Севасемтен (EDG-5506) Клиническое исследование фазы 2 препарата Дюшенна
Обзор исследования
- Возраст
- 4–9 лет
- Фаза
- Фаза 2
- Спонсор
- Edgewise Therapeutics
- Терапевтический подход
- Улучшение роста и защиты мышц
- Требование к варианту
- Документированная мутация гена и фенотипа МДД, соответствующая мышечной дистрофии Дюшенна.
- Допустимый пол
- Мужской
- Ходьба
- С сохранением ходьбы
- Начало исследования (фактическое)
- 2022-10-24
- Первичное завершение (ожидаемое)
- 2027-01
- Завершение исследования (ожидаемое)
- 2027-01
- Набор (ожидаемый)
- 76
- Страны
- Соединенные Штаты
Требования и критерии исследования
Приём стероидов
- Возраст 4–9 лет, принимавший стабильную дозу кортикостероидов в течение как минимум 6 месяцев до базового визита.
- Возраст 4–7 лет, не принимавший кортикостероиды в течение 6 месяцев до визита к исходному состоянию.
Критерии включения
- Способен встать на спину менее чем за 10 секунд и подняться на 4 ступеньки менее чем за 10 секунд во время скринингового визита.
- Масса тела на момент скринингового визита превышает или равна 15 кг.
Критерии исключения
- История болезни или клинически значимый медицинский осмотр/результат лабораторных исследований, которые, по мнению исследователя, делают участника непригодным для исследования. Это включает в себя венозный доступ, который был бы слишком затруднен для повторного анализа крови.
- Принудительная жизненная емкость <60% прогнозируется во время скринингового визита для тех участников, которым на скрининге исполнилось > 8 лет.
- Сердечная эхокардиография показала выброс левого желудочка <45% на скрининговом визите.
- Получение исследуемого препарата в течение 30 дней или 5 периодов полураспада (в зависимости от того, что дольше) с момента скринингового визита в настоящем исследовании.
- Получение стабильной дозы одобренной терапии с пропуском экзонов при продолжительности лечения менее 1 года до скринингового визита.
Контакты и локации
Контакты и локации
Контакт
Пока не предоставлено
Локации
В этом исследовании 14 локаций
United States
Локации в Arkansas
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
Arkansas Children's Hospital
Локации в California
Los Angeles, California, United States, 90095
UCLA Medical Center
Sacramento, California, United States, 95817
UC Davis Medical Center
Локации в Colorado
Aurora, Colorado, United States, 80045
Children's Hospital Colorado
Локации в Florida
Gainesville, Florida, United States, 32610
University of Florida
Локации в Georgia
Atlanta, Georgia, United States, 30329
Rare Disease Research
Локации в Iowa
Iowa City, Iowa, United States, 52242
University of Iowa
Локации в Kansas
Kansas City, Kansas, United States, 66160
University of Kansas Medical Center
Локации в Maryland
Baltimore, Maryland, United States, 21205
Kennedy Krieger Institute
Локации в Massachusetts
Worcester, Massachusetts, United States, 01605
University of Massachusetts Memorial Medical Center
Локации в Missouri
St Louis, Missouri, United States, 63110
Washington University School of Medicine
Локации в Ohio
Cincinnati, Ohio, United States, 45229
Cincinnati Children's Hospital
Columbus, Ohio, United States, 43205
Nationwide Children's Hospital
Локации в Texas
Fort Worth, Texas, United States, 76104
Cook Children's Medical Center
Реестр клинических исследований
NCT ID
NCT05540860Эта информация предоставлена только в образовательных целях. Всегда консультируйтесь с исследователями перед принятием медицинских решений.