تصور إليفيديس المرحلة الثالثة من التجربة السريرية

نظرة عامة على الدراسة
- العمر
- 8 سنوات فما فوق
- المرحلة
- المرحلة 3
- الراعي
- Sarepta Therapeutics
- المنهج العلاجي
- العلاج الجيني
- متطلبات المتغير
- التشخيص النهائي لمرض DMD يعتمد على النتائج السريرية الموثقة والاختبارات الجينية السابقة.
- الجنس المؤهل
- ذكر
- المشي
- قادر وغير قادر على المشي
- بدء الدراسة (فعلي)
- 2023-05-31
- الإكمال الأولي (متوقع)
- 2027-05-31
- إكمال الدراسة (متوقع)
- 2028-06-30
- التسجيل (متوقع)
- 148
- البلدان
- الولايات المتحدةأستراليابلجيكاكنداألمانياهونغ كونغ الصينية (منطقة إدارية خاصة)إسرائيلإيطاليااليابانكوريا الجنوبيةإسبانياالسويدتايوانالمملكة المتحدة
متطلبات ومعايير الدراسة
استخدام الستيرويدات
جرعة يومية ثابتة من الكورتيكوستيرويدات الفموية لمدة 12 أسبوعًا على الأقل قبل الفحص، ومن المتوقع أن تظل الجرعة ثابتة طوال فترة الدراسة (باستثناء التعديلات لاستيعاب التغيرات في الوزن).
معايير الإدراج
- التشخيص النهائي لمرض DMD يعتمد على النتائج السريرية الموثقة والاختبارات الجينية السابقة.
- الفوج 1 فقط: غير متنقلين وفقًا للمعايير المحددة في البروتوكول.
- الفوج 2 فقط: متنقل وفقًا للمعايير المحددة في البروتوكول ومن ≥8 إلى أقل من 18 عامًا في وقت الفحص.
- القدرة على التعاون مع اختبارات التقييم الحركي.
- جرعة يومية ثابتة من الكورتيكوستيرويدات الفموية لمدة 12 أسبوعًا على الأقل قبل الفحص، ومن المتوقع أن تظل الجرعة ثابتة طوال فترة الدراسة (باستثناء التعديلات لاستيعاب التغيرات في الوزن).
- لا يتم رفع عيار الأجسام المضادة للفيروس الغدي المرتبط بالنمط المصلي rh74 (rAAVrh74) وفقًا للمتطلبات المحددة في البروتوكول.
- طفرة انزياح الإطارات المسببة للأمراض أو كود التوقف المبكر في جين DMD، باستثناء أي طفرات حذف في إكسون 8 و/أو 9.
معايير الاستبعاد
- التعرض للعلاج الجيني أو الأدوية الاستقصائية أو أي علاج مصمم لزيادة تعبير الديستروفين ضمن الحدود الزمنية المحددة للبروتوكول.
- خلل في التقييمات التشخيصية المحددة بالبروتوكول أو الاختبارات المعملية.
- وجود أي مرض آخر ذي أهمية سريرية، أو حالة طبية، أو الحاجة إلى علاج دوائي مزمن، والذي في رأي المحقق يخلق خطرًا غير ضروري لنقل الجينات.
جهات الاتصال والمواقع
جهات الاتصال والمواقع
جهة الاتصال
لم يُقدَّم بعد
المواقع
تضم هذه الدراسة 46 موقعًا
United States
مواقع Arkansas
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
Arkansas Children's Hospital
مواقع California
Palo Alto, California, United States, 94304
Lucile Packard Children's Hospital Stanford
Sacramento, California, United States, 95817
University of California at Davis Medical Center
San Diego, California, United States, 92123
Rady Children's Hospital-San Diego
مواقع Florida
Gainesville, Florida, United States, 32608
University of Florida, UF Health Center for Pediatric Neuromuscular and Rare Diseases
مواقع Illinois
Chicago, Illinois, United States, 60611
Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
مواقع Maryland
Baltimore, Maryland, United States, 21287
The Johns Hopkins Hospital, Charlotte R. Bloomberg Children's Center, Pediatric Clinical Research Unit
مواقع Massachusetts
Boston, Massachusetts, United States, 02115
Boston Children's Hospital
مواقع Missouri
St Louis, Missouri, United States, 63110
Washington University of St. Louis, St. Louis Children's Hospital
مواقع New York
Rochester, New York, United States, 14642
University of Rochester, Department of Neurology
مواقع North Carolina
Durham, North Carolina, United States, 27705
Lenox Baker Children's Hospital (Duke University)
مواقع Ohio
Columbus, Ohio, United States, 43205
Nationwide Children's Hospital
مواقع Pennsylvania
Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
Children's Hospital of Philadelphia
مواقع Virginia
Norfolk, Virginia, United States, 23510
Children's Hospital of the King's Daughters
Australia
مواقع New South Wales
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
The Children's Hospital at Westmead
مواقع Victoria
Parkville, Victoria, Australia, 3052
The Royal Children's Hospital
Belgium
مواقع Oost-Vlaanderen
Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgium, 9000
Universitair Ziekenhuis Gent
Canada
مواقع Ontario
Ottawa, Ontario, Canada, K1H8L1
The Children's Hospital of Eastern Ontario
مواقع Quebec
Montreal, Quebec, Canada, H4A3J1
Research Institute McGill University Health Centre
Québec, Canada, G1V 4G2
Centre Hospitalier Universitaire de Québec - Université Laval (pavillon Centre Hospitalier Universitaire Laval)
Germany
مواقع Bavaria
München, Bavaria, Germany
LMU- Klinikum der Universitat Munchen, Kinderklinik und Kinderpoliklinik im Dr. von Haunerschen Kinderspital, Abeteilung Neuropadiatrie, Campus Innenstadt
مواقع North Rhine-Westphalia
Essen, North Rhine-Westphalia, Germany
Universitatsklinikum Essen, Klinik fur Kinderheilkunde I, Abteilung Neuropadiatrie Essen
Hamburg, Germany
Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
Hong Kong
Hong Kong, Hong Kong
Hong Kong Children's Hospital
Israel
Petah Tikva, Israel
Institute of Neruology, Schneider Children's Medical Center of Israel
Tel Aviv, Israel, 6423906
Tel Aviv Sourasky Medical Center
Italy
Genova, Italy, 16147
U.O.S.D Centro Traslazionale di Miologia e Patologie Neurodegenerative, Istituto G. Gaslini, Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
Milan, Italy, 20122
UOC Neurologia, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
Milan, Italy, 20133
IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta Neurepsichiatria Infantile 2 - Epilettologia e Neurologia dello Sviluppo
Roma, Italy, 00168
UOC Neuropsichiatria Infantile, Area Salute del Bambino, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS
Japan
مواقع Osaka
Toyonaka-shi, Osaka, Japan, 560-8552
National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
مواقع Tokyo
Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
National Center of Neurology and Psychiatry
Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 162-866
Tokyo Women's Medical University Hospital
South Korea
مواقع Gyeongsangnam-do
Yangsan, Gyeongsangnam-do, South Korea, 50612
Pusan National University Yangsan Hospital
مواقع NAP
Seoul, NAP, South Korea, 03080
Seoul National University Hospital
Daegu, South Korea, 41944
Kyungpook National University Hospital
Seoul, South Korea, 06273
Gangnam Severance Hospital, Yonsei University Health System
Spain
مواقع Barcelona
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spain, 08950
Hospital Sant Joan de Deu
Valencia, Spain, 46026
Hospital Universitari Politecnic La Fe
Sweden
Gothenburg, Sweden, 416 85
Sahlgrenska Universitetssjukhuset
Solna, Sweden, 171 76
Karolinska Universitetssjukhuset/Astrid Lindgrens Barnsjukhus, Barnneurologen
Taiwan
Kaohsiung City, Taiwan
Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
Taipei, Taiwan
National Taiwan University Hospital
United Kingdom
مواقع Greater London
London, Greater London, United Kingdom, WC1N 3JH
Great Ormond Street Hospital for Children Foundation Trust
مواقع Oxfordshire
Oxford, Oxfordshire, United Kingdom
Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
Newcastle upon Tyne, United Kingdom, NE13BZ
Institute of Translational and Clinical Research
سجل التجارب السريرية
NCT ID
NCT05881408هذه المعلومات مقدمة لأغراض تعليمية فقط. استشر الباحثين دائماً قبل اتخاذ قرارات طبية.