NS Pharma Exon 44 Skippingالمرحلة الثانية من التجربة السريرية
نظرة عامة على الدراسة
- العمر
- 4-14 سنة
- المرحلة
- المرحلة 2
- الراعي
- NS Pharma
- المنهج العلاجي
- تخطي الإكسون
- متطلبات المتغير
- طفرة (طفرات) DMD المؤكدة في جين الدستروفين والتي يمكن تخطي إكسون 44 لاستعادة إطار قراءة الدستروفين mRNA.
- الجنس المؤهل
- ذكر
- المشي
- قادر على المشي
- بدء الدراسة (فعلي)
- 2024-02-22
- الإكمال الأولي (متوقع)
- 2026-09-11
- إكمال الدراسة (متوقع)
- 2026-09-11
- التسجيل (متوقع)
- 20
- البلدان
- الولايات المتحدةأسترالياكنداالياباننيوزيلنداكوريا الجنوبيةتركيا
متطلبات ومعايير الدراسة
استخدام الستيرويدات
جرعة ثابتة من الجلوكورتيكويد لمدة 3 أشهر على الأقل ومن المتوقع أن تظل الجرعة على جرعة ثابتة طوال مدة الدراسة.
معايير الإدراج
- الذكور ≥ 4 سنوات وأقل من 15 سنة
- القدرة على المشي بشكل مستقل بدون أجهزة مساعدة
- القدرة على إكمال TTSTAND دون مساعدة في أقل من 20 ثانية
- قد يتم تطبيق معايير الاشتمال الأخرى.
معايير الاستبعاد
- يبلغ وزن جسمه أقل من 20 كجم في وقت الموافقة المستنيرة (ينطبق على فحص المشاركين للجزء الأول فقط)
- دليل على أعراض اعتلال عضلة القلب
- العلاج الحالي أو السابق باستخدام المنشطات الابتنائية (مثل أوكساندرولون) أو المنتجات التي تحتوي على ريسفيراترول أو أدينوسين ثلاثي الفوسفات خلال 3 أشهر قبل الجرعة الأولى من دواء الدراسة
- العلاج الحالي أو السابق بأي دواء بحثي آخر خلال 3 أشهر قبل الجرعة الأولى من دواء الدراسة أو خلال 5 أضعاف عمر النصف للدواء، أيهما أطول
- إجراء عملية جراحية خلال الأشهر الثلاثة السابقة لتناول الجرعة الأولى من دواء الدراسة أو المخطط لها خلال مدة الدراسة
- تم علاجه سابقًا في دراسة تدخلية لـ NS-089/NCNP-02
- بعد تلقي إكسون تخطي قليل النوكليوتيد خلال عام واحد قبل الجرعة الأولى من IP
- قد يتم تطبيق معايير الاستبعاد الأخرى.
جهات الاتصال والمواقع
جهات الاتصال والمواقع
جهة الاتصال
- الاسم：معلومات تجريبية
- رقم الهاتف：1-866-677-6276
- البريد الإلكتروني：محاكمة[email protected]
المواقع
تضم هذه الدراسة 25 موقعًا
United States
مواقع Colorado
Aurora, Colorado, United States, 80045
يجري التجنيد
Children's Hospital Colorado
جهة الاتصال: Hannah Kleiner
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
مواقع Florida
Kissimmee, Florida, United States, 34746
يجري التجنيد
Rare Disease Research, LLC - FL
جهة الاتصال: Marcial Almaraz
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
مواقع Georgia
Atlanta, Georgia, United States, 30329
يجري التجنيد
Rare Disease Research
جهة الاتصال: Julia Zhu
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
مواقع Illinois
Chicago, Illinois, United States, 60611
يجري التجنيد
Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
جهة الاتصال: Raven Hill
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
مواقع Kansas
Kansas City, Kansas, United States, 66160
يجري التجنيد
University of Kansas Medical Center (KUMC)
جهة الاتصال: Rebecca Clay
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
مواقع Ohio
Cincinnati, Ohio, United States, 45229
يجري التجنيد
Cincinnati Children's Hospital Medical Center
جهة الاتصال: Angela Edmondson
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
مواقع Pennsylvania
Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
يجري التجنيد
The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
جهة الاتصال: Karen Monono
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
Pittsburgh, Pennsylvania, United States, 15224
يجري التجنيد
University of Pittsburgh School of Medicine
جهة الاتصال: Vibha Chauhan
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
مواقع Texas
Dallas, Texas, United States, 75207
يجري التجنيد
UT Southwestern/Children's Health
جهة الاتصال: Deniece Winston
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
مواقع Virginia
Richmond, Virginia, United States, 23298
يجري التجنيد
Virginia Commonwealth University Health System
جهة الاتصال: Andrea Jewell
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
Australia
مواقع Western Australia
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
لم يبدأ التجنيد بعد
Perth Children's Hospital
جهة الاتصال: Jane Jones
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
Canada
مواقع Alberta
Calgary, Alberta, Canada
لم يبدأ التجنيد بعد
Alberta Children's Hospital
جهة الاتصال: Julie Dao
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
مواقع British Columbia
Vancouver, British Columbia, Canada
لم يبدأ التجنيد بعد
British Columbia Children's Hospital
جهة الاتصال: Gabe Massarotto
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
مواقع Ontario
London, Ontario, Canada
يجري التجنيد
London Health Sciences Centre
جهة الاتصال: Rhiannon Hicks
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
Japan
مواقع Fukui
Fukui-shi, Fukui, Japan, 910-8526
لم يبدأ التجنيد بعد
Fukui Prefectural Hospital
مواقع Gifu-shi, Gifu
Nagara, Gifu-shi, Gifu, Japan, 502-8558
يجري التجنيد
National Hospital Organization Nagara Medical Center
جهة الاتصال: Clinical Trial Management Office
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
مواقع Osaka
Toyonaka, Osaka, Japan, 560-8552
لم يبدأ التجنيد بعد
NHO Osaka Toneyama Medical Center
جهة الاتصال: Clinical Trial Office
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
مواقع Shiga
Moriyama-shi, Shiga, Japan, 524-8524
لم يبدأ التجنيد بعد
Shiga General Hospital
جهة الاتصال: Children's Building
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
مواقع Tokyo
Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
لم يبدأ التجنيد بعد
National Center of Neurology and Psychiatry
New Zealand
Auckland, New Zealand, 1023
لم يبدأ التجنيد بعد
Starship Children's Hospital
جهة الاتصال: Margaret Joppa
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
South Korea
مواقع Gyeongsangnam
Yangsan, Gyeongsangnam, South Korea
لم يبدأ التجنيد بعد
Pusan National University Yangsan Hospital
جهة الاتصال: JaeYoon Kim
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
Seoul, South Korea
لم يبدأ التجنيد بعد
Seoul National University Hospital
جهة الاتصال: Hyeon Ju Kwon
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]; [email protected]
Turkey (Türkiye)
Ankara, Turkey (Türkiye), 06800
لم يبدأ التجنيد بعد
Ankara Bilkent City Hospital
جهة الاتصال: Gozde Akgun
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
Istanbul, Turkey (Türkiye), 34718
لم يبدأ التجنيد بعد
Yeditepe University Kosuyolu Hospital
جهة الاتصال: Onur Güner
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
Izmir, Turkey (Türkiye), 11794
لم يبدأ التجنيد بعد
S.B.U. Dr. Behcet uz Pediatric Diseases and Surgery Training and Research Hospital
جهة الاتصال: Zeynep Erturk
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
سجل التجارب السريرية
NCT ID
NCT05996003هذه المعلومات مقدمة لأغراض تعليمية فقط. استشر الباحثين دائماً قبل اتخاذ قرارات طبية.