Обсервационное клиническое исследование Elevidys Endure

В настоящее время получает или ему было назначено начало хронической терапии глюкокортикоидами на момент включения в обсервационное исследование.

• Для участников, получающих лечение ELEVIDYS (группы 1a, 1b и 1c):
• Возраст на момент инфузии не менее 4 лет.
• Будет либо: а) начинать или начал ELEVIDYS в течение последних 30 дней в рутинной клинической практике на момент регистрации в этом обсервационном исследовании, либо b) получать ELEVIDYS в рутинной клинической практике и иметь необходимый минимальный набор данных для участия в обсервационном исследовании с одобрения спонсора
• Для сравнения стандартов медицинской помощи (группа 2):
• На момент регистрации вам исполнилось не менее 4 лет.
• На момент включения в обсервационное исследование не подвергался генной терапии МДД.

• Имеет любую делецию экзона 8 и/или экзона 9 в гене МДД.
• В настоящее время участвует в каком-либо интервенционном исследовании МДД на момент набора в это обсервационное исследование.
• Имеет ли кто-либо ранее подвергался генной терапии МДД, кроме той, которая описана для когорты 1c (группа, прошедшая ретроспективное лечение ELEVIDYS).
• Имеет медицинское состояние или сопутствующие обстоятельства (например, предшествующее травматическое ограничение подвижности или значительное сопутствующее поведенческое заболевание), которые, по мнению исследователя, могут поставить под угрозу:
• Способность участника соблюдать требуемые протоколом процедуры,
• Благополучие или безопасность участника, и/или
• Клиническая интерпретируемость данных, полученных от участника.
• Могут применяться и другие критерии включения/исключения.