Севасемтен (EDG-5506) Клиническое исследование фазы 2 препарата Дюшенна

• Возраст 4–9 лет, принимавший стабильную дозу кортикостероидов в течение как минимум 6 месяцев до базового визита.
• Возраст 4–7 лет, не принимавший кортикостероиды в течение 6 месяцев до визита к исходному состоянию.

• Способен встать на спину менее чем за 10 секунд и подняться на 4 ступеньки менее чем за 10 секунд во время скринингового визита.
• Масса тела на момент скринингового визита превышает или равна 15 кг.

• История болезни или клинически значимый медицинский осмотр/результат лабораторных исследований, которые, по мнению исследователя, делают участника непригодным для исследования. Это включает в себя венозный доступ, который был бы слишком затруднен для повторного анализа крови.
• Принудительная жизненная емкость <60% прогнозируется во время скринингового визита для тех участников, которым на скрининге исполнилось > 8 лет.
• Сердечная эхокардиография показала выброс левого желудочка <45% на скрининговом визите.
• Получение исследуемого препарата в течение 30 дней или 5 периодов полураспада (в зависимости от того, что дольше) с момента скринингового визита в настоящем исследовании.
• Получение стабильной дозы одобренной терапии с пропуском экзонов при продолжительности лечения менее 1 года до скринингового визита.

Пока не предоставлено