LE051 إكسون 51 تخطي التجربة السريرية للعلاج لدوشين

يجري التجنيدالمرحلة 1 المبكرةتخطي الإكسون

حول هذه الدراسة

LE051 هو علاج تجريبي قائم على الجينات تتم دراسته للأشخاص الذين يعانون من الحثل العضلي الدوشيني (DMD) المؤهلين لتخطي إكسون 51. ستقوم هذه التجربة السريرية ذات العلامة المفتوحة بتقييم السلامة والتحمل والفعالية المحتملة للتسريب الوريدي الفردي. تم تسليم LE051 باستخدام فيروس مرتبط بـ Adeno (AAV)، وتم تصميمه لتعزيز تخطي exon 51 من خلال نظام RNA لتجنيد ADAR. سيقوم الباحثون بتقييم نشاط العلاج والاستجابات المناعية والسلامة على المدى الطويل.

نظرة عامة على الدراسة

العمر: 4-8 سنوات
المرحلة: المرحلة 1 المبكرة
الراعي: Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
المنهج العلاجي: تخطي الإكسون
متطلبات المتغير: أشار الأشخاص المصابون بالضمور العضلي الدوشيني الذين تم تشخيصهم سريريًا للضمور العضلي الدوشيني إلى إرشادات الممارسة السريرية لدوشين لضمور العضلات التقدمي (طبعة 2020) والتي تم التأكد من أن نتائج اختباراتها الجينية قابلة للتطبيق على تخطي الإكسون عند رقم 51.
الجنس المؤهل: ذكر
المشي: قادر على المشي
بدء الدراسة (فعلي): 2024-10-24
الإكمال الأولي (متوقع): 2026-09-20
إكمال الدراسة (متوقع): 2026-12-31
التسجيل (متوقع): 12
البلدان: الصين

متطلبات ومعايير الدراسة

استخدام الستيرويدات

لم يُقدَّم بعد

معايير الإدراج

ذكر، 4-8 سنوات في بداية الفحص (بما في ذلك القيم الحدودية؛
يشارك الأشخاص و/أو ولي أمره طوعًا في هذه التجربة ويمكنهم فهم ICF والتوقيع عليه.

معايير الاستبعاد

العلامات السريرية لقصور القلب: الكسر القذفي للبطين الأيسر (LVEF) أقل من 40%؛
متوسط نسبة FVC للقيمة المتوقعة أقل من 40%؛
12 فاصل زمني لتخطيط القلب لتخطيط القلب (QTc) > 0.45 ثانية.

جهات الاتصال والمواقع

جهة الاتصال

الاسم：جوين وانغ
هاتف: +86 189 1661 3192
البريد الإلكتروني：[email protected]

المواقع

تضم هذه الدراسة 1 موقعًا

China

مواقع Shanghai Municipality

Shanghai, Shanghai Municipality, China, 200127

يجري التجنيد

Shanghai Children's Medical Center, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

جهة الاتصال: Jiwen Wang

البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]

هاتف الاتصال: +86 189 1661 3192

سجل التجارب السريرية

NCT ID

NCT06900049

اعرف المزيد

موضوعات مرتبطة بهذه الدراسة

عمليات البحث الشائعة:

هذه المعلومات مقدمة لأغراض تعليمية فقط. استشر الباحثين دائماً قبل اتخاذ قرارات طبية.