Клинические испытания генной терапии Solid Biosciences SGT-003, фаза 1/2
Обзор исследования
- Возраст
- 0–17 лет
- Фаза
- Фаза 1/2
- Спонсор
- Solid Biosciences
- Терапевтический подход
- Генная терапия
- Требование к варианту
- Установлен клинический диагноз МДД и документально подтвержденная мутация гена дистрофина, предсказывающая фенотип МДД, подтвержденная генетическим тестированием спонсора. В случаях, когда генотип может предсказать остаточную выработку дистрофина и/или невозможно поставить четкий клинический диагноз МДД (например, из-за возраста), для определения соответствия этому критерию может потребоваться оценка уровней дистрофина в исходных биоптатах мышц.
- Допустимый пол
- Мужской
- Ходьба
- С сохранением и без сохранения ходьбы
- Начало исследования (фактическое)
- 2024-05-06
- Первичное завершение (ожидаемое)
- 2027-05-06
- Завершение исследования (ожидаемое)
- 2031-05-06
- Набор (ожидаемый)
- 60
- Страны
- Соединенные ШтатыКанадаИталияВеликобритания
Требования и критерии исследования
Приём стероидов
- Когорты 1, 2, 4 и 5: стабильный ежедневный режим пероральных стероидов, включающий по меньшей мере 0,5 мг/кг/день преднизолона или 0,75 мг/кг/день дефлазакорта в течение ≥12 недель до скрининга, часть А или повторного скрининга, с возможностью внесения изменений в зависимости от веса в соответствии с клинической практикой.
- Когорта 3: нет данных
Критерии включения
- Когорта 1: от 4 до <7 лет.
- Когорта 2: от 7 до <12 лет.
- Когорта 3: от 0 до <4 лет.
- Когорта 4: от 12 до <18 лет.
- Когорта 5: от 10 до <18 лет.
- Состояние амбулаторного движения участника на момент прохождения части А скрининга или повторного скрининга, определяемое способностью пройти тест ходьбы/бега на 10 метров менее чем за 30 секунд:
- Когорты 1, 2 и 4: амбулаторные.
- Когорта 3: амбулаторные или неамбулаторные.
- Когорта 5: Не ходит, но ранее ходил в анамнезе.
- Отрицательный результат на антитела к AAV.
- Соответствовать критериям времени ходьбы/бега на 10 метров.
- Встречайте время, чтобы подняться из лежачих критериев
- Когорта 5: Соответствует критериям эффективности верхних конечностей (PUL) 2.0.
- Масса тела участника: ≤ 90 кг.
Критерии исключения
- Лечение препаратами, модифицирующими дистрофин, в течение 3 месяцев до скрининга.
- Текущее или предшествующее лечение одобренным или исследуемым препаратом для переноса генов.
- Воздействие определенных одобренных или исследуемых препаратов в течение 3 месяцев до скрининга или в течение 5 периодов полураспада с момента последнего приема, в зависимости от того, что дольше.
- Установленный клинический диагноз МДД, связанный с любым инвариантом или вариантом делеционной мутации, который, по прогнозам, не экспрессирует экзоны с 1 по 11 или экзоны с 42 по 45 или экзоны с 57 по 69 включительно в гене МДД, как документально подтверждено генетическим отчетом и подтверждено генетическим тестированием спонсора.
Контакты и локации
Контакты и локации
Контакт
- Название: Твердые биологические клинические испытания
- Номер телефона: 617-337-4680
- Электронная почта: [email protected]
Локации
В этом исследовании 15 локаций
United States
Локации в Arkansas
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
Активный набор
Arkansas Children's Hospital
Контакт: Amber Kellogg
Контактный e-mail: [email protected]
Контактный телефон: 501-364-3389
Локации в California
Los Angeles, California, United States, 90095
Активный набор
University of California, Los Angeles Medical Center
Контакт: Ummi Qasim
Контактный e-mail: [email protected]
Контактный телефон: 310-825-3264
Sacramento, California, United States, 95817
Активный набор
University of California, Davis
Контакт: Neuromuscular Research Lab
Контактный e-mail: [email protected]
Контактный телефон: 916-734-5057
San Diego, California, United States, 92037
Активный набор
University of California
Контакт: Gabriella Penner
Контактный e-mail: [email protected]
Контактный телефон: 858-382-3061
Локации в Georgia
Atlanta, Georgia, United States, 30329
Активный набор
Rare Disease Research
Контактный e-mail: [email protected]
Контактный телефон: 678-883-6897
Локации в Illinois
Chicago, Illinois, United States, 60611-2605
Активный набор
Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
Контакт: Alka Maheshwari
Контактный e-mail: [email protected]
Контактный телефон: 312-227-3813
Локации в Missouri
St Louis, Missouri, United States, 63110
Активный набор
Washington University in St. Louis
Контакт: Natalie Goedeker
Контактный e-mail: [email protected]
Контактный телефон: 314-362-4919
Локации в Ohio
Columbus, Ohio, United States, 43215
Активный набор
Nationwide Children's Hospital
Контакт: Destany McCain
Контактный e-mail: [email protected]
Контактный телефон: 614-722-6961
Локации в Oregon
Portland, Oregon, United States, 97239
Активный набор
Oregon Health and Sciences University
Контакт: Beata Dyar
Контактный e-mail: [email protected]
Контактный телефон: 503-494-8216
Локации в Pennsylvania
Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
Активный набор
Children's Hospital of Philadelphia
Контакт: Brandt Parlanti
Контактный e-mail: [email protected]
Контактный телефон: 215-850-7769
Локации в Virginia
Norfolk, Virginia, United States, 23510
Активный набор
Children's Hospital of the King's Daughters
Контакт: E.Ann Walker
Контактный e-mail: [email protected]
Контактный телефон: 757-668-6543
Локации в Washington
Seattle, Washington, United States, 98105
Активный набор
Seattle Children's Hospital
Контакт: Janaki O'Brien
Контактный e-mail: [email protected]
Контактный телефон: 206-987-1642
Canada
Локации в Ontario
Toronto, Ontario, Canada, M5G 0A4
Активный набор
The Hospital for Sick Children
Контакт: Ana Stosic
Контактный e-mail: [email protected]
Контактный телефон: 416-648-6831
Italy
Rome, Italy, 00168
Активный набор
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
Контакт: Lorenzo Stivala
Контактный e-mail: [email protected]
Контактный телефон: +39 063-015-6330
United Kingdom
London, United Kingdom, WC1N 3JH
Активный набор
Great Ormond Street Hospital
Контакт: Lucinda Furtado
Контактный e-mail: [email protected]
Контактный телефон: +44 (0)20 7762 6932
Реестр клинических исследований
NCT ID
NCT06138639Эта информация предоставлена только в образовательных целях. Всегда консультируйтесь с исследователями перед принятием медицинских решений.