Dyne Therapeutics Exon 51 Skippingتسليم المرحلة 1/2 من التجربة السريرية

تلقي جرعة ثابتة من الجلايكورتيكويدات لمدة 12 أسبوعًا على الأقل قبل بدء تناول دواء الدراسة، مع توقع الحفاظ على جرعة ثابتة خلال فترات الدراسة الخاضعة للتحكم الوهمي والمفتوحة (ما لم يكن تعديل الجرعة مطلوبًا بسبب تغيير الوزن).

• العمر من 4 إلى 16 عامًا، في وقت الموافقة المستنيرة/الموافقة المستنيرة.
• مجموعة عضلات الطرف العلوي القابلة لخزعة العضلات.
• مقياس بروك للطرف العلوي درجة 1 أو 2.
• متنقلة أو غير متنقلة. يجب أن يكون المشارك غير متنقل لمدة أقل من عامين قبل التسجيل.
• نسبة القذف القذفي للبطين الأيسر ≥50% بواسطة مخطط صدى القلب أو ≥55% بواسطة التصوير بالرنين المغناطيسي القلبي (MRI).

• الأعراض السريرية غير المنضبط وعلامات قصور القلب الاحتقاني (CHF).
• أي تغيير في العلاج الوقائي/العلاجي لمرض فشل القلب الاحتقاني خلال 3 أشهر قبل بدء علاج الدراسة.
• تاريخ الإجراء الجراحي الرئيسي في غضون 12 أسبوعًا قبل بدء تناول دواء الدراسة أو توقع إجراء عملية جراحية كبرى أثناء الدراسة.
• الحاجة إلى مساعدة التنفس الصناعي أثناء النهار.
• نسبة السعة الحيوية المتوقعة المتوقعة أقل من 40% (ينطبق فقط على المشاركين الذين تبلغ أعمارهم ≥7 سنوات).
• تلقي eteplirsen، أو العلاج البديل لتخطي الإكسون/تعديل الديستروفين، خلال 12 أسبوعًا من التوزيع العشوائي.
• استلام الدواء التجريبي غير إكسون في غضون 4 أشهر قبل بدء إدارة الدواء للدراسة.
• تلقي العلاج الجيني في أي وقت.
• قد يتم تطبيق معايير التضمين والاستبعاد الأخرى.

• الاسم：داين للتجارب السريرية
• الهاتف: +1-781-317-1919
• البريد الإلكتروني：[email protected]