Обзор текущих клинических исследований Duchenne, сгруппированных по терапевтическому подходу. Завершённые и прекращённые исследования не включены.
Эта страница даёт структурированный обзор текущих клинических исследований Duchenne в каталоге DMD Warrior. В отличие от основного поиска со всеми исследованиями и детальными фильтрами, эта таблица фокусируется на активных исследованиях по терапевтическому подходу, чтобы вы могли быстро сравнить спонсоров, препараты и фазы.
Исследования сгруппированы под заголовками: генная терапия, пропуск экзона, терапии mRNA / tRNA / saRNA, редактирование генов и другие стандартизированные категории. Завершённые и прекращённые исследования исключены, чтобы отражать актуальные варианты для семей.
Каждая строка показывает компанию-спонсора, исследуемый препарат или продукт, фазу исследования, требования к варианту или генотипу (если указаны), текущий статус набора, страны с центрами и ссылку на публичную страницу исследования или идентификатор реестра. Используйте столбцы компании и препарата для сравнения программ в рамках одного подхода.
Откройте название исследования или NCT ID, чтобы прочитать полные критерии участия, контакты и ссылки на ClinicalTrials.gov. Вернитесь к Поиску исследований для фильтрации по возрасту, стране или статусу или посетите Статистику клинических исследований DMD для разбивки по странам и фазам.
Последнее обновление:
| Компания | Препарат | Фаза | Требование к варианту | Статус | Локации | Клиническое исследование |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Sarepta Therapeutics | SRP-9001-402 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS | Фаза 4 | Имеет установленный клинический диагноз МДД, основанный на документировании клинических данных и предшествующем подтверждающем генетическом тестировании с использованием клинического диагностического генетического теста. | Набор ещё не начат | Соединенные Штаты | NCT07542314 |
| Genethon | GNT0004 | Фаза 3 | Включение в исследование GNT-014-MDYF Диагностика МДД основана на положительном результате генного теста с подробным генотипированием, за исключением субъектов с любыми мутациями, затрагивающими экзоны 8 и/или 9. | Активный набор | Франция, Бельгия, Испания | 2023-505187-11-00 |
| Sarepta Therapeutics | SRP-9001-303 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS ENVISION | Фаза 3 | Окончательный диагноз МДД основан на документированных клинических данных и предшествующем генетическом тестировании. | Активно, без набора | Соединенные Штаты, Австралия, Бельгия, Канада, Германия, Гонконг (САР), Израиль, Италия, Япония, Республика Корея, Испания, Швеция, Тайвань, Великобритания | NCT05881408 |
| Solid Biosciences | SGT-003 | Фаза 3 | Установлен клинический диагноз МДД и документально подтверждена мутация гена МДД, предсказывающая фенотип МДД. | Активный набор | Соединенные Штаты, Канада, Австралия | NCT07160634 |
| REGENXBIO | RGX-202 | Фаза 2/3 | Мутация гена МДД в экзонах 18 и выше, а клиническая картина соответствует типичному МДД, за исключением участника (группа 1b) с мутацией гена МДД в экзонах 12-17. | Активный набор | Соединенные Штаты, Канада | NCT05693142 |
| GENERIUM | GNR-097 | Фаза 2 | Амбулаторные мальчики в возрасте 4-9 лет с документально подтвержденным диагнозом МДД и клиническими проявлениями заболевания. | Активный набор | Россия, Беларусь | NCT07673809 |
| Hoffmann-La Roche | ENVOL (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS | Фаза 2 | Имеет окончательный диагноз МДД до скрининга на основании документации клинических данных и предварительного подтверждающего генетического тестирования с использованием клинического диагностического генетического теста. | Активно, без набора | Бельгия, Франция, Германия, Италия, Испания, Великобритания | NCT06128564 |
| Solid Biosciences | SGT-003 | Фаза 1/2 | Установлен клинический диагноз МДД и документально подтвержденная мутация гена дистрофина, предсказывающая фенотип МДД, подтвержденная генетическим тестированием спонсора. В случаях, когда генотип может предсказать остаточную выработку дистрофина и/или невозможно поставить четкий клинический диагноз МДД (например, из-за возраста), для определения соответствия этому критерию может потребоваться оценка уровней дистрофина в исходных биоптатах мышц. | Активный набор | Соединенные Штаты, Канада, Италия, Великобритания | NCT06138639 |
| Solid Biosciences | SGT-001 | Фаза 1/2 | Установлен клинический диагноз МДД и документально подтверждена мутация гена дистрофина, предсказывающая фенотип МДД. | Активно, без набора | Соединенные Штаты | NCT03368742 |
| Insmed Gene Therapy LLC | INS1201 | Фаза 1 | Имеет окончательный диагноз МДД до скрининга или в рамках скрининга на основе генетического тестирования. Обратите внимание, что участникам, прошедшим повторный скрининг, не нужно повторять генетическое тестирование для диагностики МДД, если оно уже зарегистрировано. Генетические отчеты должны описывать делецию сдвига рамки считывания, дупликацию сдвига рамки считывания, преждевременную остановку («нонсенс»), мутацию канонического сайта сплайсинга или другой патогенный вариант гена DMD, полностью содержащийся между экзонами 18–58 (включительно), который, как ожидается, приведет к отсутствию функционального белка дистрофина (поэтому мутации в экзонах 1–17 или 59–71 не допускаются). | Активный набор | Соединенные Штаты | NCT06817382 |
| Sarepta Therapeutics | SRP-9001-103 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS | Фаза 1 | Для когорт 1–8: Имеет окончательный диагноз МДД, основанный на документированных клинических данных и предшествующем генетическом тестировании. | Активный набор | Соединенные Штаты | NCT04626674 |
| Shanghai Jiao Tong University School of Medicine | BBM-D101 | Ранняя фаза 1 | Генетически подтвержденный диагноз МДД. | Активный набор | Китай | NCT06641895 |
| Shanghai Siponuoyin Biotechnology Co Ltd | SPOT-mRNA03 (SPOT-03) | Ранняя фаза 1 | Мальчики в возрасте от ≥ 2 лет до < 8 лет, способные самостоятельно пройти не менее 10 метров. | Активный набор | Китай | NCT07188012 |
| Sarepta Therapeutics | SRP-9001-305 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS | Интервенционное | Целью данного исследования является проведение единого клинического исследования с единым подходом к мониторингу долгосрочной безопасности и эффективности у участников, получавших Элевидис в предыдущем клиническом исследовании. В рамках данного исследования не будет вводиться исследуемый препарат. | Набор по приглашению | Соединенные Штаты, Бельгия, Германия, Гонконг (САР), Италия, Япония, Испания, Тайвань, Великобритания | NCT05967351 |
| REGENXBIO | RGX-202 | Наблюдательное | Имеет установленный клинический диагноз МДД, основанный на документировании клинических данных и предшествующем подтверждающем генетическом тестировании с использованием клинического диагностического генетического теста. | Активный набор | Соединенные Штаты | NCT05683379 |
| Sarepta Therapeutics | SRP-9001-401 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS (ENDURE) | Наблюдательное | Имеет установленный клинический диагноз МДД, основанный на документировании клинических данных и предшествующем подтверждающем генетическом тестировании с использованием клинического диагностического генетического теста. | Набор по приглашению | Соединенные Штаты | NCT06270719 |
| Компания | Препарат | Фаза | Требование к варианту | Статус | Локации | Клиническое исследование |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Avidity Biosciences | AOC 1044 SAFARI44 | Фаза 3 | Приемлемый генетический тест, подтверждающий мутацию гена дистрофина, поддающуюся пропуску экзона 44. | Набор ещё не начат | Соединенные Штаты | NCT07587242 |
| Dyne Therapeutics | DYNE-251 (Zeleciment Rostudirsen) | Фаза 3 | Амбулаторный мужчина с подтвержденным диагнозом МДД и мутацией в гене дистрофина, характеризующейся делецией экзона, поддающейся пропуску экзона 51. | Активный набор | Соединенные Штаты | NCT07608432 |
| Avidity Biosciences | AOC 1044 EXPLORE44 | Фаза 2 | Клинический диагноз МДД или явное появление симптомов МДД в возрасте 6 лет или ранее. Подтверждение мутации гена МДД, поддающейся пропуску экзона 44. | Активно, без набора | Соединенные Штаты | NCT06244082 |
| BioMarin Pharmaceutical | BMN 351 | Фаза 2 | Участники должны заполнить форму 351-201 без окончательного прекращения приема исследуемого лекарственного препарата (ИМП) или выхода из исследования. | Набор по приглашению | Италия, Нидерланды, Испания, Турция, Великобритания | NCT07573631 |
| Entrada Therapeutics | ELEVATE-LTE | Фаза 2 | Участник завершил клиническое исследование ENTR-601-44-201 или ENTR-601-45-201. | Набор ещё не начат | Бельгия, Италия, Нидерланды, Испания, Великобритания | NCT07682129 |
| NS Pharma | Brogidirsen NS-089/NCNP-02-201 | Фаза 2 | Подтвержденная(ые) мутация(и) МДД в гене дистрофина, позволяющая пропустить экзон 44 для восстановления рамки считывания мРНК дистрофина. | Активный набор | Соединенные Штаты, Австралия, Канада, Япония, Новая Зеландия, Республика Корея, Турция | NCT05996003 |
| Wave Life Sciences | WVE-N531 FORWARD-53 | Фаза 2 | Это открытое расширенное исследование фазы 2 для оценки долгосрочной безопасности, переносимости, эффективности, фармакокинетики и фармакодинамики (ФД) с помощью потенциальных исследовательских биомаркеров внутривенного (ВВ) WVE-N531 у пациентов с МДД, которые участвовали в другом исследовании WVE-N531. Все пациенты перейдут из предыдущего исследования WVE-N531. | Набор по приглашению | Великобритания, Иордания | NCT07209332 |
| BioMarin Pharmaceutical | BMN 351 | Фаза 1/2 | Диагностика мышечной дистрофии Дюшенна со специфическим генетическим изменением, поддающимся пропуску экзона 51. | Активно, без набора | Италия, Нидерланды, Испания, Турция, Великобритания | NCT06280209 |
| Dyne Therapeutics | DYNE-251 (Zeleciment Rostudirsen) | Фаза 1/2 | Мужчина с подтвержденным диагнозом МДД и мутацией в гене дистрофина, характеризующейся делецией экзона, поддающейся пропуску экзона 51. | Активно, без набора | Соединенные Штаты, Австралия, Бельгия, Канада, Ирландия, Италия, Республика Корея, Испания, Великобритания | NCT05524883 |
| Entrada Therapeutics | ENTR-601-44 (ELEVATE-44) | Фаза 1/2 | Генетический диагноз мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) и подтвержденный патологический вариант гена дистрофина, поддающийся пропуску экзона 44, по результатам проверки центральным генетическим консультантом. | Активный набор | Бельгия, Италия, Испания, Великобритания | NCT07037862 |
| Entrada Therapeutics | ENTR-601-45 (ELEVATE-45) | Фаза 1/2 | Генетический диагноз МДД и подтвержденный патологический вариант гена дистрофина, поддающийся пропуску экзона 45, по результатам проверки центральным генетическим консультантом. | Активный набор | Бельгия, Италия, Нидерланды, Испания, Великобритания | NCT07038824 |
| NS Pharma | NS-050/NCNP-03 Meteor50 | Фаза 1/2 | Подтвержденная делеция экзона МДД в гене дистрофина, при которой можно пропустить экзон 50 для восстановления рамки считывания мРНК дистрофина. | Активно, без набора | Соединенные Штаты, Канада, Япония, Республика Корея, Турция | NCT06053814 |
| Wave Life Sciences | WVE-N531 FORWARD-53 | Фаза 1/2 | Документированная мутация в гене МДД, связанная с МДД, которая поддается вмешательству экзона 53. | Активный набор | Соединенные Штаты, Иордания, Великобритания | NCT04906460 |
| Shanghai Jiao Tong University School of Medicine | LE051 | Ранняя фаза 1 | Субъекты с МДД с клиническим диагнозом МДД обратились к Руководству Дюшенна по клинической практике прогрессирующей мышечной дистрофии (издание 2020 г.), и результаты генетических тестов которых подтвердили применимость к пропуску экзонов под номером 51. | Активный набор | Китай | NCT06900049 |
| Компания | Препарат | Фаза | Требование к варианту | Статус | Локации | Клиническое исследование |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Peking Union Medical College Hospital | RAG-18 | Ранняя фаза 1 | Пациент мужского пола с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), способный предоставить письменный диагноз от специалиста и поддающийся проверке отчет о генетических тестах. | Активно, без набора | Китай | NCT07282652 |
| Компания | Препарат | Фаза | Требование к варианту | Статус | Локации | Клиническое исследование |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Precision BioSciences | PBGENE-DMD | Фаза 1/2 | Молекулярно подтвержденный диагноз МДД (мутация МДД полностью содержится между экзонами с 45 по 55 [включительно]) | Активный набор | Соединенные Штаты | NCT07429240 |
| Компания | Препарат | Фаза | Требование к варианту | Статус | Локации | Клиническое исследование |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Capricor | Deramiocel (CAP-1002) | Фаза 3 | Диагностика МДД основана на клинических и фенотипических проявлениях, соответствующих МДД (например, семейном анамнезе МДД, повышенном уровне креатинкиназы, биопсии дистрофина в мышцах, псевдогипертрофии икр, симптоме Гауэрса в анамнезе и нарушениях походки в возрасте до 7 лет), подтвержденном исследователем. | Активно, без набора | Соединенные Штаты | NCT05126758 |
| Capricor | Deramiocel (CAP-1002) | Фаза 2 | Документально подтверждено участие в исследовании HOPE-2 и завершение последующего наблюдения до 12-го месяца. | Активно, без набора | Соединенные Штаты | NCT04428476 |
| Edgewise Therapeutics | Sevasemten (EDG-5506) | Фаза 2 | Возраст от 6 до 17 лет с документально подтвержденной мутацией гена МДД и фенотипом, соответствующим МДД. Предыдущее получение генной терапии на основе AAV (≥ 2 лет после документально подтвержденного приема генной терапии или ≥ 3 лет после рандомизации в рандомизированном исследовании). | Активно, без набора | Соединенные Штаты | NCT06100887 |
| Edgewise Therapeutics | Sevasemten (EDG-5506) | Фаза 2 | Документированная мутация гена и фенотипа МДД, соответствующая мышечной дистрофии Дюшенна. | Активно, без набора | Соединенные Штаты | NCT05540860 |
| Satellos Bioscience | SAT-3247 | Фаза 2 | Ранее участвовал в исходных клинических испытаниях SAT-3247-CL-101. | Набор по приглашению | Австралия | NCT06867107 |
| Satellos Bioscience | SAT-3247 | Фаза 2 | Имеет окончательный диагноз МДД, основанный на документированных клинических данных и предшествующем генетическом тестировании с подтвержденной мутацией в гене МДД. Пациенты мужского пола с МДД, амбулаторные, в возрасте от ≥ 7 до < 10 лет на момент скрининга. | Активный набор | Соединенные Штаты, Австралия, Бельгия, Канада, Польша, Сербия, Испания, Великобритания | NCT07287189 |
| Dystrogen Therapeutics | DT-DEC01 | Фаза 1/2 | Мальчики в возрасте от 5 до 18 лет (на момент скрининга) с диагнозом МДД, подтвержденным генетическим тестированием. | Активный набор | Польша | 2024-519004-27-00 |
| Myogenica | MyoPAXon | Фаза 1 | Мышечная дистрофия Дюшенна, диагностируемая по мутациям гена МДД (дистрофин) и/или отсутствию иммуногистохимического окрашивания на дистрофин в мышечной биопсии. | Активный набор | Соединенные Штаты | NCT06692426 |
| Компания | Препарат | Фаза | Требование к варианту | Статус | Локации | Клиническое исследование |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Nationwide Children's Hospital | Prednisolone | Фаза 4 | Установлен клинический диагноз МДД и документально подтверждена мутация гена дистрофина, предсказывающая фенотип МДД. | Активный набор | Соединенные Штаты | NCT05412394 |
| Catalyst Pharmaceuticals | Vamorolone (AGAMREE) | Наблюдательное | Пациент имеет текущий действующий рецепт на препарат AGAMREE или принимает его. | Активный набор | Соединенные Штаты, Пуэрто-Рико | NCT06564974 |
| Компания | Препарат | Фаза | Требование к варианту | Статус | Локации | Клиническое исследование |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Sardocor | SRD-001 | Фаза 1 | Диагностика МДД с помощью подтверждающего генетического тестирования. | Активный набор | Соединенные Штаты | NCT06224660 |
| Компания | Препарат | Фаза | Требование к варианту | Статус | Локации | Клиническое исследование |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Hoffmann-La Roche | Satralizumab | Фаза 2 | Окончательный диагноз МДД до скрининга на основании документирования клинических данных и предварительного подтверждающего генетического тестирования с использованием клинического диагностического генетического теста. | Активно, без набора | Соединенные Штаты, Дания, Италия, Польша, Испания, Украина | NCT06450639 |
| Компания | Препарат | Фаза | Требование к варианту | Статус | Локации | Клиническое исследование |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Keros Therapeutics | KER-065 | Фаза 2 | Диагноз МДД определяется как наличие фенотипических особенностей при скрининге, соответствующих МДД, И документированная мутация в гене дистрофина, соответствующая диагнозу МДД с использованием клинически подтвержденного генетического теста. | Набор ещё не начат | Соединенные Штаты | NCT07704099 |