العودة إلى جميع التجارب

Avidity Biosciences Exon 44 SkippingEXPLORE44 المرحلة الثانية من التجربة السريرية

Avidity Biosciences Exon 44 SkippingEXPLORE44 المرحلة الثانية من التجربة السريرية
نشط، بدون تجنيدالمرحلة 2تخطي الإكسون

نظرة عامة على الدراسة

العمر
7-27 سنة
المرحلة
المرحلة 2
الراعي
Avidity Biosciences
المنهج العلاجي
تخطي الإكسون
متطلبات المتغير
التشخيص السريري لمرض DMD أو بداية واضحة لأعراض DMD عند أو قبل سن 6 سنوات. تأكيد طفرة جين DMD القابلة لتخطي exon 44.
الجنس المؤهل
ذكر
المشي
قادر وغير قادر على المشي
بدء الدراسة (فعلي)
2024-01-22
الإكمال الأولي (متوقع)
2027-04-30
إكمال الدراسة (متوقع)
2027-07-31
التسجيل (متوقع)
39
البلدان
الولايات المتحدة

متطلبات ومعايير الدراسة

استخدام الستيرويدات

إذا كنت تتناول الكورتيكوستيرويدات، جرعة ثابتة لمدة 30 يومًا قبل الفحص وطوال فترة الدراسة.

معايير الإدراج

  • المشاركون في التمديد:
  • أكملت بشكل مرضي AOC 1044-CS1 (EXPLORE44) على النحو الذي حدده الباحث والراعي
  • لا توجد مشكلات كبيرة في التحمل مع AOC 1044
  • المشاركون الجدد:
  • من 7 إلى 27 عامًا، شاملاً، في وقت الموافقة المستنيرة
  • التشخيص السريري لمرض DMD أو بداية واضحة لأعراض DMD عند أو قبل سن 6 سنوات
  • تأكيد طفرة جين DMD القابلة لتخطي exon 44
  • عنصر إدخال PUL 2.0 A ≥3

معايير الاستبعاد

  • المشاركون في التمديد:
  • وجود أي حالة جديدة أو تفاقم الحالة الحالية التي يمكن أن تؤثر على سلامة المشارك أو قدرته على الالتزام بإجراءات الدراسة
  • المشاركون الجدد:
  • الهيموجلوبين في الدم أقل من الحد الأدنى الطبيعي
  • ارتفاع ضغط الدم غير المنضبط أو مرض السكري
  • العلاج المسبق بأي علاج بالخلايا أو الجينات
  • العلاج المسبق باستخدام عامل تخطي exon 44 آخر خلال 6 أشهر قبل الموافقة المستنيرة
  • تم علاجه مؤخرًا باستخدام عقار تجريبي
  • تاريخ الحساسية الدوائية المتعددة

معلومات الاتصال

يوفر هذا القسم تفاصيل الاتصال بالأشخاص الذين يمكنهم الإجابة على الأسئلة حول الانضمام إلى هذه الدراسة

لم يُقدَّم بعد

سجل التجارب السريرية

اعرف المزيد

هذه المعلومات مقدمة لأغراض تعليمية فقط. استشر الباحثين دائماً قبل اتخاذ قرارات طبية.