Dyne Therapeutics Exon 51 пропускает клиническое исследование фазы 1/2 DELIVER
Обзор исследования
- Возраст
- 4–16 лет
- Фаза
- Фаза 1/2
- Спонсор
- Dyne Therapeutics
- Терапевтический подход
- Пропуск экзона
- Требование к варианту
- Мужчина с подтвержденным диагнозом МДД и мутацией в гене дистрофина, характеризующейся делецией экзона, поддающейся пропуску экзона 51.
- Допустимый пол
- Мужской
- Ходьба
- С сохранением и без сохранения ходьбы
- Начало исследования (фактическое)
- 2022-08-12
- Первичное завершение (ожидаемое)
- 2029-11
- Завершение исследования (ожидаемое)
- 2029-11
- Набор (ожидаемый)
- 86
- Страны
- Соединенные ШтатыАвстралияБельгияКанадаИрландияИталияРеспублика КореяИспанияВеликобритания
Требования и критерии исследования
Приём стероидов
Прием стабильной дозы глюкокортикоидов в течение как минимум 12 недель до начала приема исследуемого препарата с ожиданием поддержания стабильной дозы в течение плацебо-контролируемого и открытого периодов исследования (если не требуется корректировка дозы в связи с изменением веса).
Критерии включения
- Возраст от 4 до 16 лет включительно на момент информированного согласия.
- Группа мышц верхних конечностей, поддающаяся биопсии мышц.
- Оценка по шкале верхних конечностей Брука: 1 или 2 балла.
- Амбулаторный или неамбулаторный. Участник, не способный передвигаться, должен был не передвигаться в течение <2 лет до включения в исследование.
- Фракция выброса левого желудочка ≥50% по данным эхокардиограммы или ≥55% по данным магнитно-резонансной томографии (МРТ).
Критерии исключения
- Неконтролируемые клинические симптомы и признаки застойной сердечной недостаточности (ЗСН).
- Любое изменение в профилактике/лечении ЗСН в течение 3 месяцев до начала исследуемого лечения.
- История серьезных хирургических процедур в течение 12 недель до начала приема исследуемого препарата или ожидание серьезной хирургической процедуры во время исследования.
- Потребность в дневной искусственной вентиляции легких.
- Процент прогнозируемой ФЖЕЛ <40 % (применяется только для участников в возрасте ≥7 лет).
- Прием этеплирсена или альтернативной терапии с пропуском экзона/дистрофин-модифицирующей терапии в течение 12 недель после рандомизации.
- Получение исследуемого препарата без пропуска экзонов в течение 4 месяцев до начала приема исследуемого препарата.
- Получение генной терапии в любое время.
- Могут применяться и другие критерии включения и исключения.
Контакты и локации
Контакты и локации
Контакт
- Название: Клинические испытания Дайн
- Телефон: +1-781-317-1919
- Электронная почта: [email protected]
Локации
В этом исследовании 30 локаций
United States
Локации в California
La Jolla, California, United States, 92037
University of California San Diego
Los Angeles, California, United States, 90095
UCLA University California of Los Angeles
Локации в Colorado
Aurora, Colorado, United States, 80045
Children's Hospital Colorado
Локации в Georgia
Atlanta, Georgia, United States, 30329
Rare Disease Research, LLC
Локации в Massachusetts
Worcester, Massachusetts, United States, 01655
UMass Memorial Medical Center
Локации в Ohio
Columbus, Ohio, United States, 43205
Nationwide Children's Hospital
Локации в Oregon
Portland, Oregon, United States, 97239
Shriners Hospitals for Children Portland
Локации в Pennsylvania
Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
Children's Hospital of Philadelphia
Pittsburgh, Pennsylvania, United States, 15224-1334
UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
Локации в Utah
Salt Lake City, Utah, United States, 08412
University of Utah - PPDS
Локации в Virginia
Richmond, Virginia, United States, 23219
Virginia Commonwealth University
Australia
Локации в New South Wales
Westmead, New South Wales, Australia, 02145
Children's Hospital at Westmead
Локации в Victoria
Parkville, Victoria, Australia, 3052
Murdoch Children's Research Institute
Belgium
Ghent, Belgium, 9000
UZ Gent
Leuven, Belgium, 3000
UZ Leuven
Liège, Belgium, 4000
CHR Citadelle
Canada
Локации в Ontario
London, Ontario, Canada, N6A 5W9
London Health Sciences Centre
Ottawa, Ontario, Canada, ON K1H 8L1
Children's Hospital of Eastern Ontario
Ireland
Dublin, Ireland, D01 XD99
CHI [Children's Health Ireland] at Temple Street Children's University Hospital
Italy
Локации в Lazio
Rome, Lazio, Italy, 00168
Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
Локации в Lombardy
Milan, Lombardy, Italy, 20162
Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO
Milan, Lombardy, Italy, 20312
Ospedale San Raffaele S.r.l. - PPDS
South Korea
Локации в Teugbyeolsi
Seoul, Teugbyeolsi, South Korea, 6351
Samsung Medical Center
Spain
Barcelona, Spain, 8025
Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
Barcelona, Spain, 8950
Hospital Sant Joan de Déu Universidad de Barcelona
United Kingdom
Локации в Merseyside
Liverpool, Merseyside, United Kingdom, L12 2AP
Alder Hey Children's Hospital
Локации в Northumberland
Newcastle upon Tyne, Northumberland, United Kingdom, NE1 4LP
Royal Victoria Infirmary
Локации в West Yorkshire
Leeds, West Yorkshire, United Kingdom, LS1 3EX
Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
Bristol, United Kingdom, BS2 8BJ
Bristol Childrens Hospital
London, United Kingdom, WC1N 3JH
Great Ormond Street Hospital
Реестр клинических исследований
NCT ID
NCT05524883Эта информация предоставлена только в образовательных целях. Всегда консультируйтесь с исследователями перед принятием медицинских решений.