Назад ко всем исследованиям

Клиническое исследование генной терапии SRD-001 при кардиомиопатии Дюшенна (MUSIC-DMD)

Клиническое исследование генной терапии SRD-001 при кардиомиопатии Дюшенна (MUSIC-DMD)
Активный наборФаза 1Улучшение функции сердца

Обзор исследования

Возраст
18 лет и старше
Фаза
Фаза 1
Спонсор
Sardocor
Терапевтический подход
Улучшение функции сердца
Требование к варианту
Диагностика МДД с помощью подтверждающего генетического тестирования.
Допустимый пол
Мужской
Ходьба
Без сохранения ходьбы
Начало исследования (фактическое)
2024-10-02
Первичное завершение (ожидаемое)
2027-10
Завершение исследования (ожидаемое)
2030-10
Набор (ожидаемый)
12
Страны
Соединенные Штаты

Требования и критерии исследования

Приём стероидов

Индивидуальная оптимизированная кардиологическая терапия и лечение глюкокортикоидами в течение как минимум 12 месяцев до включения в программу.

Критерии включения

  • Кардиомиопатия с рубцом левого желудочка по крайней мере в 3 из 16 сегментов
  • Фракция выброса левого желудочка < 40%
  • Желание и возможность предоставить информированное согласие

Критерии исключения

  • Аномальное кровяное давление
  • Повышение показателей функции печени, не связанное с МДД
  • Цистатин С ≥ 1,2 мг/л
  • Тромбоцитопения
  • Анемия
  • Неадекватная функция легких

Контактная информация

В этом разделе указаны контактные данные людей, которые могут ответить на вопросы об участии в этом исследовании

  • Название: Сардокор Корп.
  • Телефон: +1-617-880-7616
  • Электронная почта: [email protected]

Реестр клинических исследований

Узнать больше

Эта информация предоставлена только в образовательных целях. Всегда консультируйтесь с исследователями перед принятием медицинских решений.