NS Pharma Exon 44 Skippingالمرحلة الثانية من التجربة السريرية
حول هذه الدراسة
تقوم شركة Nippon Shinyaku بتقييم NS-089/NCNP-02، وهو علاج تجريبي لتخطي exon 44، في تجربة سريرية من المرحلة الثانية للأولاد المتنقلين الذين تتراوح أعمارهم بين 4 إلى أقل من 15 عامًا والذين يعانون من الحثل العضلي الدوشيني (DMD). سيحصل المشاركون على حقن وريدية أسبوعية بجرعة مختارة. ستشمل الدراسة المكونة من جزأين ما يقرب من 20 مشاركًا وستقيم فعالية العلاج وسلامته وتحمله وكيفية تصرف الدواء في الجسم.
نظرة عامة على الدراسة
- العمر
- 4-14 سنة
- المرحلة
- المرحلة 2
- الراعي
- NS Pharma
- المنهج العلاجي
- تخطي الإكسون
- متطلبات المتغير
- طفرة (طفرات) DMD المؤكدة في جين الدستروفين والتي يمكن تخطي إكسون 44 لاستعادة إطار قراءة الدستروفين mRNA.
- الجنس المؤهل
- ذكر
- المشي
- قادر على المشي
- بدء الدراسة (فعلي)
- 2024-02-22
- الإكمال الأولي (متوقع)
- 2026-09-11
- إكمال الدراسة (متوقع)
- 2026-09-11
- التسجيل (متوقع)
- 20
- البلدان
- الولايات المتحدةأسترالياكنداالياباننيوزيلنداكوريا الجنوبيةتركيا
متطلبات ومعايير الدراسة
استخدام الستيرويدات
جرعة ثابتة من الجلوكورتيكويد لمدة 3 أشهر على الأقل ومن المتوقع أن تظل الجرعة على جرعة ثابتة طوال مدة الدراسة.
معايير الإدراج
- الذكور ≥ 4 سنوات وأقل من 15 سنة
- القدرة على المشي بشكل مستقل بدون أجهزة مساعدة
- القدرة على إكمال TTSTAND دون مساعدة في أقل من 20 ثانية
- قد يتم تطبيق معايير الاشتمال الأخرى.
معايير الاستبعاد
- يبلغ وزن جسمه أقل من 20 كجم في وقت الموافقة المستنيرة (ينطبق على فحص المشاركين للجزء الأول فقط)
- دليل على أعراض اعتلال عضلة القلب
- العلاج الحالي أو السابق باستخدام المنشطات الابتنائية (مثل أوكساندرولون) أو المنتجات التي تحتوي على ريسفيراترول أو أدينوسين ثلاثي الفوسفات خلال 3 أشهر قبل الجرعة الأولى من دواء الدراسة
- العلاج الحالي أو السابق بأي دواء بحثي آخر خلال 3 أشهر قبل الجرعة الأولى من دواء الدراسة أو خلال 5 أضعاف عمر النصف للدواء، أيهما أطول
- إجراء عملية جراحية خلال الأشهر الثلاثة السابقة لتناول الجرعة الأولى من دواء الدراسة أو المخطط لها خلال مدة الدراسة
- تم علاجه سابقًا في دراسة تدخلية لـ NS-089/NCNP-02
- بعد تلقي إكسون تخطي قليل النوكليوتيد خلال عام واحد قبل الجرعة الأولى من IP
- قد يتم تطبيق معايير الاستبعاد الأخرى.
جهات الاتصال والمواقع
جهة الاتصال
- الاسم：معلومات تجريبية
- رقم الهاتف：1-866-677-6276
- البريد الإلكتروني：محاكمة[email protected]
المواقع
تضم هذه الدراسة 25 موقعًا
United States
مواقع Colorado
Aurora, Colorado, United States, 80045
يجري التجنيد
Children's Hospital Colorado
جهة الاتصال: Hannah Kleiner
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
مواقع Florida
Kissimmee, Florida, United States, 34746
يجري التجنيد
Rare Disease Research, LLC - FL
جهة الاتصال: Marcial Almaraz
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
مواقع Georgia
Atlanta, Georgia, United States, 30329
يجري التجنيد
Rare Disease Research
جهة الاتصال: Julia Zhu
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
مواقع Illinois
Chicago, Illinois, United States, 60611
يجري التجنيد
Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
جهة الاتصال: Raven Hill
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
مواقع Kansas
Kansas City, Kansas, United States, 66160
يجري التجنيد
University of Kansas Medical Center (KUMC)
جهة الاتصال: Rebecca Clay
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
مواقع Ohio
Cincinnati, Ohio, United States, 45229
يجري التجنيد
Cincinnati Children's Hospital Medical Center
جهة الاتصال: Angela Edmondson
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
مواقع Pennsylvania
Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
يجري التجنيد
The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
جهة الاتصال: Karen Monono
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
Pittsburgh, Pennsylvania, United States, 15224
يجري التجنيد
University of Pittsburgh School of Medicine
جهة الاتصال: Vibha Chauhan
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
مواقع Texas
Dallas, Texas, United States, 75207
يجري التجنيد
UT Southwestern/Children's Health
جهة الاتصال: Deniece Winston
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
مواقع Virginia
Richmond, Virginia, United States, 23298
يجري التجنيد
Virginia Commonwealth University Health System
جهة الاتصال: Andrea Jewell
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
Australia
مواقع Western Australia
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
لم يبدأ التجنيد بعد
Perth Children's Hospital
جهة الاتصال: Jane Jones
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
Canada
مواقع Alberta
Calgary, Alberta, Canada
لم يبدأ التجنيد بعد
Alberta Children's Hospital
جهة الاتصال: Julie Dao
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
مواقع British Columbia
Vancouver, British Columbia, Canada
لم يبدأ التجنيد بعد
British Columbia Children's Hospital
جهة الاتصال: Gabe Massarotto
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
مواقع Ontario
London, Ontario, Canada
يجري التجنيد
London Health Sciences Centre
جهة الاتصال: Rhiannon Hicks
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
Japan
مواقع Fukui
Fukui-shi, Fukui, Japan, 910-8526
لم يبدأ التجنيد بعد
Fukui Prefectural Hospital
مواقع Gifu-shi, Gifu
Nagara, Gifu-shi, Gifu, Japan, 502-8558
يجري التجنيد
National Hospital Organization Nagara Medical Center
جهة الاتصال: Clinical Trial Management Office
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
مواقع Osaka
Toyonaka, Osaka, Japan, 560-8552
لم يبدأ التجنيد بعد
NHO Osaka Toneyama Medical Center
جهة الاتصال: Clinical Trial Office
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
مواقع Shiga
Moriyama-shi, Shiga, Japan, 524-8524
لم يبدأ التجنيد بعد
Shiga General Hospital
جهة الاتصال: Children's Building
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
مواقع Tokyo
Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
لم يبدأ التجنيد بعد
National Center of Neurology and Psychiatry
New Zealand
Auckland, New Zealand, 1023
لم يبدأ التجنيد بعد
Starship Children's Hospital
جهة الاتصال: Margaret Joppa
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
South Korea
مواقع Gyeongsangnam
Yangsan, Gyeongsangnam, South Korea
لم يبدأ التجنيد بعد
Pusan National University Yangsan Hospital
جهة الاتصال: JaeYoon Kim
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
Seoul, South Korea
لم يبدأ التجنيد بعد
Seoul National University Hospital
جهة الاتصال: Hyeon Ju Kwon
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]; [email protected]
Turkey (Türkiye)
Ankara, Turkey (Türkiye), 06800
لم يبدأ التجنيد بعد
Ankara Bilkent City Hospital
جهة الاتصال: Gozde Akgun
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
Istanbul, Turkey (Türkiye), 34718
لم يبدأ التجنيد بعد
Yeditepe University Kosuyolu Hospital
جهة الاتصال: Onur Güner
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
Izmir, Turkey (Türkiye), 11794
لم يبدأ التجنيد بعد
S.B.U. Dr. Behcet uz Pediatric Diseases and Surgery Training and Research Hospital
جهة الاتصال: Zeynep Erturk
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
سجل التجارب السريرية
NCT ID
NCT05996003استكشاف المزيد من الدراسات
موضوعات مرتبطة بهذه الدراسة
عمليات البحث الشائعة:
هذه المعلومات مقدمة لأغراض تعليمية فقط. استشر الباحثين دائماً قبل اتخاذ قرارات طبية.