العودة إلى جميع التجارب
Generium GNR 097 العلاج الجيني المرحلة 1-2 تجربة سريرية
يجري التجنيدالمرحلة 2العلاج الجيني
نظرة عامة على الدراسة
- العمر
- 4-9 سنوات
- المرحلة
- المرحلة 2
- الراعي
- GENERIUM
- المنهج العلاجي
- العلاج الجيني
- متطلبات المتغير
- الأولاد المتنقلون الذين تتراوح أعمارهم بين 4-9 سنوات مع تشخيص موثق لمرض DMD والمظاهر السريرية للمرض.
- الجنس المؤهل
- ذكر
- المشي
- قادر على المشي
- البلدان
- روسيابيلاروس
متطلبات ومعايير الدراسة
استخدام الستيرويدات
- تلقى المريض الجلوكورتيكوستيرويدات عن طريق الفم بجرعة ثابتة لمدة ≥12 أسبوعًا قبل التوقيع على نموذج الموافقة المستنيرة، ومن المخطط أن يستمر تناول الجلوكورتيكوستيرويدات أثناء مرحلة الفحص وبعد إدراج المريض في الدراسة.
- بالنسبة للمرضى الذين يتلقون عقار ديفلازاكورت عند بداية الدراسة: فإن تحويل المريض من دواء ديفلازاكورت إلى بريدنيزولون، في رأي الباحث، لن يؤدي إلى تدهور كبير في صحة المريض.
معايير الإدراج
- موافقة خطية مستنيرة للمشاركة في المحاكمة.
- الأولاد المتنقلون الذين تتراوح أعمارهم بين 4-9 سنوات مع تشخيص موثق لمرض DMD والمظاهر السريرية للمرض.
- طفرة انزياح الإطار أو طفرة هراء في جين DMD.
- مستوى فسفوكيناز الكرياتين> 5000 وحدة / لتر.
- ربط عيار الأجسام المضادة بـ AAV9 ≥1:50 [الطريقة: ELISA].
- يستطيع المريض التفاعل مع طبيب الدراسة وإجراء اختبارات لتقييم النشاط الوظيفي.
- نتائج اختبارات تقييم النشاط الوظيفي عند الفحص (على الأقل في إحدى المحاولتين اللتين تم إجراؤهما في أيام مختلفة):
- وكالة الأمن القومي ≥22؛
- وقت النهوض من وضعية الاستلقاء دون استخدام الأشياء أو الأثاث المحيط <5 ثواني؛
- مسافة 6 ميغاواط ≥350 م.
- تم تحصين المريض بلقاح ضد الأنماط المصلية للمكورات السحائية A وC وY وW135 (و B، إذا كان متاحًا) في موعد لا يتجاوز 4 أسابيع قبل إعطاء GNR-097/الدواء الوهمي، وتنتهي فترة التحصين بما لا يزيد عن ثلاثة أشهر بعد التاريخ المتوقع لإعطاء GNR-097/الدواء الوهمي.
معايير الاستبعاد
- فرط الحساسية لأي مكون من مكونات GNR-097 أو الدواء الوهمي.
- مريض يعاني من ضعف إدراكي أو نمط حياة خامل قد يتعارض، في رأي الباحث، مع تطور أو مظهر النشاط الحركي.
- الطفرات في الإكسونات 8 و/أو 9 من جين DMD؛ للمرضى المخطط إدراجهم في المجموعة A، بالإضافة إلى ذلك: الطفرات في الإكسونات 1-17 و/أو 59-71 من جين DMD.
- العلامات السريرية لاعتلال عضلة القلب، بما في ذلك الكسر القذفي للبطين الأيسر (سيمبسون) أقل من 40% بناءً على تخطيط صدى القلب الذي تم إجراؤه أثناء الفحص.
- موانع التصوير بالرنين المغناطيسي.
- تاريخ الإصابة بأي من أمراض المناعة الذاتية، باستثناء التهاب الغدة الدرقية المناعي الذاتي المعوض بالأدوية.
- تاريخ مرض السل. نتيجة إيجابية أو غير محددة لفحص Diaskintest® TigraTest® أو T-SPOT.TB.
- نتائج إيجابية لاختبارات التهاب الكبد B أو التهاب الكبد C أو فحص فيروس نقص المناعة البشرية.
- الأمراض المعدية الحادة التي تم حلها قبل أقل من 4 أسابيع من تناول GNR-097/الدواء الوهمي.
- التحصين بلقاح حي موهن قبل أقل من 3 أشهر من إعطاء GNR-097/الدواء الوهمي أو التحصين بأي لقاح معطل قبل أقل من 4 أسابيع من إعطاء GNR-097/الدواء الوهمي.
- المعلمات المختبرية غير الطبيعية:
- مستوى GGT يزيد عن ثلاثة حدود عليا للطبيعي؛
- إجمالي البيليروبين> 50.0 ميكرومول / لتر (باستثناء المرضى الذين تم تشخيص إصابتهم بمتلازمة جيلبرت) ؛
- الكرياتينين > 160.0 ميكرومول/لتر؛
- الهيموجلوبين <80 أو> 180 جم / لتر؛
- عدد خلايا الدم البيضاء أكبر من 18500/ميكروليتر؛
- عدد الصفائح الدموية أقل من الحد الأدنى الطبيعي.
- تاريخ تناول أليغنوكليوتيدات مضادة للفيروس، أو أتالورين، أو العلاج الجيني باستخدام تركيبات المتجهات، أو العلاج بالخلايا.
- استخدام الأدوية المثبطة للمناعة بخلاف الجلوكورتيكوستيرويدات قبل أقل من 12 أسبوعًا من التوقيع على نموذج الموافقة المستنيرة.
- المشاركة في التجارب السريرية قبل أقل من 6 أشهر من التوقيع على نموذج الموافقة المستنيرة.
- عدم رغبة أو عدم قدرة المريض و/أو والديه/الوصي القانوني على الامتثال لمتطلبات البروتوكول و/أو إجراءات التجربة.
- الأمراض أو الحالات الأخرى غير المذكورة أعلاه والتي، في رأي الطبيب المحقق و/أو الراعي، تمنع المريض من المشاركة في التجربة، بما في ذلك لأسباب تتعلق بالسلامة.
معلومات الاتصال
يوفر هذا القسم تفاصيل الاتصال بالأشخاص الذين يمكنهم الإجابة على الأسئلة حول الانضمام إلى هذه الدراسة
- الاسم：إيلينا آي زاجورويكو، (دكتور في الطب)
- رقم الهاتف：+7 (926) 344 84 48
- البريد الإلكتروني：[email protected]
- الاسم：أوكسانا أ. ماركوفا، (دكتور في الطب)
- رقم الهاتف：+7 (985) 441 89 59
- البريد الإلكتروني：[email protected]
سجل التجارب السريرية
NCT ID
NCT07673809هذه المعلومات مقدمة لأغراض تعليمية فقط. استشر الباحثين دائماً قبل اتخاذ قرارات طبية.