Обсервационное клиническое исследование Elevidys Endure

Набор по приглашениюНаблюдательноеГенная терапия

Об этом исследовании

Компания Sarepta Therapeutics спонсирует обсервационное исследование фазы 4, сравнивающее генную терапию ELEVIDYS (деландистроген моксепарвовек) со стандартным лечением у людей с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). Исследователи соберут историю болезни и долгосрочные реальные данные от участников, получающих ELEVIDYS или хроническое лечение глюкокортикоидами. Целью исследования является сравнение эффективности и безопасности лечения в рутинной клинической практике, а также поддержка постмаркетингового мониторинга безопасности.

Обзор исследования

Возраст: 4 года и старше
Фаза: Наблюдательное
Спонсор: Sarepta Therapeutics
Терапевтический подход: Генная терапия
Требование к варианту: Имеет установленный клинический диагноз МДД, основанный на документировании клинических данных и предшествующем подтверждающем генетическом тестировании с использованием клинического диагностического генетического теста.
Допустимый пол: Мужской
Ходьба: С сохранением и без сохранения ходьбы
Начало исследования (фактическое): 2024-02-07
Первичное завершение (ожидаемое): 2029-12-31
Завершение исследования (ожидаемое): 2038-12-31
Набор (ожидаемый): 500
Страны: Соединенные Штаты

Требования и критерии исследования

Приём стероидов

В настоящее время получает или ему было назначено начало хронической терапии глюкокортикоидами на момент включения в обсервационное исследование.

Критерии включения

Для участников, получающих лечение ELEVIDYS (группы 1a, 1b и 1c):
Возраст на момент инфузии не менее 4 лет.
Будет либо: а) начинать или начал ELEVIDYS в течение последних 30 дней в рутинной клинической практике на момент регистрации в этом обсервационном исследовании, либо b) получать ELEVIDYS в рутинной клинической практике и иметь необходимый минимальный набор данных для участия в обсервационном исследовании с одобрения спонсора
Для сравнения стандартов медицинской помощи (группа 2):
На момент регистрации вам исполнилось не менее 4 лет.
На момент включения в обсервационное исследование не подвергался генной терапии МДД.

Критерии исключения

Имеет любую делецию экзона 8 и/или экзона 9 в гене МДД.
В настоящее время участвует в каком-либо интервенционном исследовании МДД на момент набора в это обсервационное исследование.
Имеет ли кто-либо ранее подвергался генной терапии МДД, кроме той, которая описана для когорты 1c (группа, прошедшая ретроспективное лечение ELEVIDYS).
Имеет медицинское состояние или сопутствующие обстоятельства (например, предшествующее травматическое ограничение подвижности или значительное сопутствующее поведенческое заболевание), которые, по мнению исследователя, могут поставить под угрозу:
Способность участника соблюдать требуемые протоколом процедуры,
Благополучие или безопасность участника, и/или
Клиническая интерпретируемость данных, полученных от участника.
Могут применяться и другие критерии включения/исключения.

Контакты и локации

Локации

В этом исследовании 25 локаций

United States

Локации в Arkansas

Little Rock, Arkansas, United States, 72202

Arkansas Children's Hospital

Локации в California

Los Angeles, California, United States, 90027

Children's Hospital Los Angeles - PIN

Локации в Colorado

Aurora, Colorado, United States, 80045

University of Colorado - PPDS

Локации в Connecticut

Hartford, Connecticut, United States, 06106

Connecticut Children's Medical Center - Hartford

Локации в District of Columbia

Washington D.C., District of Columbia, United States, 20010

Children's National Medical Center

Локации в Florida

Miami, Florida, United States, 33155

Nicklaus Children's Hospital

Orlando, Florida, United States, 32827

Nemours Children's Hospital - Orlando

St. Petersburg, Florida, United States, 33701

All Children's Research Institute, Inc

Локации в Illinois

Chicago, Illinois, United States, 60611-2991

Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago

Локации в Indiana

Indianapolis, Indiana, United States, 46202

Indiana Clinical and Translational Science Institute

Локации в Kansas

Kansas City, Kansas, United States, 66160

University of Kansas Medical Center

Локации в Michigan

Ann Arbor, Michigan, United States, 48109

University of Michigan

Локации в North Carolina

Durham, North Carolina, United States, 27704

Duke Lenox Baker Children's Hospital

Локации в Ohio

Akron, Ohio, United States, 44302

Childrens Hospital Medical Center of Akron

Локации в Oregon

Portland, Oregon, United States, 97239

OHSU Healthcare (Oregon Health and Science University)

Локации в Pennsylvania

Hershey, Pennsylvania, United States, 17033

Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center

Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104

Children's Hospital of Philadelphia

Локации в Tennessee

Memphis, Tennessee, United States, 38103

Le Bonheur Children's Hospital

Nashville, Tennessee, United States, 37232

Vanderbilt University Medical Center

Локации в Texas

Fort Worth, Texas, United States, 76104

Cook Children's Hospital

Локации в Virginia

Charlottesville, Virginia, United States, 22903

University of Virginia

Norfolk, Virginia, United States, 23507

Children's Hospital of the King's Daughters

Локации в Washington

Seattle, Washington, United States, 98105

Seattle Children's Hospital

Локации в Wisconsin

Madison, Wisconsin, United States, 53715-1218

The Board of Regents of the University of Wisconsin

Milwaukee, Wisconsin, United States, 53226-4874

The Medical College of Wisconsin

Реестр клинических исследований

NCT ID

NCT06270719

Узнать больше

Темы, связанные с этим исследованием