Avidity Biosciences Exon 44 SkippingEXPLORE44 المرحلة الثانية من التجربة السريرية
نظرة عامة على الدراسة
- العمر
- 7-27 سنة
- المرحلة
- المرحلة 2
- الراعي
- Avidity Biosciences
- المنهج العلاجي
- تخطي الإكسون
- متطلبات المتغير
- التشخيص السريري لمرض DMD أو بداية واضحة لأعراض DMD عند أو قبل سن 6 سنوات. تأكيد طفرة جين DMD القابلة لتخطي exon 44.
- الجنس المؤهل
- ذكر
- المشي
- قادر وغير قادر على المشي
- بدء الدراسة (فعلي)
- 2024-01-22
- الإكمال الأولي (متوقع)
- 2027-04-30
- إكمال الدراسة (متوقع)
- 2027-07-31
- التسجيل (متوقع)
- 39
- البلدان
- الولايات المتحدة
متطلبات ومعايير الدراسة
استخدام الستيرويدات
إذا كنت تتناول الكورتيكوستيرويدات، جرعة ثابتة لمدة 30 يومًا قبل الفحص وطوال فترة الدراسة.
معايير الإدراج
- المشاركون في التمديد:
- أكملت بشكل مرضي AOC 1044-CS1 (EXPLORE44) على النحو الذي حدده الباحث والراعي
- لا توجد مشكلات كبيرة في التحمل مع AOC 1044
- المشاركون الجدد:
- من 7 إلى 27 عامًا، شاملاً، في وقت الموافقة المستنيرة
- التشخيص السريري لمرض DMD أو بداية واضحة لأعراض DMD عند أو قبل سن 6 سنوات
- تأكيد طفرة جين DMD القابلة لتخطي exon 44
- عنصر إدخال PUL 2.0 A ≥3
معايير الاستبعاد
- المشاركون في التمديد:
- وجود أي حالة جديدة أو تفاقم الحالة الحالية التي يمكن أن تؤثر على سلامة المشارك أو قدرته على الالتزام بإجراءات الدراسة
- المشاركون الجدد:
- الهيموجلوبين في الدم أقل من الحد الأدنى الطبيعي
- ارتفاع ضغط الدم غير المنضبط أو مرض السكري
- العلاج المسبق بأي علاج بالخلايا أو الجينات
- العلاج المسبق باستخدام عامل تخطي exon 44 آخر خلال 6 أشهر قبل الموافقة المستنيرة
- تم علاجه مؤخرًا باستخدام عقار تجريبي
- تاريخ الحساسية الدوائية المتعددة
جهات الاتصال والمواقع
جهات الاتصال والمواقع
جهة الاتصال
لم يُقدَّم بعد
المواقع
تضم هذه الدراسة 10 موقعًا
United States
مواقع Arkansas
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
Arkansas Children's Hospital
مواقع California
La Jolla, California, United States, 92037
University of California, San Diego, Rady's Children's Hospital
Sacramento, California, United States, 95817
UC Davis Medical Center
San Carlos, California, United States, 94070
Lucille Packard Children's Hospital at Stanford
مواقع Georgia
Atlanta, Georgia, United States, 30329
Rare Disease Research - Atlanta
مواقع Massachusetts
Worcester, Massachusetts, United States, 01655
University of Massachusetts Medical School
مواقع Minnesota
Saint Paul, Minnesota, United States, 55101
Gillette Children's Specialty Healthcare
مواقع North Carolina
Hillsborough, North Carolina, United States, 27278
Rare Disease Research
مواقع Ohio
Columbus, Ohio, United States, 43215
Abigail Wexner Research Institute at Nationwide Children's Hospital
مواقع Texas
Denton, Texas, United States, 76208
Neurology Rare Disease Center
سجل التجارب السريرية
NCT ID
NCT06244082هذه المعلومات مقدمة لأغراض تعليمية فقط. استشر الباحثين دائماً قبل اتخاذ قرارات طبية.