تصور إليفيديس المرحلة الثالثة من التجربة السريرية

جرعة يومية ثابتة من الكورتيكوستيرويدات الفموية لمدة 12 أسبوعًا على الأقل قبل الفحص، ومن المتوقع أن تظل الجرعة ثابتة طوال فترة الدراسة (باستثناء التعديلات لاستيعاب التغيرات في الوزن).

• التشخيص النهائي لمرض DMD يعتمد على النتائج السريرية الموثقة والاختبارات الجينية السابقة.
• الفوج 1 فقط: غير متنقلين وفقًا للمعايير المحددة في البروتوكول.
• الفوج 2 فقط: متنقل وفقًا للمعايير المحددة في البروتوكول ومن ≥8 إلى أقل من 18 عامًا في وقت الفحص.
• القدرة على التعاون مع اختبارات التقييم الحركي.
• جرعة يومية ثابتة من الكورتيكوستيرويدات الفموية لمدة 12 أسبوعًا على الأقل قبل الفحص، ومن المتوقع أن تظل الجرعة ثابتة طوال فترة الدراسة (باستثناء التعديلات لاستيعاب التغيرات في الوزن).
• لا يتم رفع عيار الأجسام المضادة للفيروس الغدي المرتبط بالنمط المصلي rh74 (rAAVrh74) وفقًا للمتطلبات المحددة في البروتوكول.
• طفرة انزياح الإطارات المسببة للأمراض أو كود التوقف المبكر في جين DMD، باستثناء أي طفرات حذف في إكسون 8 و/أو 9.

• التعرض للعلاج الجيني أو الأدوية الاستقصائية أو أي علاج مصمم لزيادة تعبير الديستروفين ضمن الحدود الزمنية المحددة للبروتوكول.
• خلل في التقييمات التشخيصية المحددة بالبروتوكول أو الاختبارات المعملية.
• وجود أي مرض آخر ذي أهمية سريرية، أو حالة طبية، أو الحاجة إلى علاج دوائي مزمن، والذي في رأي المحقق يخلق خطرًا غير ضروري لنقل الجينات.

لم يُقدَّم بعد