NS Pharma Exon 44 Skippingالمرحلة الثانية من التجربة السريرية

يجري التجنيدالمرحلة 2تخطي الإكسون

العمر: 4-14 سنة
المرحلة: المرحلة 2
الراعي: NS Pharma
المنهج العلاجي: تخطي الإكسون
متطلبات المتغير: طفرة (طفرات) DMD المؤكدة في جين الدستروفين والتي يمكن تخطي إكسون 44 لاستعادة إطار قراءة الدستروفين mRNA.
الجنس المؤهل: ذكر
المشي: قادر على المشي
بدء الدراسة (فعلي): 2024-02-22
الإكمال الأولي (متوقع): 2026-09-11
إكمال الدراسة (متوقع): 2026-09-11
التسجيل (متوقع): 20
البلدان: الولايات المتحدةأسترالياكنداالياباننيوزيلنداكوريا الجنوبيةتركيا

جرعة ثابتة من الجلوكورتيكويد لمدة 3 أشهر على الأقل ومن المتوقع أن تظل الجرعة على جرعة ثابتة طوال مدة الدراسة.

يبلغ وزن جسمه أقل من 20 كجم في وقت الموافقة المستنيرة (ينطبق على فحص المشاركين للجزء الأول فقط)
دليل على أعراض اعتلال عضلة القلب
العلاج الحالي أو السابق باستخدام المنشطات الابتنائية (مثل أوكساندرولون) أو المنتجات التي تحتوي على ريسفيراترول أو أدينوسين ثلاثي الفوسفات خلال 3 أشهر قبل الجرعة الأولى من دواء الدراسة
العلاج الحالي أو السابق بأي دواء بحثي آخر خلال 3 أشهر قبل الجرعة الأولى من دواء الدراسة أو خلال 5 أضعاف عمر النصف للدواء، أيهما أطول
إجراء عملية جراحية خلال الأشهر الثلاثة السابقة لتناول الجرعة الأولى من دواء الدراسة أو المخطط لها خلال مدة الدراسة
تم علاجه سابقًا في دراسة تدخلية لـ NS-089/NCNP-02
بعد تلقي إكسون تخطي قليل النوكليوتيد خلال عام واحد قبل الجرعة الأولى من IP
قد يتم تطبيق معايير الاستبعاد الأخرى.

يوفر هذا القسم تفاصيل الاتصال بالأشخاص الذين يمكنهم الإجابة على الأسئلة حول الانضمام إلى هذه الدراسة

NCT ID

هذه المعلومات مقدمة لأغراض تعليمية فقط. استشر الباحثين دائماً قبل اتخاذ قرارات طبية.

متطلبات ومعايير الدراسة