Dyne Therapeutics Exon 51 Skippingتسليم المرحلة 1/2 من التجربة السريرية
نظرة عامة على الدراسة
- العمر
- 4-16 سنة
- المرحلة
- المرحلة 1/2
- الراعي
- Dyne Therapeutics
- المنهج العلاجي
- تخطي الإكسون
- متطلبات المتغير
- ذكر مع تشخيص مؤكد لمرض DMD ومع طفرة في جين الديستروفين الذي يتميز بحذف إكسون قابل لتخطي إكسون 51.
- الجنس المؤهل
- ذكر
- المشي
- قادر وغير قادر على المشي
- بدء الدراسة (فعلي)
- 2022-08-12
- الإكمال الأولي (متوقع)
- 2029-11
- إكمال الدراسة (متوقع)
- 2029-11
- التسجيل (متوقع)
- 86
- البلدان
- الولايات المتحدةأستراليابلجيكاكنداأيرلنداإيطالياكوريا الجنوبيةإسبانياالمملكة المتحدة
متطلبات ومعايير الدراسة
استخدام الستيرويدات
تلقي جرعة ثابتة من الجلايكورتيكويدات لمدة 12 أسبوعًا على الأقل قبل بدء تناول دواء الدراسة، مع توقع الحفاظ على جرعة ثابتة خلال فترات الدراسة الخاضعة للتحكم الوهمي والمفتوحة (ما لم يكن تعديل الجرعة مطلوبًا بسبب تغيير الوزن).
معايير الإدراج
- العمر من 4 إلى 16 عامًا، في وقت الموافقة المستنيرة/الموافقة المستنيرة.
- مجموعة عضلات الطرف العلوي القابلة لخزعة العضلات.
- مقياس بروك للطرف العلوي درجة 1 أو 2.
- متنقلة أو غير متنقلة. يجب أن يكون المشارك غير متنقل لمدة أقل من عامين قبل التسجيل.
- نسبة القذف القذفي للبطين الأيسر ≥50% بواسطة مخطط صدى القلب أو ≥55% بواسطة التصوير بالرنين المغناطيسي القلبي (MRI).
معايير الاستبعاد
- الأعراض السريرية غير المنضبط وعلامات قصور القلب الاحتقاني (CHF).
- أي تغيير في العلاج الوقائي/العلاجي لمرض فشل القلب الاحتقاني خلال 3 أشهر قبل بدء علاج الدراسة.
- تاريخ الإجراء الجراحي الرئيسي في غضون 12 أسبوعًا قبل بدء تناول دواء الدراسة أو توقع إجراء عملية جراحية كبرى أثناء الدراسة.
- الحاجة إلى مساعدة التنفس الصناعي أثناء النهار.
- نسبة السعة الحيوية المتوقعة المتوقعة أقل من 40% (ينطبق فقط على المشاركين الذين تبلغ أعمارهم ≥7 سنوات).
- تلقي eteplirsen، أو العلاج البديل لتخطي الإكسون/تعديل الديستروفين، خلال 12 أسبوعًا من التوزيع العشوائي.
- استلام الدواء التجريبي غير إكسون في غضون 4 أشهر قبل بدء إدارة الدواء للدراسة.
- تلقي العلاج الجيني في أي وقت.
- قد يتم تطبيق معايير التضمين والاستبعاد الأخرى.
جهات الاتصال والمواقع
جهات الاتصال والمواقع
جهة الاتصال
- الاسم：داين للتجارب السريرية
- الهاتف: +1-781-317-1919
- البريد الإلكتروني：[email protected]
المواقع
تضم هذه الدراسة 30 موقعًا
United States
مواقع California
La Jolla, California, United States, 92037
University of California San Diego
Los Angeles, California, United States, 90095
UCLA University California of Los Angeles
مواقع Colorado
Aurora, Colorado, United States, 80045
Children's Hospital Colorado
مواقع Georgia
Atlanta, Georgia, United States, 30329
Rare Disease Research, LLC
مواقع Massachusetts
Worcester, Massachusetts, United States, 01655
UMass Memorial Medical Center
مواقع Ohio
Columbus, Ohio, United States, 43205
Nationwide Children's Hospital
مواقع Oregon
Portland, Oregon, United States, 97239
Shriners Hospitals for Children Portland
مواقع Pennsylvania
Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
Children's Hospital of Philadelphia
Pittsburgh, Pennsylvania, United States, 15224-1334
UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
مواقع Utah
Salt Lake City, Utah, United States, 08412
University of Utah - PPDS
مواقع Virginia
Richmond, Virginia, United States, 23219
Virginia Commonwealth University
Australia
مواقع New South Wales
Westmead, New South Wales, Australia, 02145
Children's Hospital at Westmead
مواقع Victoria
Parkville, Victoria, Australia, 3052
Murdoch Children's Research Institute
Belgium
Ghent, Belgium, 9000
UZ Gent
Leuven, Belgium, 3000
UZ Leuven
Liège, Belgium, 4000
CHR Citadelle
Canada
مواقع Ontario
London, Ontario, Canada, N6A 5W9
London Health Sciences Centre
Ottawa, Ontario, Canada, ON K1H 8L1
Children's Hospital of Eastern Ontario
Ireland
Dublin, Ireland, D01 XD99
CHI [Children's Health Ireland] at Temple Street Children's University Hospital
Italy
مواقع Lazio
Rome, Lazio, Italy, 00168
Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
مواقع Lombardy
Milan, Lombardy, Italy, 20162
Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO
Milan, Lombardy, Italy, 20312
Ospedale San Raffaele S.r.l. - PPDS
South Korea
مواقع Teugbyeolsi
Seoul, Teugbyeolsi, South Korea, 6351
Samsung Medical Center
Spain
Barcelona, Spain, 8025
Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
Barcelona, Spain, 8950
Hospital Sant Joan de Déu Universidad de Barcelona
United Kingdom
مواقع Merseyside
Liverpool, Merseyside, United Kingdom, L12 2AP
Alder Hey Children's Hospital
مواقع Northumberland
Newcastle upon Tyne, Northumberland, United Kingdom, NE1 4LP
Royal Victoria Infirmary
مواقع West Yorkshire
Leeds, West Yorkshire, United Kingdom, LS1 3EX
Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
Bristol, United Kingdom, BS2 8BJ
Bristol Childrens Hospital
London, United Kingdom, WC1N 3JH
Great Ormond Street Hospital
سجل التجارب السريرية
NCT ID
NCT05524883هذه المعلومات مقدمة لأغراض تعليمية فقط. استشر الباحثين دائماً قبل اتخاذ قرارات طبية.