DT-DEC01 Клиническое исследование фазы 1/2 препарата Мюшенна

Субъекты должны получать глюкокортикостероиды в течение как минимум 6 месяцев до биопсии мышечной ткани.

• Субъект и его законный представитель/родитель(и)/законный опекун поняли и согласились участвовать в исследовании в соответствии со всеми процедурами исследования, подписав утвержденное информированное согласие.
• Субъекты с прогрессирующей симметричной слабостью проксимальных мышц рук и ног.
• Желание и способность соблюдать плановые посещения, процедуру биопсии тканей под наркозом, план введения лекарств, лабораторные исследования, ограничения исследования, процедуры исследования и функциональное тестирование, адаптированные к стадии заболевания.
• Готовность использовать приемлемые формы контрацепции, если субъект сексуально активен.
• Пациенты должны быть допущены анестезиологом к биопсии тканей и процедурам внутрикостной инъекции DT-DEC01, которые будут выполняться под анестезией (местная анестезия/общая анестезия/анальгоседация).

• До скрининга субъект ранее подвергался воздействию ИЛП, любой аналогичной экспериментальной терапии с использованием АТМП или любого другого клеточного продукта, генной терапии или трансларна/аталурена.
• Любая травма или процедура, которые могут повлиять на функциональное тестирование. Прежде чем дать согласие, предыдущие травмы должны быть полностью залечены. Предыдущие переломы нижних конечностей должны полностью зажить, и с момента травмы должно пройти не менее 3 месяцев.
• Наличие или история других скелетно-мышечных или неврологических заболеваний или соматических расстройств, не связанных с МДД, включая заболевания легких и сердца.
• Аллергическая или анафилактическая реакция в анамнезе на терапевтический или диагностический белок или добавки исследуемого продукта.
• Продолжающееся хроническое применение любых средств с иммуномодулирующим (активирующим или подавляющим) действием, таких как, помимо прочего, иммунодепрессанты или препараты, относящиеся к иммунотерапии (например, на основе антител), химиотерапия или аналогичная терапия, влияющая на пролиферацию клеток.
• Другое тяжелое острое или хроническое соматическое или психиатрическое заболевание или лабораторные отклонения, которые могут увеличить риск, связанный с участием в исследовании или применением исследуемого продукта, или могут помешать интерпретации результатов исследования и, по мнению исследователя, сделают субъекта непригодным для включения в это исследование.
• У субъекта имеется известная история иммунной реакции на назначенную терапию или история РТПХ.
• Субъекты с известными когнитивными нарушениями или поведенческими проблемами, которые мешают следовать инструкциям.
• Во время скринингового визита субъект оказался положительным на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) 1 или 2, гепатит B (HBV) или C (HCV*), цитомегаловирус (CMV*), токсоплазмоз* или сифилис (V0a). *В случае положительного или сомнительного результата анти-CMV IgG и анти-Toxo IgG, общего количества анти-HCV окончательное решение о квалификации может быть принято после подтверждения отрицательных результатов теста нуклеиновых кислот (NAT) в культуре клеток.
• У субъекта в анамнезе имеется какое-либо аутоиммунное заболевание.
• Постоянное участие в любых других терапевтических клинических исследованиях.
• Наличие ранее существовавших антител в сыворотке субъекта против донорских лимфоцитов.
• Субъект перенес трансплантацию органов или костного мозга.
• Изменение системной терапии кортикостероидами (например, начало лечения; прекращение лечения; изменение дозы, графика или типа стероидов) в течение 3 месяцев до введения исследуемого продукта.

• Ширкет: Dystrogen Therapeutics Technology Polska Sp.
• Телефон: +48530711336
• Электронная почта: [email protected]