سلامة وفعالية KER-065 في المشاركين الذين يعانون من الحثل العضلي الدوشيني

تلقي نظام مستقر من CS الجهازية (بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، بريدنيزون، بريدنيزولون، ديفلازاكورت، أو فامورولون) لمدة 90 يومًا على الأقل قبل الفحص.

• وزن الجسم ≥ 25.0 كجم.
• المشاركون المتنقلون فقط (الفوج A1 وA2):
• متنقل، يُعرّف بأنه قادر على المشي بشكل مستقل دون أجهزة مساعدة.
• قادرة على TTR في <10 ثانية.
• لديه درجة NSAA ≥ 15 نقطة.
• المجموعة الثانية فقط: توثيق جرعة ثابتة من علاج تخطي الإكسون المعتمد.
• المشاركون غير المتنقلين فقط (الفوج رقم 1):
• غير قادر على التحرك، ويتميز بعدم القدرة على التحرك لمدة لا تقل عن 3 أشهر قبل الجرعة الأولى مع بداية الحالة غير المتنقلة ودرجة المشي NSAA البالغة 0 وعدم القدرة على أداء 10MWR.
• درجة عنصر دخول PUL v2.0 من 3 إلى 5، شاملة.

• الأعراض السريرية أو علامات اعتلال عضلة القلب أو قصور القلب.
• التعرض لأي منتج علاج جيني لاستعادة الدستروفين معتمد أو تجريبي.
• التعرض لأي منتج معتمد أو تجريبي لاستعادة الدستروفين بخلاف العلاج الجيني (باستثناء علاج تخطي الإكسون للمجموعة A2).
• التعرض لأي مثبط هيستون دياسيتيلاز معتمد أو تجريبي، أو العلاج بمضادات الميوستاتين، أو العلاج الذي يستهدف تحويل بروابط عامل النمو بيتا، أو العلاج القائم على الخلايا.
• استخدام أي علاج دوائي آخر، باستثناء CS
• العلاج باستخدام العلاج المثبط للمناعة (بخلاف CS)
• تاريخ كسر في الطرف العلوي
• المشاركون غير المتنقلين فقط (الفوج رقم 1):
• تقلصات انثناء المرفق > 30 درجة في كلا الطرفين العلويين.
• القدرة الحيوية القسرية (FVC) < 50% أو متطلبات التهوية النهارية أو الليلية، باستثناء التهوية الليلية غير الغازية وعدم القدرة على إجراء قياسات FVC متسقة في حدود ± 15% أثناء الاختبار المزدوج.

• الاسم：جينا ويفر
• رقم الهاتف：267.799.3345
• البريد الإلكتروني：[email protected]