Клинические испытания генной терапии INS1201, фаза 1

Пока не предоставлено

• Участник должен быть мужчиной при рождении в возрасте от 3 до <5 лет включительно (Часть 1) и от 2 до <3 лет (Часть 2) на момент подписания и даты подписания законным представителем (LAR) формы информированного согласия.
• Амбулаторный - как определяется как способность пройти не менее 10 метров без посторонней помощи (т. е. без личной помощи или использования каких-либо вспомогательных устройств). Примечание: дети, у которых к моменту скрининга еще не развилась способность ходить (по какой-либо причине), не будут иметь право на участие в исследовании.
• Способен сотрудничать с тестами по оценке моторики.
• Получил прививки, рекомендованные с учетом возраста участника и заболевания МДД в ​​соответствии с Графиком иммунизации детей и подростков Центров по контролю и профилактике заболеваний (CDC) по возрасту, Всемирной организацией здравоохранения или местными рекомендациями, включающими Рекомендации и рекомендации Консультативного комитета по практике иммунизации (ACIP) в отношении вакцин для пациентов с измененной иммунокомпетентностью.
• Исключение сделано для вакцин против сезонного гриппа и коронавирусной инфекции 2019 года (COVID-19), в отношении которых рекомендуется совместное принятие решений с врачом участника.

• Предварительное лечение генной или клеточной терапией в любое время.
• Терапия, основанная на пропуске экзонов или чтении стоп-кодонов малых молекул на основе олигонуклеотидов, в течение как минимум 6 месяцев до включения в исследование.
• Имеет фракцию выброса левого желудочка < 50% на скрининговой эхокардиограмме (ЭХО) или клинические признаки и/или симптомы кардиомиопатии.
• Имеет сердечную аритмию или значительные отклонения интервалов электрокардиограммы (ЭКГ).
• Крупное хирургическое вмешательство в течение 3 месяцев до Дня 1 или плановое хирургическое вмешательство или процедуры, которые могут помешать проведению исследования, в любой момент во время этого исследования.
• Наличие любого другого клинически значимого заболевания, в том числе сердечного, легочного, печеночного, почечного, гематологического, иммунологического/аллергического, поведенческого заболевания, инфекции, незаживающей травмы, злокачественного новообразования, сопутствующего заболевания, смягчающего обстоятельства или необходимости хронического медикаментозного лечения, которое, по мнению исследователя:
• Создает ненужные риски для переноса генов;
• Может поставить под угрозу способность участника соблюдать требования протокола тестирования или процедуры; или
• Может поставить под угрозу благополучие, безопасность или клиническую интерпретируемость участника.
• Имеет серологические доказательства текущей, хронической или активной инфекции вируса иммунодефицита человека, гепатита С или гепатита В.
• Имеет признаки клинически значимой симптоматической инфекции (например, инфекции верхних дыхательных путей, пневмонии, пиелонефрита, менингита) в течение 4 недель до первого дня.
• Имеет противопоказания для ИТ-введения продукта или люмбальной пункции, такие как анатомические аномалии, нарушения свертываемости крови или другие медицинские состояния (например, расщелина позвоночника, менингит или значительные нарушения свертываемости крови).
• Демонстрирует задержку или нарушение когнитивных функций или развития, которые, по мнению исследователя, могут исказить оценку моторного развития.
• Общие титры антител против AAV9 в сыворотке > 1:50, определенные с помощью ELISA, в течение 14 дней после 1-го дня.