 5 فترات نصف عمر منذ آخر تناول، أيهما أطول.
- التشخيص السريري الثابت لـ DMD المرتبط بأي طفرة حذف ثابتة أو متغيرة من المتوقع ألا تعبر عن الإكسونات من 1 إلى 11 أو الإكسونات 42 إلى 45، أو الإكسونات من 57 إلى 69، ضمنًا، في جين DMD كما هو موثق بواسطة تقرير جيني ومؤكد بواسطة الاختبارات الجينية للراعي.
جهات الاتصال والمواقع
جهات الاتصال والمواقع
جهة الاتصال
- الاسم：التجارب السريرية الحيوية الصلبة
- رقم الهاتف：617-337-4680
- البريد الإلكتروني：[email protected]
المواقع
تضم هذه الدراسة 15 موقعًا
United States
مواقع Arkansas
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
يجري التجنيد
Arkansas Children's Hospital
جهة الاتصال: Amber Kellogg
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 501-364-3389
مواقع California
Los Angeles, California, United States, 90095
يجري التجنيد
University of California, Los Angeles Medical Center
جهة الاتصال: Ummi Qasim
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 310-825-3264
Sacramento, California, United States, 95817
يجري التجنيد
University of California, Davis
جهة الاتصال: Neuromuscular Research Lab
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 916-734-5057
San Diego, California, United States, 92037
يجري التجنيد
University of California
جهة الاتصال: Gabriella Penner
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 858-382-3061
مواقع Georgia
Atlanta, Georgia, United States, 30329
يجري التجنيد
Rare Disease Research
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 678-883-6897
مواقع Illinois
Chicago, Illinois, United States, 60611-2605
يجري التجنيد
Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
جهة الاتصال: Alka Maheshwari
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 312-227-3813
مواقع Missouri
St Louis, Missouri, United States, 63110
يجري التجنيد
Washington University in St. Louis
جهة الاتصال: Natalie Goedeker
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 314-362-4919
مواقع Ohio
Columbus, Ohio, United States, 43215
يجري التجنيد
Nationwide Children's Hospital
جهة الاتصال: Destany McCain
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 614-722-6961
مواقع Oregon
Portland, Oregon, United States, 97239
يجري التجنيد
Oregon Health and Sciences University
جهة الاتصال: Beata Dyar
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 503-494-8216
مواقع Pennsylvania
Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
يجري التجنيد
Children's Hospital of Philadelphia
جهة الاتصال: Brandt Parlanti
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 215-850-7769
مواقع Virginia
Norfolk, Virginia, United States, 23510
يجري التجنيد
Children's Hospital of the King's Daughters
جهة الاتصال: E.Ann Walker
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 757-668-6543
مواقع Washington
Seattle, Washington, United States, 98105
يجري التجنيد
Seattle Children's Hospital
جهة الاتصال: Janaki O'Brien
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 206-987-1642
Canada
مواقع Ontario
Toronto, Ontario, Canada, M5G 0A4
يجري التجنيد
The Hospital for Sick Children
جهة الاتصال: Ana Stosic
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 416-648-6831
Italy
Rome, Italy, 00168
يجري التجنيد
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
جهة الاتصال: Lorenzo Stivala
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: +39 063-015-6330
United Kingdom
London, United Kingdom, WC1N 3JH
يجري التجنيد
Great Ormond Street Hospital
جهة الاتصال: Lucinda Furtado
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: +44 (0)20 7762 6932
سجل التجارب السريرية
NCT ID
NCT06138639هذه المعلومات مقدمة لأغراض تعليمية فقط. استشر الباحثين دائماً قبل اتخاذ قرارات طبية.