Wave Life Sciences Exon 53 Skippingالمرحلة الثانية من التجربة السريرية

التسجيل بالدعوةالمرحلة 2تخطي الإكسون

حول هذه الدراسة

تقوم Wave Life Sciences بتقييم التأثيرات طويلة المدى لـ WVE-N531 في المرحلة الثانية من دراسة تمديد مفتوحة التسمية للمرضى الذين يعانون من الحثل العضلي الدوشيني (DMD) والذين أكملوا تجربة WVE-N531 السابقة. سيستمر ما يصل إلى 175 مشاركًا في تلقي 10 ملغم/كغم عن طريق الوريد كل أربعة أسابيع حتى الأسبوع 96. تقوم الدراسة بتقييم السلامة على المدى الطويل، والتحمل، والفعالية، والحركية الدوائية، والمؤشرات الحيوية الاستكشافية، مع مراقبة السلامة لمدة 11 شهرًا تقريبًا بعد الجرعة النهائية.

نظرة عامة على الدراسة

العمر: 4-18 سنة
المرحلة: المرحلة 2
الراعي: Wave Life Sciences
المنهج العلاجي: تخطي الإكسون
متطلبات المتغير: هذه دراسة امتداد مفتوح التسمية (OLE) للمرحلة الثانية لتقييم السلامة على المدى الطويل، والتحمل، والفعالية، والحركية الدوائية، والديناميكا الدوائية (PD) من خلال المؤشرات الحيوية الاستكشافية المحتملة للحقن الوريدي (IV) WVE-N531 في المرضى الذين يعانون من DMD الذين شاركوا في دراسة أخرى لـ WVE-N531. سيكون جميع المرضى قد انتقلوا من دراسة سابقة لـ WVE-N531.
الجنس المؤهل: ذكر
المشي: قادر وغير قادر على المشي
بدء الدراسة (فعلي): 2025-12-28
الإكمال الأولي (متوقع): 2029-03
إكمال الدراسة (متوقع): 2029-03
التسجيل (متوقع): 175
البلدان: الأردنالمملكة المتحدة

متطلبات ومعايير الدراسة

استخدام الستيرويدات

لم يُقدَّم بعد

معايير الإدراج

شارك في دراسة سابقة لـ WVE-N531 ولم يتعرض لأي سمية كبيرة بسبب WVE-N531 أو تدهور سريري كبير للصحة العامة منذ الجرعة الأخيرة أو زيارة التوقف المبكرة.
ملاحظة: إذا كانت هناك فجوة أكبر من 31 يومًا بين آخر جرعة في الدراسة السابقة وFD في هذه الدراسة، فيجب مناقشة الحالة بين المحقق والمراقب الطبي.

معايير الاستبعاد

أي اكتشاف طبي مهم سريريًا أو تغيير أثناء أو بعد المشاركة في دراسة WVE-N531 السابقة، بخلاف DMD، والذي، في حكم المحقق، من شأنه أن يؤثر على السلامة المحتملة للمريض لتلقي WVE-N531 أو يتعارض مع المشاركة في الدراسة.
أي استخدام للمواد الترفيهية (بما في ذلك شبائه القنب الموصوفة)، باستثناء الكحول والنيكوتين، بغض النظر عن شرعيتها، في غضون شهرين قبل FD و/أو عدم الرغبة في الامتناع عن هذا الاستخدام طوال مدة الدراسة.

جهات الاتصال والمواقع

جهة الاتصال

لم يُقدَّم بعد

المواقع

تضم هذه الدراسة 3 موقعًا

Jordan

Amman, Jordan

Istiklal Hospital/ Clinical Research Unit

Amman, Jordan

The Specialty Hospital (TSH)/ Advanced Clinical Center

United Kingdom

مواقع Oxford

Headington, Oxford, United Kingdom, OX3 9DU

Oxford Children's Hospital, Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust

سجل التجارب السريرية

NCT ID

NCT07209332

اعرف المزيد

موضوعات مرتبطة بهذه الدراسة

عمليات البحث الشائعة:

هذه المعلومات مقدمة لأغراض تعليمية فقط. استشر الباحثين دائماً قبل اتخاذ قرارات طبية.