Dyne Therapeutics Exon 51 Skippingالمرحلة الثالثة من التجربة السريرية لـ FORZETTO
حول هذه الدراسة
تقوم Dyne Therapeutics بتقييم zeleciment rostudirsen (DYNE-251) في تجربة سريرية من المرحلة الثالثة تشمل الأولاد والشباب المتنقلين الذين تتراوح أعمارهم بين 4 و18 عامًا والذين يعانون من الحثل العضلي الدوشيني (DMD) المؤهلين للحصول على exon 51 تخطي. سيتلقى المشاركون العلاج عن طريق الوريد كل أربعة أسابيع خلال فترة عشوائية مدتها 72 أسبوعًا مزدوجة التعمية ومضبوطة بالعلاج الوهمي. وسيتبع ذلك تمديد مفتوح لمدة 96 أسبوعًا. سيقوم الباحثون بتقييم فعالية العلاج وسلامته ومدى تحمله.
نظرة عامة على الدراسة
- العمر
- 4-18 سنة
- المرحلة
- المرحلة 3
- الراعي
- Dyne Therapeutics
- المنهج العلاجي
- تخطي الإكسون
- متطلبات المتغير
- ذكر متنقل مع تشخيص مؤكد لمرض DMD ومع طفرة في جين الدستروفين الذي يتميز بحذف إكسون قابل لتخطي إكسون 51.
- الجنس المؤهل
- ذكر
- المشي
- قادر على المشي
- بدء الدراسة (فعلي)
- 2026-06
- الإكمال الأولي (متوقع)
- 2030-12
- إكمال الدراسة (متوقع)
- 2032-10
- التسجيل (متوقع)
- 90
- البلدان
- الولايات المتحدة
متطلبات ومعايير الدراسة
استخدام الستيرويدات
تلقي جرعة يومية أو عطلة نهاية أسبوع ثابتة من الجلايكورتيكويدات لمدة 24 أسبوعًا على الأقل قبل التوزيع العشوائي مع توقع الحفاظ على جرعة ثابتة خلال فترة الدراسة الخاضعة للتحكم الوهمي (ما لم يكن تعديل الجرعة مطلوبًا عن طريق تغيير الوزن)
معايير الإدراج
يجب أن يكون وقت الصعود من الأرضية (RFF) أقل من 10 ثوانٍ لكلا تقييمي الفحص.
معايير الاستبعاد
- تلقي العلاج المثبط للمناعة المستمر (بخلاف الجلايكورتيكويدات) في غضون 12 أسبوعًا قبل التوزيع العشوائي
- استخدام أي علاج دوائي (بخلاف الجلايكورتيكويدات) الذي قد يكون له تأثير على قوة العضلات أو وظيفتها خلال 12 أسبوعًا قبل التوزيع العشوائي
- أي تغيير في العلاج الوقائي/العلاجي لقصور القلب الاحتقاني (CHF) خلال 12 أسبوعًا قبل التوزيع العشوائي
- استلام eteplirsen خلال أسبوع واحد قبل التوزيع العشوائي
- تلقي علاج بديل لتخطي exon أو تعديل الديستروفين أو zeleciment rostudirsen في غضون 24 أسبوعًا قبل التوزيع العشوائي
- استلام givinostat في غضون 12 أسبوعًا قبل التوزيع العشوائي
- تلقي العلاج الجيني في أي وقت
- ملحوظة: قد يتم تطبيق معايير إدراج أو استبعاد أخرى
جهات الاتصال والمواقع
جهة الاتصال
- الاسم：داين للتجارب السريرية
- الهاتف: +1-781-317-1919
- البريد الإلكتروني：[email protected]
المواقع
تضم هذه الدراسة 1 موقعًا
United States
مواقع North Carolina
Hillsborough, North Carolina, United States, 27278
يجري التجنيد
Rare Disease Research, LLC
جهة الاتصال: Hannah Nation
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 984-314-2252
سجل التجارب السريرية
NCT ID
NCT07608432استكشاف المزيد من الدراسات
موضوعات مرتبطة بهذه الدراسة
عمليات البحث الشائعة:
هذه المعلومات مقدمة لأغراض تعليمية فقط. استشر الباحثين دائماً قبل اتخاذ قرارات طبية.