Клиническое исследование PBGENE-DMD, фаза 1/​2a для лечения Дюшенна (FUNCTION-DMD)

Пока не предоставлено

• Мужчины в возрасте от 2 до 7 лет включительно на момент информированного согласия/согласия
• Клинический фенотип, соответствующий МДД, по мнению исследователя.
• Способность выполнять требования оценки двигательного тестирования, соответствующие возрасту.
• Участники в возрасте от 2 до < 4 лет на момент скрининга должны:
• Уметь самостоятельно пройти не менее 10 метров (без вспомогательных средств).
• Уметь подняться с пола без физической помощи (допускается использование приема Гауэрса).
• Участники в возрасте от 4 до 7 лет на момент отбора должны:
• Уметь самостоятельно пройти не менее 100 метров (без вспомогательных средств).
• Иметь общий балл NSAA от 16 до 29 включительно.
• Участник получил соответствующие возрасту плановые детские прививки в соответствии с национальным календарем прививок местной страны.
• Родитель(и) участника/LAR(ы) желают и могут предоставить письменное информированное согласие до начала каких-либо процедур, связанных с исследованием; где это применимо, участник должен предоставить письменное или устное согласие в соответствии с местными правилами.
• Участник и его родитель(и)/LAR(ы) готовы участвовать в исследовании LTFU после завершения этого исследования.

• Предварительное лечение любой генной терапией, терапией редактирования генов или клеточной терапией в любое время.
• Прием любого исследуемого лекарства или экспериментальной терапии в течение 6 месяцев до Дня 1.
• Предыдущее или продолжающееся использование любого продукта, предназначенного для увеличения экспрессии дистрофина, исследуемого или иного, включая терапию с пропуском экзонов, в течение 6 месяцев после запланированной дозы в день 1 или невозможности или нежелания воздерживаться от начала или возобновления этой терапии в течение как минимум 5 лет после применения генной терапии.
• Предыдущее продолжающееся использование любого продукта, предназначенного для увеличения экспрессии дистрофина, исследуемого или иного, включая терапию с пропуском экзона, в течение 6 месяцев после запланированной дозы в день 1.
• Одновременное участие в другом клиническом исследовании, за исключением наблюдательного (неинтервенционного).
• Положительный тест на антитела к AAV9
• У участника имеется какое-либо состояние, которое противопоказано к лечению иммуносупрессией.
• Участники с патогенными мутациями в экзонах 1–44 и/или экзонах 56–79.
• Признаки кардиомиопатии или клинически значимой дисфункции левого желудочка, определяемые как ФВЛЖ <50% на скрининговой эхокардиограмме.

• Название: Precision BioSciences Clin Ops
• Телефон: (800) 593-0346
• Электронная почта: [email protected]