Клинические испытания Elevidys Envision, фаза 3

Стабильная суточная доза пероральных кортикостероидов в течение как минимум 12 недель до скрининга; ожидается, что доза останется постоянной на протяжении всего исследования (за исключением модификаций, учитывающих изменения веса).

• Окончательный диагноз МДД основан на документированных клинических данных и предшествующем генетическом тестировании.
• Только когорта 1: не амбулаторно в соответствии с критериями, указанными в протоколе.
• Только когорта 2: амбулаторное лечение в соответствии с критериями, указанными в протоколе, и возраст от ≥8 до <18 лет на момент скрининга.
• Возможность сотрудничать с тестированием двигательной оценки.
• Стабильная суточная доза пероральных кортикостероидов в течение как минимум 12 недель до скрининга; ожидается, что доза останется постоянной на протяжении всего исследования (за исключением модификаций, учитывающих изменения веса).
• Титры антител к рекомбинантному аденоассоциированному вирусу серотипа rh74 (rAAVrh74) не повышены в соответствии с требованиями протокола.
• Патогенная мутация сдвига рамки считывания или преждевременный стоп-кодон в гене DMD, за исключением любых делеционных мутаций в экзоне 8 и/или 9.

• Воздействие генной терапии, исследуемых препаратов или любого лечения, предназначенного для увеличения экспрессии дистрофина в пределах установленных протоколом сроков.
• Отклонения в предусмотренных протоколом диагностических оценках или лабораторных тестах.
• Наличие любого другого клинически значимого заболевания, состояния здоровья или необходимости постоянного лечения наркозависимостью, которые, по мнению исследователя, создают ненужный риск для переноса генов.

Пока не предоставлено