Назад ко всем исследованиям
Avidity Biosciences Exon 44 пропускает клинические испытания EXPLORE44 фазы 2
Активно, без набораФаза 2Пропуск экзона
Обзор исследования
- Возраст
- 7–27 лет
- Фаза
- Фаза 2
- Спонсор
- Avidity Biosciences
- Терапевтический подход
- Пропуск экзона
- Требование к варианту
- Клинический диагноз МДД или явное появление симптомов МДД в возрасте 6 лет или ранее. Подтверждение мутации гена МДД, поддающейся пропуску экзона 44.
- Допустимый пол
- Мужской
- Ходьба
- С сохранением и без сохранения ходьбы
- Начало исследования (фактическое)
- 2024-01-22
- Первичное завершение (ожидаемое)
- 2027-04-30
- Завершение исследования (ожидаемое)
- 2027-07-31
- Набор (ожидаемый)
- 39
- Страны
- Соединенные Штаты
Требования и критерии исследования
Приём стероидов
Если вы принимаете кортикостероиды, сохраняйте стабильную дозу в течение 30 дней до скрининга и на протяжении всего исследования.
Критерии включения
- Участники ролловера:
- Удовлетворительно заполненный AOC 1044-CS1 (EXPLORE44) по мнению исследователя и спонсора.
- Никаких существенных проблем с переносимостью AOC 1044 нет.
- Новые участники:
- Возраст от 7 до 27 лет включительно на момент информированного согласия
- Клинический диагноз МДД или явное появление симптомов МДД в возрасте 6 лет или раньше.
- Подтверждение мутации гена МДД, поддающейся пропуску экзона 44
- PUL 2.0 запись A ≥3
Критерии исключения
- Участники ролловера:
- Наличие любого нового состояния или ухудшение существующего состояния, которое может повлиять на безопасность участника или способность соблюдать процедуры исследования.
- Новые участники:
- Сывороточный гемоглобин < нижней границы нормы
- Неконтролируемая гипертония или диабет
- Предварительное лечение любой клеточной или генной терапией
- Предыдущее лечение другим агентом, пропускающим экзон 44, в течение 6 месяцев до получения информированного согласия.
- Недавно лечился исследуемым препаратом
- История множественной лекарственной аллергии
Контактная информация
В этом разделе указаны контактные данные людей, которые могут ответить на вопросы об участии в этом исследовании
Пока не предоставлено
Реестр клинических исследований
NCT ID
NCT06244082Эта информация предоставлена только в образовательных целях. Всегда консультируйтесь с исследователями перед принятием медицинских решений.