العودة إلى جميع التجارب
Generium GNR 097 العلاج الجيني المرحلة 1-2 تجربة سريرية
يجري التجنيدالمرحلة 2العلاج الجيني
نظرة عامة على الدراسة
- العمر
- 4-9 سنوات
- المرحلة
- المرحلة 2
- الراعي
- GENERIUM
- المنهج العلاجي
- العلاج الجيني
- متطلبات المتغير
- الأولاد المتنقلون الذين تتراوح أعمارهم بين 4-9 سنوات مع تشخيص موثق لمرض DMD والمظاهر السريرية للمرض.
- الجنس المؤهل
- ذكر
- المشي
- قادر على المشي
- البلدان
- بيلاروسروسيا
متطلبات ومعايير الدراسة
استخدام الستيرويدات
- تلقى المريض الجلوكورتيكوستيرويدات عن طريق الفم بجرعة ثابتة لمدة ≥12 أسبوعًا قبل التوقيع على نموذج الموافقة المستنيرة، ومن المخطط أن يستمر تناول الجلوكورتيكوستيرويدات أثناء مرحلة الفحص وبعد إدراج المريض في الدراسة.
- بالنسبة للمرضى الذين يتلقون عقار ديفلازاكورت عند بداية الدراسة: فإن تحويل المريض من دواء ديفلازاكورت إلى بريدنيزولون، في رأي الباحث، لن يؤدي إلى تدهور كبير في صحة المريض.
معايير الإدراج
- موافقة خطية مستنيرة للمشاركة في المحاكمة.
- الأولاد المتنقلون الذين تتراوح أعمارهم بين 4-9 سنوات مع تشخيص موثق لمرض DMD والمظاهر السريرية للمرض.
- طفرة انزياح الإطار أو طفرة هراء في جين DMD.
- مستوى فسفوكيناز الكرياتين> 5000 وحدة / لتر.
- ربط عيار الأجسام المضادة بـ AAV9 ≥1:50 [الطريقة: ELISA].
- يستطيع المريض التفاعل مع طبيب الدراسة وإجراء اختبارات لتقييم النشاط الوظيفي.
- نتائج اختبارات تقييم النشاط الوظيفي عند الفحص (على الأقل في إحدى المحاولتين اللتين تم إجراؤهما في أيام مختلفة):
- وكالة الأمن القومي ≥22؛
- وقت النهوض من وضعية الاستلقاء دون استخدام الأشياء أو الأثاث المحيط <5 ثواني؛
- مسافة 6 ميغاواط ≥350 م.
- تم تحصين المريض بلقاح ضد الأنماط المصلية للمكورات السحائية A وC وY وW135 (و B، إذا كان متاحًا) في موعد لا يتجاوز 4 أسابيع قبل إعطاء GNR-097/الدواء الوهمي، وتنتهي فترة التحصين بما لا يزيد عن ثلاثة أشهر بعد التاريخ المتوقع لإعطاء GNR-097/الدواء الوهمي.
معايير الاستبعاد
- فرط الحساسية لأي مكون من مكونات GNR-097 أو الدواء الوهمي.
- مريض يعاني من ضعف إدراكي أو نمط حياة خامل قد يتعارض، في رأي الباحث، مع تطور أو مظهر النشاط الحركي.
- الطفرات في الإكسونات 8 و/أو 9 من جين DMD؛ للمرضى المخطط إدراجهم في المجموعة A، بالإضافة إلى ذلك: الطفرات في الإكسونات 1-17 و/أو 59-71 من جين DMD.
- العلامات السريرية لاعتلال عضلة القلب، بما في ذلك الكسر القذفي للبطين الأيسر (سيمبسون) أقل من 40% بناءً على تخطيط صدى القلب الذي تم إجراؤه أثناء الفحص.
- موانع التصوير بالرنين المغناطيسي.
- تاريخ الإصابة بأي من أمراض المناعة الذاتية، باستثناء التهاب الغدة الدرقية المناعي الذاتي المعوض بالأدوية.
- تاريخ مرض السل. نتيجة إيجابية أو غير محددة لفحص Diaskintest® TigraTest® أو T-SPOT.TB.
- نتائج إيجابية لاختبارات التهاب الكبد B أو التهاب الكبد C أو فحص فيروس نقص المناعة البشرية.
- الأمراض المعدية الحادة التي تم حلها قبل أقل من 4 أسابيع من تناول GNR-097/الدواء الوهمي.
- التحصين بلقاح حي موهن قبل أقل من 3 أشهر من إعطاء GNR-097/الدواء الوهمي أو التحصين بأي لقاح معطل قبل أقل من 4 أسابيع من إعطاء GNR-097/الدواء الوهمي.
- المعلمات المختبرية غير الطبيعية:
- مستوى GGT يزيد عن ثلاثة حدود عليا للطبيعي؛
- إجمالي البيليروبين> 50.0 ميكرومول / لتر (باستثناء المرضى الذين تم تشخيص إصابتهم بمتلازمة جيلبرت) ؛
- الكرياتينين > 160.0 ميكرومول/لتر؛
- الهيموجلوبين <80 أو> 180 جم / لتر؛
- عدد خلايا الدم البيضاء أكبر من 18500/ميكروليتر؛
- عدد الصفائح الدموية أقل من الحد الأدنى الطبيعي.
- تاريخ تناول أليغنوكليوتيدات مضادة للفيروس، أو أتالورين، أو العلاج الجيني باستخدام تركيبات المتجهات، أو العلاج بالخلايا.
- استخدام الأدوية المثبطة للمناعة بخلاف الجلوكورتيكوستيرويدات قبل أقل من 12 أسبوعًا من التوقيع على نموذج الموافقة المستنيرة.
- المشاركة في التجارب السريرية قبل أقل من 6 أشهر من التوقيع على نموذج الموافقة المستنيرة.
- عدم رغبة أو عدم قدرة المريض و/أو والديه/الوصي القانوني على الامتثال لمتطلبات البروتوكول و/أو إجراءات التجربة.
- الأمراض أو الحالات الأخرى غير المذكورة أعلاه والتي، في رأي الطبيب المحقق و/أو الراعي، تمنع المريض من المشاركة في التجربة، بما في ذلك لأسباب تتعلق بالسلامة.
جهات الاتصال والمواقع
جهات الاتصال والمواقع
جهة الاتصال
- الاسم：إيلينا آي زاجورويكو، (دكتور في الطب)
- رقم الهاتف：+7 (926) 344 84 48
- البريد الإلكتروني：[email protected]
- الاسم：أوكسانا أ. ماركوفا، (دكتور في الطب)
- رقم الهاتف：+7 (985) 441 89 59
- البريد الإلكتروني：[email protected]
المواقع
تضم هذه الدراسة 6 موقعًا
Belarus
Minsk, Belarus, 220053
يجري التجنيد
Republican Scientific and Practical Center Mother and Child
Russia
Moscow, Russia, 117513
يجري التجنيد
Russian Children's Clinical Hospital
Moscow, Russia, 119991
يجري التجنيد
National Medical Research Center for Children
Moscow, Russia, 125412
يجري التجنيد
Veltischev Research and Clinical Institute for Pediatrics and Pediatric Surgery of the Pirogov Russian National Research Medical University
Saint Petersburg, Russia, 194100
يجري التجنيد
Saint Petersburg State Pediatric Medical University
Yekaterinburg, Russia, 620149
يجري التجنيد
Regional Children's Clinical Hospital
سجل التجارب السريرية
NCT ID
NCT07673809هذه المعلومات مقدمة لأغراض تعليمية فقط. استشر الباحثين دائماً قبل اتخاذ قرارات طبية.