Клинические испытания клеточной терапии Signature Biologics фазы 2 при мышечной дистрофии Дюшенна

Принимает стабильную дозу глюкокортикоидов в течение как минимум 12 недель до участия в исследовании, за исключением корректировок, связанных с весом или токсичностью.

• Имеет оценку амбулаторной оценки North Star (NSAA) от 13 до 30.
• Демонстрирует способность выполнить тест «время подъема» менее чем за 10 секунд.
• В курсе прививок.
• Принимает стабильную дозу добавок в течение как минимум 12 недель до участия в исследовании.
• Имеет способность соблюдать требования исследования, а также способность понимать и предоставлять письменное информированное согласие и согласие опекуна.
• Пациент должен быть либо не ответившим на лечение, либо плохим кандидатом на лечение другой установленной терапией.

• Активный рак или предшествующий диагноз рака в течение последнего года (не исключаются пациенты с базально- и плоскоклеточным раком кожи).
• ИМТ > 45 кг/м².
• Любое другое состояние (включая сопутствующее лечение), которое, по мнению исследователя или спонсора, может быть противопоказанием к включению в исследование, приему исследуемого продукта (например, известная гиперчувствительность к диметилсульфоксиду (ДМСО), человеческому сывороточному альбумину (HSA) или PlasmaLyte) или последующему наблюдению.
• Лечение терапией пропуска экзонов в течение 3 месяцев после начала исследования.
• Когнитивная задержка или нарушение, которые, по мнению исследователя, могут помешать развитию моторики.
• Крупное хирургическое вмешательство в течение 3 месяцев до Дня 0 или плановое хирургическое вмешательство или процедуры, которые могут повлиять на проведение исследования.

Пока не предоставлено