Avidity Biosciences Exon 44 пропускает клинические испытания EXPLORE44 фазы 2
Обзор исследования
- Возраст
- 7–27 лет
- Фаза
- Фаза 2
- Спонсор
- Avidity Biosciences
- Терапевтический подход
- Пропуск экзона
- Требование к варианту
- Клинический диагноз МДД или явное появление симптомов МДД в возрасте 6 лет или ранее. Подтверждение мутации гена МДД, поддающейся пропуску экзона 44.
- Допустимый пол
- Мужской
- Ходьба
- С сохранением и без сохранения ходьбы
- Начало исследования (фактическое)
- 2024-01-22
- Первичное завершение (ожидаемое)
- 2027-04-30
- Завершение исследования (ожидаемое)
- 2027-07-31
- Набор (ожидаемый)
- 39
- Страны
- Соединенные Штаты
Требования и критерии исследования
Приём стероидов
Если вы принимаете кортикостероиды, сохраняйте стабильную дозу в течение 30 дней до скрининга и на протяжении всего исследования.
Критерии включения
- Участники ролловера:
- Удовлетворительно заполненный AOC 1044-CS1 (EXPLORE44) по мнению исследователя и спонсора.
- Никаких существенных проблем с переносимостью AOC 1044 нет.
- Новые участники:
- Возраст от 7 до 27 лет включительно на момент информированного согласия
- Клинический диагноз МДД или явное появление симптомов МДД в возрасте 6 лет или раньше.
- Подтверждение мутации гена МДД, поддающейся пропуску экзона 44
- PUL 2.0 запись A ≥3
Критерии исключения
- Участники ролловера:
- Наличие любого нового состояния или ухудшение существующего состояния, которое может повлиять на безопасность участника или способность соблюдать процедуры исследования.
- Новые участники:
- Сывороточный гемоглобин < нижней границы нормы
- Неконтролируемая гипертония или диабет
- Предварительное лечение любой клеточной или генной терапией
- Предыдущее лечение другим агентом, пропускающим экзон 44, в течение 6 месяцев до получения информированного согласия.
- Недавно лечился исследуемым препаратом
- История множественной лекарственной аллергии
Контакты и локации
Контакты и локации
Контакт
Пока не предоставлено
Локации
В этом исследовании 10 локаций
United States
Локации в Arkansas
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
Arkansas Children's Hospital
Локации в California
La Jolla, California, United States, 92037
University of California, San Diego, Rady's Children's Hospital
Sacramento, California, United States, 95817
UC Davis Medical Center
San Carlos, California, United States, 94070
Lucille Packard Children's Hospital at Stanford
Локации в Georgia
Atlanta, Georgia, United States, 30329
Rare Disease Research - Atlanta
Локации в Massachusetts
Worcester, Massachusetts, United States, 01655
University of Massachusetts Medical School
Локации в Minnesota
Saint Paul, Minnesota, United States, 55101
Gillette Children's Specialty Healthcare
Локации в North Carolina
Hillsborough, North Carolina, United States, 27278
Rare Disease Research
Локации в Ohio
Columbus, Ohio, United States, 43215
Abigail Wexner Research Institute at Nationwide Children's Hospital
Локации в Texas
Denton, Texas, United States, 76208
Neurology Rare Disease Center
Реестр клинических исследований
NCT ID
NCT06244082Эта информация предоставлена только в образовательных целях. Всегда консультируйтесь с исследователями перед принятием медицинских решений.