Клинические испытания генной терапии RegenxBio RGX-202, фазы 2–3

Участник принимал стабильную дозу системных глюкокортикоидов в соответствии со стандартами лечения в течение как минимум 12 недель. Участники когорты 2c должны постоянно принимать или прекращать прием стабильной дозы системных глюкокортикоидов в соответствии со стандартами лечения в течение как минимум 12 недель.

• Законный опекун участника желает и может предоставить письменное подписанное информированное согласие до начала любых процедур, связанных с исследованием; и, если применимо, несовершеннолетний участник предоставил письменное или устное согласие в соответствии с местными требованиями.
• Мужчина в возрасте от 4 до 12 лет при согласии или от 1 до <4 лет на момент введения дозы и ≥ 10 кг на момент скрининга.
• Участник может самостоятельно пройти 100 метров без вспомогательных средств. Участник когорты 2c должен быть в состоянии пройти 10 метров самостоятельно без вспомогательных устройств. Участник когорты 1b должен уметь ходить со вспомогательными устройствами или без них.
• Участник может заполнить TTSTAND в соответствии с критериями, специфичными для протокола.
• Результаты клинических лабораторных исследований, включая функцию печени и почек, находятся в пределах нормы во время скрининга, а в случае отклонения от нормы, по мнению исследователя, не являются клинически значимыми.
• Документация предоставляется во время проверочного визита на предмет соблюдения участником календаря вакцинации в местной стране. Родитель(и) или законный(е) опекун(и) должны быть готовы, чтобы их ребенок получил менингококковую вакцину, если он еще не был вакцинирован.
• Участник и родитель(и)/законный опекун(ы) желают и могут соблюдать запланированные посещения, план проведения исследования и процедуры исследования.

• Законный опекун участника желает и может предоставить письменное подписанное информированное согласие до начала любых процедур, связанных с исследованием; и, если применимо, несовершеннолетний участник предоставил письменное или устное согласие в соответствии с местными требованиями.
• Мутация гена МДД с любой мутацией, за исключением тех, которые имеют делеции или точковые мутации в экзонах 8, 9 и/или 10.
• Участник может заполнить TTSTAND в соответствии с критериями, специфичными для протокола.
• Результаты клинических лабораторных исследований, включая функцию печени и почек, находятся в пределах нормы во время скрининга, а в случае отклонения от нормы, по мнению исследователя, не являются клинически значимыми.
• Документация предоставляется во время проверочного визита на предмет соблюдения участником календаря вакцинации в местной стране. Родитель(и) или законный(е) опекун(и) должны быть готовы, чтобы их ребенок получил менингококковую вакцину, если он еще не был вакцинирован.
• Участник и родитель(и)/законный опекун(ы) желают и могут соблюдать запланированные посещения, план проведения исследования и процедуры исследования.
• Мужчина в возрасте не менее 1 года и весом ≥ 10 кг на момент скрининга.
• Участники в возрасте от 1 до 4 лет должны соответствовать следующим критериям:
• способен самостоятельно пройти 10 метров без вспомогательных средств.
• должны последовательно принимать или прекращать прием стабильной дозы системных глюкокортикоидов в соответствии со стандартами лечения в течение как минимум 12 недель.
• Участники от 4 лет и старше должны соответствовать следующим критериям:
• способны самостоятельно пройти 100 метров без вспомогательных средств.
• принимали стабильную дозу системных глюкокортикоидов в соответствии со стандартом лечения в течение как минимум 12 недель.
• иметь общий балл NSAA ≥16.
• Критерии исключения из Части 1:
• У участника есть какое-либо состояние, которое противопоказано к лечению иммуносупрессией.
• Участник получил аталурен (терапию по восстановлению белка) или терапию с пропуском экзонов для лечения МДД в ​​течение 6 месяцев после включения в исследование или не может воздержаться от приема аталурена или терапии с пропуском экзонов в течение 5 лет с момента введения RGX-202.
• Участник в течение своей жизни получал какой-либо исследовательский или коммерческий продукт генной терапии.
• Участник в настоящее время принимает любое другое исследовательское вмешательство (кроме кортикостероидов) или принял любое другое исследовательское вмешательство (кроме кортикостероидов) в течение 3 месяцев до запланированного вмешательства в день 1. Если вашим кортикостероидом является ваморолон, участника попросят временно перевести его ежедневную дозу на преднизолон/преднизолон в течение короткого периода времени после введения RGX-202. Ему будет разрешено вернуться к исходному режиму лечения ваморолоном в исходной дозе на килограмм, в которой он участвовал в исследовании, и он должен продолжать принимать его в течение 24 месяцев, если только исследователь не определит, что это клинически не показано или невозможно.
• У участника нарушена сердечная функция, определяемая как фракция выброса левого желудочка <55% при скрининговых исследованиях сердца (эхокардиограмма или МРТ).
• По мнению исследователя, участник не является подходящим кандидатом для исследования.
• Критерии исключения частей 2 и 3:
• У участника есть какое-либо состояние, которое противопоказано к лечению иммуносупрессией.
• Участник получил гивиностат в течение 3 месяцев после включения в исследование или получил аталурен (терапию восстановления белка) или терапию с пропуском экзонов для лечения МДД в ​​течение 6 месяцев с момента включения в исследование или не может воздержаться от приема аталурена или терапии с пропуском экзонов в течение 5 лет с момента введения RGX-202.
• Участник в течение своей жизни получал какой-либо исследовательский или коммерческий продукт генной терапии.
• Участник в настоящее время принимает любое другое исследовательское вмешательство (кроме кортикостероидов) или принял любое другое исследовательское вмешательство (кроме кортикостероидов) в течение 3 месяцев до запланированного вмешательства в день 1. Если вашим кортикостероидом является ваморолон, участника попросят временно перевести его ежедневную дозу на преднизолон/преднизолон в течение короткого периода времени после введения RGX-202. Ему будет разрешено вернуться к исходному режиму лечения ваморолоном в исходной дозе на килограмм, в которой он участвовал в исследовании, и он должен продолжать принимать его в течение 24 месяцев, если только исследователь не определит, что это клинически не показано или невозможно.
• У участника в сыворотке обнаруживаются общие связывающие антитела AAV8.
• У участника нарушена сердечная функция, определяемая как фракция выброса левого желудочка <55% при скрининговой эхокардиограмме или МРТ).
• По мнению исследователя, участник не является подходящим кандидатом для исследования.