Клинические испытания генной терапии Solid Biosciences SGT-003, фаза 1/2

Активный наборФаза 1/2Генная терапия

Обзор исследования

Возраст: 0–17 лет
Фаза: Фаза 1/2
Спонсор: Solid Biosciences
Терапевтический подход: Генная терапия
Требование к варианту: Установлен клинический диагноз МДД и документально подтвержденная мутация гена дистрофина, предсказывающая фенотип МДД, подтвержденная генетическим тестированием спонсора. В случаях, когда генотип может предсказать остаточную выработку дистрофина и/или невозможно поставить четкий клинический диагноз МДД (например, из-за возраста), для определения соответствия этому критерию может потребоваться оценка уровней дистрофина в исходных биоптатах мышц.
Допустимый пол: Мужской
Ходьба: С сохранением и без сохранения ходьбы
Начало исследования (фактическое): 2024-05-06
Первичное завершение (ожидаемое): 2027-05-06
Завершение исследования (ожидаемое): 2031-05-06
Набор (ожидаемый): 60
Страны: Соединенные ШтатыКанадаИталияВеликобритания

Приём стероидов

Когорты 1, 2, 4 и 5: стабильный ежедневный режим пероральных стероидов, включающий по меньшей мере 0,5 мг/кг/день преднизолона или 0,75 мг/кг/день дефлазакорта в течение ≥12 недель до скрининга, часть А или повторного скрининга, с возможностью внесения изменений в зависимости от веса в соответствии с клинической практикой.
Когорта 3: нет данных

Критерии включения

Когорта 1: от 4 до <7 лет.
Когорта 2: от 7 до <12 лет.
Когорта 3: от 0 до <4 лет.
Когорта 4: от 12 до <18 лет.
Когорта 5: от 10 до <18 лет.
Состояние амбулаторного движения участника на момент прохождения части А скрининга или повторного скрининга, определяемое способностью пройти тест ходьбы/бега на 10 метров менее чем за 30 секунд:
Когорты 1, 2 и 4: амбулаторные.
Когорта 3: амбулаторные или неамбулаторные.
Когорта 5: Не ходит, но ранее ходил в анамнезе.
Отрицательный результат на антитела к AAV.
Соответствовать критериям времени ходьбы/бега на 10 метров.
Встречайте время, чтобы подняться из лежачих критериев
Когорта 5: Соответствует критериям эффективности верхних конечностей (PUL) 2.0.
Масса тела участника: ≤ 90 кг.

Критерии исключения

Лечение препаратами, модифицирующими дистрофин, в течение 3 месяцев до скрининга.
Текущее или предшествующее лечение одобренным или исследуемым препаратом для переноса генов.
Воздействие определенных одобренных или исследуемых препаратов в течение 3 месяцев до скрининга или в течение 5 периодов полураспада с момента последнего приема, в зависимости от того, что дольше.
Установленный клинический диагноз МДД, связанный с любым инвариантом или вариантом делеционной мутации, который, по прогнозам, не экспрессирует экзоны с 1 по 11 или экзоны с 42 по 45 или экзоны с 57 по 69 включительно в гене МДД, как документально подтверждено генетическим отчетом и подтверждено генетическим тестированием спонсора.

Контактная информация

В этом разделе указаны контактные данные людей, которые могут ответить на вопросы об участии в этом исследовании

Название: Твердые биологические клинические испытания
Номер телефона: 617-337-4680
Электронная почта: [email protected]

Реестр клинических исследований

NCT ID

NCT06138639

Узнать больше

Эта информация предоставлена только в образовательных целях. Всегда консультируйтесь с исследователями перед принятием медицинских решений.