العودة إلى جميع التجارب

تصور إليفيديس المرحلة الثالثة من التجربة السريرية

Elevidys Envision المرحلة 3 من التجربة السريرية Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001)
نشط، بدون تجنيدالمرحلة 3العلاج الجيني

نظرة عامة على الدراسة

العمر
8 سنوات فما فوق
المرحلة
المرحلة 3
الراعي
Sarepta Therapeutics
المنهج العلاجي
العلاج الجيني
متطلبات المتغير
التشخيص النهائي لمرض DMD يعتمد على النتائج السريرية الموثقة والاختبارات الجينية السابقة.
الجنس المؤهل
ذكر
المشي
قادر وغير قادر على المشي
بدء الدراسة (فعلي)
2023-05-31
الإكمال الأولي (متوقع)
2027-05-31
إكمال الدراسة (متوقع)
2028-06-30
التسجيل (متوقع)
148
البلدان
الولايات المتحدةأستراليابلجيكاكنداألمانياهونغ كونغ الصينية (منطقة إدارية خاصة)إسرائيلإيطاليااليابانكوريا الجنوبيةإسبانياالسويدتايوانالمملكة المتحدة

متطلبات ومعايير الدراسة

استخدام الستيرويدات

جرعة يومية ثابتة من الكورتيكوستيرويدات الفموية لمدة 12 أسبوعًا على الأقل قبل الفحص، ومن المتوقع أن تظل الجرعة ثابتة طوال فترة الدراسة (باستثناء التعديلات لاستيعاب التغيرات في الوزن).

معايير الإدراج

  • التشخيص النهائي لمرض DMD يعتمد على النتائج السريرية الموثقة والاختبارات الجينية السابقة.
  • الفوج 1 فقط: غير متنقلين وفقًا للمعايير المحددة في البروتوكول.
  • الفوج 2 فقط: متنقل وفقًا للمعايير المحددة في البروتوكول ومن ≥8 إلى أقل من 18 عامًا في وقت الفحص.
  • القدرة على التعاون مع اختبارات التقييم الحركي.
  • جرعة يومية ثابتة من الكورتيكوستيرويدات الفموية لمدة 12 أسبوعًا على الأقل قبل الفحص، ومن المتوقع أن تظل الجرعة ثابتة طوال فترة الدراسة (باستثناء التعديلات لاستيعاب التغيرات في الوزن).
  • لا يتم رفع عيار الأجسام المضادة للفيروس الغدي المرتبط بالنمط المصلي rh74 (rAAVrh74) وفقًا للمتطلبات المحددة في البروتوكول.
  • طفرة انزياح الإطارات المسببة للأمراض أو كود التوقف المبكر في جين DMD، باستثناء أي طفرات حذف في إكسون 8 و/أو 9.

معايير الاستبعاد

  • التعرض للعلاج الجيني أو الأدوية الاستقصائية أو أي علاج مصمم لزيادة تعبير الديستروفين ضمن الحدود الزمنية المحددة للبروتوكول.
  • خلل في التقييمات التشخيصية المحددة بالبروتوكول أو الاختبارات المعملية.
  • وجود أي مرض آخر ذي أهمية سريرية، أو حالة طبية، أو الحاجة إلى علاج دوائي مزمن، والذي في رأي المحقق يخلق خطرًا غير ضروري لنقل الجينات.

جهات الاتصال والمواقع

جهات الاتصال والمواقع

جهة الاتصال

لم يُقدَّم بعد

المواقع

تضم هذه الدراسة 46 موقعًا

United States

مواقع Arkansas

Little Rock, Arkansas, United States, 72202

Arkansas Children's Hospital

مواقع California

Palo Alto, California, United States, 94304

Lucile Packard Children's Hospital Stanford

Sacramento, California, United States, 95817

University of California at Davis Medical Center

San Diego, California, United States, 92123

Rady Children's Hospital-San Diego

مواقع Florida

Gainesville, Florida, United States, 32608

University of Florida, UF Health Center for Pediatric Neuromuscular and Rare Diseases

مواقع Illinois

Chicago, Illinois, United States, 60611

Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago

مواقع Maryland

Baltimore, Maryland, United States, 21287

The Johns Hopkins Hospital, Charlotte R. Bloomberg Children's Center, Pediatric Clinical Research Unit

مواقع Massachusetts

Boston, Massachusetts, United States, 02115

Boston Children's Hospital

مواقع Missouri

St Louis, Missouri, United States, 63110

Washington University of St. Louis, St. Louis Children's Hospital

مواقع New York

Rochester, New York, United States, 14642

University of Rochester, Department of Neurology

مواقع North Carolina

Durham, North Carolina, United States, 27705

Lenox Baker Children's Hospital (Duke University)

مواقع Ohio

Columbus, Ohio, United States, 43205

Nationwide Children's Hospital

مواقع Pennsylvania

Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104

Children's Hospital of Philadelphia

مواقع Virginia

Norfolk, Virginia, United States, 23510

Children's Hospital of the King's Daughters

Australia

مواقع New South Wales

Westmead, New South Wales, Australia, 2145

The Children's Hospital at Westmead

مواقع Victoria

Parkville, Victoria, Australia, 3052

The Royal Children's Hospital

Belgium

مواقع Oost-Vlaanderen

Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgium, 9000

Universitair Ziekenhuis Gent

Canada

مواقع Ontario

Ottawa, Ontario, Canada, K1H8L1

The Children's Hospital of Eastern Ontario

مواقع Quebec

Montreal, Quebec, Canada, H4A3J1

Research Institute McGill University Health Centre

Québec, Canada, G1V 4G2

Centre Hospitalier Universitaire de Québec - Université Laval (pavillon Centre Hospitalier Universitaire Laval)

Germany

مواقع Bavaria

München, Bavaria, Germany

LMU- Klinikum der Universitat Munchen, Kinderklinik und Kinderpoliklinik im Dr. von Haunerschen Kinderspital, Abeteilung Neuropadiatrie, Campus Innenstadt

مواقع North Rhine-Westphalia

Essen, North Rhine-Westphalia, Germany

Universitatsklinikum Essen, Klinik fur Kinderheilkunde I, Abteilung Neuropadiatrie Essen

Hamburg, Germany

Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf

Hong Kong

Hong Kong, Hong Kong

Hong Kong Children's Hospital

Israel

Petah Tikva, Israel

Institute of Neruology, Schneider Children's Medical Center of Israel

Tel Aviv, Israel, 6423906

Tel Aviv Sourasky Medical Center

Italy

Genova, Italy, 16147

U.O.S.D Centro Traslazionale di Miologia e Patologie Neurodegenerative, Istituto G. Gaslini, Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico

Milan, Italy, 20122

UOC Neurologia, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico

Milan, Italy, 20133

IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta Neurepsichiatria Infantile 2 - Epilettologia e Neurologia dello Sviluppo

Roma, Italy, 00168

UOC Neuropsichiatria Infantile, Area Salute del Bambino, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS

Japan

مواقع Osaka

Toyonaka-shi, Osaka, Japan, 560-8552

National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center

مواقع Tokyo

Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551

National Center of Neurology and Psychiatry

Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 162-866

Tokyo Women's Medical University Hospital

South Korea

مواقع Gyeongsangnam-do

Yangsan, Gyeongsangnam-do, South Korea, 50612

Pusan National University Yangsan Hospital

مواقع NAP

Seoul, NAP, South Korea, 03080

Seoul National University Hospital

Daegu, South Korea, 41944

Kyungpook National University Hospital

Seoul, South Korea, 06273

Gangnam Severance Hospital, Yonsei University Health System

Spain

مواقع Barcelona

Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spain, 08950

Hospital Sant Joan de Deu

Valencia, Spain, 46026

Hospital Universitari Politecnic La Fe

Sweden

Gothenburg, Sweden, 416 85

Sahlgrenska Universitetssjukhuset

Solna, Sweden, 171 76

Karolinska Universitetssjukhuset/Astrid Lindgrens Barnsjukhus, Barnneurologen

Taiwan

Kaohsiung City, Taiwan

Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital

Taipei, Taiwan

National Taiwan University Hospital

United Kingdom

مواقع Greater London

London, Greater London, United Kingdom, WC1N 3JH

Great Ormond Street Hospital for Children Foundation Trust

مواقع Oxfordshire

Oxford, Oxfordshire, United Kingdom

Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust

Newcastle upon Tyne, United Kingdom, NE13BZ

Institute of Translational and Clinical Research

سجل التجارب السريرية

اعرف المزيد

هذه المعلومات مقدمة لأغراض تعليمية فقط. استشر الباحثين دائماً قبل اتخاذ قرارات طبية.