Обсервационное клиническое исследование Elevidys Endure
Обзор исследования
- Возраст
- 4 года и старше
- Фаза
- Наблюдательное
- Спонсор
- Sarepta Therapeutics
- Терапевтический подход
- Генная терапия
- Требование к варианту
- Имеет установленный клинический диагноз МДД, основанный на документировании клинических данных и предшествующем подтверждающем генетическом тестировании с использованием клинического диагностического генетического теста.
- Допустимый пол
- Мужской
- Ходьба
- С сохранением и без сохранения ходьбы
- Начало исследования (фактическое)
- 2024-02-07
- Первичное завершение (ожидаемое)
- 2029-12-31
- Завершение исследования (ожидаемое)
- 2038-12-31
- Набор (ожидаемый)
- 500
- Страны
- Соединенные Штаты
Требования и критерии исследования
Приём стероидов
В настоящее время получает или ему было назначено начало хронической терапии глюкокортикоидами на момент включения в обсервационное исследование.
Критерии включения
- Для участников, получающих лечение ELEVIDYS (группы 1a, 1b и 1c):
- Возраст на момент инфузии не менее 4 лет.
- Будет либо: а) начинать или начал ELEVIDYS в течение последних 30 дней в рутинной клинической практике на момент регистрации в этом обсервационном исследовании, либо b) получать ELEVIDYS в рутинной клинической практике и иметь необходимый минимальный набор данных для участия в обсервационном исследовании с одобрения спонсора
- Для сравнения стандартов медицинской помощи (группа 2):
- На момент регистрации вам исполнилось не менее 4 лет.
- На момент включения в обсервационное исследование не подвергался генной терапии МДД.
Критерии исключения
- Имеет любую делецию экзона 8 и/или экзона 9 в гене МДД.
- В настоящее время участвует в каком-либо интервенционном исследовании МДД на момент набора в это обсервационное исследование.
- Имеет ли кто-либо ранее подвергался генной терапии МДД, кроме той, которая описана для когорты 1c (группа, прошедшая ретроспективное лечение ELEVIDYS).
- Имеет медицинское состояние или сопутствующие обстоятельства (например, предшествующее травматическое ограничение подвижности или значительное сопутствующее поведенческое заболевание), которые, по мнению исследователя, могут поставить под угрозу:
- Способность участника соблюдать требуемые протоколом процедуры,
- Благополучие или безопасность участника, и/или
- Клиническая интерпретируемость данных, полученных от участника.
- Могут применяться и другие критерии включения/исключения.
Контакты и локации
Контакты и локации
Локации
В этом исследовании 25 локаций
United States
Локации в Arkansas
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
Arkansas Children's Hospital
Локации в California
Los Angeles, California, United States, 90027
Children's Hospital Los Angeles - PIN
Локации в Colorado
Aurora, Colorado, United States, 80045
University of Colorado - PPDS
Локации в Connecticut
Hartford, Connecticut, United States, 06106
Connecticut Children's Medical Center - Hartford
Локации в District of Columbia
Washington D.C., District of Columbia, United States, 20010
Children's National Medical Center
Локации в Florida
Miami, Florida, United States, 33155
Nicklaus Children's Hospital
Orlando, Florida, United States, 32827
Nemours Children's Hospital - Orlando
St. Petersburg, Florida, United States, 33701
All Children's Research Institute, Inc
Локации в Illinois
Chicago, Illinois, United States, 60611-2991
Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
Локации в Indiana
Indianapolis, Indiana, United States, 46202
Indiana Clinical and Translational Science Institute
Локации в Kansas
Kansas City, Kansas, United States, 66160
University of Kansas Medical Center
Локации в Michigan
Ann Arbor, Michigan, United States, 48109
University of Michigan
Локации в North Carolina
Durham, North Carolina, United States, 27704
Duke Lenox Baker Children's Hospital
Локации в Ohio
Akron, Ohio, United States, 44302
Childrens Hospital Medical Center of Akron
Локации в Oregon
Portland, Oregon, United States, 97239
OHSU Healthcare (Oregon Health and Science University)
Локации в Pennsylvania
Hershey, Pennsylvania, United States, 17033
Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
Children's Hospital of Philadelphia
Локации в Tennessee
Memphis, Tennessee, United States, 38103
Le Bonheur Children's Hospital
Nashville, Tennessee, United States, 37232
Vanderbilt University Medical Center
Локации в Texas
Fort Worth, Texas, United States, 76104
Cook Children's Hospital
Локации в Virginia
Charlottesville, Virginia, United States, 22903
University of Virginia
Norfolk, Virginia, United States, 23507
Children's Hospital of the King's Daughters
Локации в Washington
Seattle, Washington, United States, 98105
Seattle Children's Hospital
Локации в Wisconsin
Madison, Wisconsin, United States, 53715-1218
The Board of Regents of the University of Wisconsin
Milwaukee, Wisconsin, United States, 53226-4874
The Medical College of Wisconsin
Реестр клинических исследований
NCT ID
NCT06270719Эта информация предоставлена только в образовательных целях. Всегда консультируйтесь с исследователями перед принятием медицинских решений.