Клиническое исследование генной терапии SRD-001 при кардиомиопатии Дюшенна (MUSIC-DMD)
Обзор исследования
- Возраст
- 18 лет и старше
- Фаза
- Фаза 1
- Спонсор
- Sardocor
- Терапевтический подход
- Улучшение функции сердца
- Требование к варианту
- Диагностика МДД с помощью подтверждающего генетического тестирования.
- Допустимый пол
- Мужской
- Ходьба
- Без сохранения ходьбы
- Начало исследования (фактическое)
- 2024-10-02
- Первичное завершение (ожидаемое)
- 2027-10
- Завершение исследования (ожидаемое)
- 2030-10
- Набор (ожидаемый)
- 12
- Страны
- Соединенные Штаты
Требования и критерии исследования
Приём стероидов
Индивидуальная оптимизированная кардиологическая терапия и лечение глюкокортикоидами в течение как минимум 12 месяцев до включения в программу.
Критерии включения
- Кардиомиопатия с рубцом левого желудочка по крайней мере в 3 из 16 сегментов
- Фракция выброса левого желудочка < 40%
- Желание и возможность предоставить информированное согласие
Критерии исключения
- Аномальное кровяное давление
- Повышение показателей функции печени, не связанное с МДД
- Цистатин С ≥ 1,2 мг/л
- Тромбоцитопения
- Анемия
- Неадекватная функция легких
Контакты и локации
Контакты и локации
Контакт
- Название: Сардокор Корп.
- Телефон: +1-617-880-7616
- Электронная почта: [email protected]
Локации
В этом исследовании 3 локаций
United States
Локации в Kansas
Kansas City, Kansas, United States, 66160
Активный набор
The University of Kansas Medical Center
Контакт: Jillian Bruenn
Контактный e-mail: [email protected]
Контактный телефон: 913-588-9720
Локации в Ohio
Cincinnati, Ohio, United States, 45229
Активный набор
Cincinnati Children's Hospital Medical Center
Контакт: Heart Institute Neuromuscular Intake Line
Контактный телефон: 513-803-3000
Columbus, Ohio, United States, 43215
Активный набор
Nationwide Children's Hospital
Контакт: Kelsey Craig
Контактный e-mail: [email protected]
Контактный телефон: 614-722-2715
Реестр клинических исследований
NCT ID
NCT06224660Эта информация предоставлена только в образовательных целях. Всегда консультируйтесь с исследователями перед принятием медицинских решений.