Entrada Therapeutics Exon 44 SkippingELEVATE-44 المرحلة 1/2 من التجربة السريرية

لم يُقدَّم بعد

• تم تعيين ذكر عند الولادة بعلامات سريرية متوافقة مع الحثل العضلي الدوشيني كما يحدده الباحث.
• الجزء أ: من 4 إلى 20 سنة شاملاً.
• الحالة المتنقلة الجزء أ: متنقلة مع أداء الطرف العلوي v2.0 (PUL 2.0) الدخول وفقًا للبروتوكول عند الفحص
• العضلات الكافية للحصول على خزعة الأنسجة حسب تقييم الباحث.
• تنطبق معايير أخرى محددة بواسطة البروتوكول.

• أي حالة طبية مصاحبة كبيرة قد تتداخل مع القدرة على الامتثال لمتطلبات البروتوكول.
• يعاني من مرض حاد خلال 4 أسابيع قبل الجرعة الأولى من دواء الدراسة مما قد يتداخل مع قياسات الدراسة أو يعرض سلامة المشارك للخطر.
• استخدام الأدوية التالية:
• العلاج المسبق مع أي علاج تخطي إكسون في أي وقت
• العلاج المسبق بأي علاج جيني في أي وقت
• استخدام مضادات التخثر أو مضادات التخثر أو العوامل المضادة للصفائح الدموية
• استخدام مثبطات المناعة (بخلاف الكورتيكوستيرويدات الفموية لحالات DMD)
• تناول أو يتناول حاليًا مثبط هيستون دياسيتيلاز (HDAC)، بما في ذلك (على سبيل المثال لا الحصر) جيفينوستات
• تشوهات المختبر.
• الاعتماد على جهاز التنفس الصناعي أثناء النهار أو أي استخدام للتهوية الميكانيكية الغازية عن طريق ثقب القصبة الهوائية.
• تم تقييم قراءة مخطط كهربية القلب (ECG) غير الطبيعية على أنها ذات أهمية سريرية من قبل الباحث، و/أو فاصل QT مع طريقة تصحيح فريديريشيا (QTcF)> 450 ميللي ثانية عند الفحص أو قبل الجرعة الأولى من دواء الدراسة في اليوم الأول.
• تلقى أي دواء تجريبي أو بحثي، وما إلى ذلك خلال 3 أشهر قبل الجرعة الأولى أو خلال 5 فترات نصف عمر (أيهما أطول).
• تنطبق معايير أخرى محددة بواسطة البروتوكول.

لم يُقدَّم بعد