العودة إلى جميع التجارب
LE051 إكسون 51 تخطي التجربة السريرية للعلاج لدوشين
يجري التجنيدالمرحلة 1 المبكرةتخطي الإكسون
نظرة عامة على الدراسة
- العمر
- 4-8 سنوات
- المرحلة
- المرحلة 1 المبكرة
- الراعي
- Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
- المنهج العلاجي
- تخطي الإكسون
- متطلبات المتغير
- أشار الأشخاص المصابون بالضمور العضلي الدوشيني الذين تم تشخيصهم سريريًا للضمور العضلي الدوشيني إلى إرشادات الممارسة السريرية لدوشين لضمور العضلات التقدمي (طبعة 2020) والتي تم التأكد من أن نتائج اختباراتها الجينية قابلة للتطبيق على تخطي الإكسون عند رقم 51.
- الجنس المؤهل
- ذكر
- المشي
- قادر على المشي
- بدء الدراسة (فعلي)
- 2024-10-24
- الإكمال الأولي (متوقع)
- 2026-09-20
- إكمال الدراسة (متوقع)
- 2026-12-31
- التسجيل (متوقع)
- 12
- البلدان
- الصين
متطلبات ومعايير الدراسة
استخدام الستيرويدات
لم يُقدَّم بعد
معايير الإدراج
- ذكر، 4-8 سنوات في بداية الفحص (بما في ذلك القيم الحدودية؛
- يشارك الأشخاص و/أو ولي أمره طوعًا في هذه التجربة ويمكنهم فهم ICF والتوقيع عليه.
معايير الاستبعاد
- العلامات السريرية لقصور القلب: الكسر القذفي للبطين الأيسر (LVEF) أقل من 40%؛
- متوسط نسبة FVC للقيمة المتوقعة أقل من 40%؛
- 12 فاصل زمني لتخطيط القلب لتخطيط القلب (QTc) > 0.45 ثانية.
جهات الاتصال والمواقع
جهات الاتصال والمواقع
جهة الاتصال
- الاسم：جوين وانغ
- هاتف: +86 189 1661 3192
- البريد الإلكتروني：[email protected]
المواقع
تضم هذه الدراسة 1 موقعًا
China
مواقع Shanghai Municipality
Shanghai, Shanghai Municipality, China, 200127
يجري التجنيد
Shanghai Children's Medical Center, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
جهة الاتصال: Jiwen Wang
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: +86 189 1661 3192
سجل التجارب السريرية
NCT ID
NCT06900049هذه المعلومات مقدمة لأغراض تعليمية فقط. استشر الباحثين دائماً قبل اتخاذ قرارات طبية.