العلوم البيولوجية الصلبة SGT-003 مرحلة العلاج الجيني 1/2 تجربة سريرية

يجري التجنيدالمرحلة 1/2العلاج الجيني

العمر: 0-17 سنة
المرحلة: المرحلة 1/2
الراعي: Solid Biosciences
المنهج العلاجي: العلاج الجيني
متطلبات المتغير: تم إنشاء تشخيص سريري لمرض DMD وطفرة جين الدستروفين الموثقة التي تنبئ بالنمط الظاهري لـ DMD والتي تم تأكيدها من خلال الاختبارات الجينية للراعي. في الحالات التي قد يتنبأ فيها النمط الوراثي بإنتاج الديستروفين المتبقي و/أو لا يمكن إجراء تشخيص سريري واضح لمرض DMD (على سبيل المثال، بسبب العمر)، قد يكون من الضروري تقييم مستويات الديستروفين في خزعات العضلات الأساسية لتحديد الأهلية بموجب هذا المعيار.
الجنس المؤهل: ذكر
المشي: قادر وغير قادر على المشي
بدء الدراسة (فعلي): 2024-05-06
الإكمال الأولي (متوقع): 2027-05-06
إكمال الدراسة (متوقع): 2031-05-06
التسجيل (متوقع): 60
البلدان: الولايات المتحدةكنداإيطالياالمملكة المتحدة

الأفواج 1 و 2 و 4 و 5: نظام ستيرويد يومي ثابت عن طريق الفم لا يقل عن 0.5 ملغم / كغم / يوم من بريدنيزون أو 0.75 ملغم / كغم / يوم من ديفلازاكورت لمدة ≥12 أسبوعًا قبل فحص الجزء أ أو إعادة الفحص، مما يسمح بإجراء تعديلات على أساس الوزن بما يتوافق مع الممارسة السريرية.
الفوج 3: غير متاح

الفوج 1: من 4 إلى أقل من 7 سنوات
الفوج 2: من 7 إلى أقل من 12 سنة
الفوج 3: من 0 إلى أقل من 4 سنوات
الفوج 4: من 12 إلى أقل من 18 سنة
الفوج 5: من 10 إلى أقل من 18 سنة
الحالة المتنقلة للمشارك في وقت فحص الجزء أ أو إعادة الفحص، كما هو محدد من خلال القدرة على إكمال اختبار المشي/الجري لمسافة 10 أمتار في أقل من 30 ثانية:
الأفواج 1 و 2 و 4: متنقلة
المجموعة الثالثة: إما متنقلة أو غير متنقلة
الفوج 5: غير متنقل، ولكن سبق أن كان إسعافيًا عبر التاريخ
سلبية للأجسام المضادة AAV.
استيفاء معايير وقت المشي/الجري لمسافة 10 أمتار
تلبية الوقت للارتقاء من معايير ضعيف
المجموعة 5: تلبية معايير أداء الطرف العلوي (PUL) 2.0
وزن جسم المشارك: ≥ 90 كجم

العلاج بالأدوية المعدلة للديستروفين خلال 3 أشهر قبل الفحص.
العلاج الحالي أو السابق باستخدام دواء نقل الجينات المعتمد أو التجريبي.
التعرض لبعض الأدوية المعتمدة أو الخاضعة للتجارب في غضون 3 أشهر قبل الفحص أو 5 فترات نصف عمر منذ آخر تناول، أيهما أطول.
التشخيص السريري الثابت لـ DMD المرتبط بأي طفرة حذف ثابتة أو متغيرة من المتوقع ألا تعبر عن الإكسونات من 1 إلى 11 أو الإكسونات 42 إلى 45، أو الإكسونات من 57 إلى 69، ضمنًا، في جين DMD كما هو موثق بواسطة تقرير جيني ومؤكد بواسطة الاختبارات الجينية للراعي.

يوفر هذا القسم تفاصيل الاتصال بالأشخاص الذين يمكنهم الإجابة على الأسئلة حول الانضمام إلى هذه الدراسة

NCT ID

هذه المعلومات مقدمة لأغراض تعليمية فقط. استشر الباحثين دائماً قبل اتخاذ قرارات طبية.

متطلبات ومعايير الدراسة