Клиническое исследование SAT-3247 фазы 2 для амбулаторных пациентов с Дюшенном

Стабильная доза системных глюкокортикоидов (т. е. преднизолона, дефлазакорта или ваморолона) в соответствии со стандартами лечения в течение ≥ 3 месяцев до скринингового визита и на протяжении всего исследования. Пациенты, не получающие глюкокортикостероиды, также имеют право на прием, если они были прекращены за ≥ 3 месяцев до скринингового визита.

• Стабильные дозы рецептурных лекарств, включая ингибиторы АПФ, β-блокаторы и диуретики (за исключением глюкокортикостероидов), а также лекарств, отпускаемых без рецепта, и/или растительных добавок для поддерживающего лечения ≥ 1 месяца до скринингового визита и на протяжении всего исследования.
• К участию допускаются участники, которые ранее получали деландистроген моксепарвовек (торговая марка Элевидис) либо в ходе предыдущего клинического исследования, либо в коммерческих условиях > 18 месяцев до скрининга, чьи тесты мышечной функции стабилизировались или продемонстрировали снижение ≥ 3 месяцев до скрининга, как это определено исследователем и задокументировано в примечаниях к диаграмме.
• Право на участие будут иметь участники, которые ранее получили пропуск экзона > 6 месяцев до скрининга, чьи функциональные тесты мышц стабилизировались или продемонстрировали снижение ≥ 3 месяцев до скрининга, как это определено исследователем и задокументировано в примечаниях к диаграмме.
• Право на участие будут иметь участники, получающие стабильную дозу гивиностата (торговая марка Дувизат) в течение как минимум 18 месяцев или дольше до скринингового визита. Участники с непереносимостью гивиностата, прекратившие лечение до истечения 18 месяцев, имеют право на участие, если дата последней дозы составляет ≥ 30 дней с даты скрининга. Гивиностат не следует прекращать, если он переносится, чтобы соответствовать критериям включения в исследование.
• Участники, которые ранее получали лечение исследуемым продуктом генной терапии (кроме деландистрогена моксепарвовека) за ≥ 24 месяцев до скринингового визита.
• Если вы участвуете в программе физиотерапии/силовых тренировок, состояние должно быть стабильным в течение ≥ 2 месяцев до скринингового визита и на протяжении всего исследования.

• Ожидается, что амбулаторные пациенты потеряют способность передвигаться в течение ≤ 12 месяцев.
• Участники, которым МРТ или открытая биопсия мышц противопоказаны.
• Признаки значительной печеночной дисфункции, определяемой как превышение ГЛДГ > 2-кратной верхней границы нормы (ВГН) на скрининговом визите.
• Нарушение сердечной функции определяется как фракция выброса левого желудочка < 50% при скрининговых исследованиях сердца (эхокардиограмма или МРТ) или признаки симптоматической кардиомиопатии.
• Принудительная жизненная емкость <60%, прогнозируемая во время скринингового визита.
• Постоянное участие в любом другом терапевтическом клиническом исследовании или последующем исследовании терапевтического вмешательства.
• Употребление грейпфрутового сока или продуктов, содержащих грейпфрут.
• Серьезные поведенческие или когнитивные проблемы, препятствующие участию в исследовании, по мнению исследователя.
• Дополнительные критерии включения будут рассмотрены исследователем клинического центра.