Dyne Therapeutics Exon 51 пропускает клиническое исследование фазы 1/2 DELIVER

Прием стабильной дозы глюкокортикоидов в течение как минимум 12 недель до начала приема исследуемого препарата с ожиданием поддержания стабильной дозы в течение плацебо-контролируемого и открытого периодов исследования (если не требуется корректировка дозы в связи с изменением веса).

• Возраст от 4 до 16 лет включительно на момент информированного согласия.
• Группа мышц верхних конечностей, поддающаяся биопсии мышц.
• Оценка по шкале верхних конечностей Брука: 1 или 2 балла.
• Амбулаторный или неамбулаторный. Участник, не способный передвигаться, должен был не передвигаться в течение <2 лет до включения в исследование.
• Фракция выброса левого желудочка ≥50% по данным эхокардиограммы или ≥55% по данным магнитно-резонансной томографии (МРТ).

• Неконтролируемые клинические симптомы и признаки застойной сердечной недостаточности (ЗСН).
• Любое изменение в профилактике/лечении ЗСН в течение 3 месяцев до начала исследуемого лечения.
• История серьезных хирургических процедур в течение 12 недель до начала приема исследуемого препарата или ожидание серьезной хирургической процедуры во время исследования.
• Потребность в дневной искусственной вентиляции легких.
• Процент прогнозируемой ФЖЕЛ <40 % (применяется только для участников в возрасте ≥7 лет).
• Прием этеплирсена или альтернативной терапии с пропуском экзона/дистрофин-модифицирующей терапии в течение 12 недель после рандомизации.
• Получение исследуемого препарата без пропуска экзонов в течение 4 месяцев до начала приема исследуемого препарата.
• Получение генной терапии в любое время.
• Могут применяться и другие критерии включения и исключения.

• Название: Клинические испытания Дайн
• Телефон: +1-781-317-1919
• Электронная почта: [email protected]