Клинические испытания Elevidys Envision, фаза 3
Обзор исследования
- Возраст
- 8 лет и старше
- Фаза
- Фаза 3
- Спонсор
- Sarepta Therapeutics
- Терапевтический подход
- Генная терапия
- Требование к варианту
- Окончательный диагноз МДД основан на документированных клинических данных и предшествующем генетическом тестировании.
- Допустимый пол
- Мужской
- Ходьба
- С сохранением и без сохранения ходьбы
- Начало исследования (фактическое)
- 2023-05-31
- Первичное завершение (ожидаемое)
- 2027-05-31
- Завершение исследования (ожидаемое)
- 2028-06-30
- Набор (ожидаемый)
- 148
- Страны
- Соединенные ШтатыАвстралияБельгияКанадаГерманияГонконг (САР)ИзраильИталияЯпонияРеспублика КореяИспанияШвецияТайваньВеликобритания
Требования и критерии исследования
Приём стероидов
Стабильная суточная доза пероральных кортикостероидов в течение как минимум 12 недель до скрининга; ожидается, что доза останется постоянной на протяжении всего исследования (за исключением модификаций, учитывающих изменения веса).
Критерии включения
- Окончательный диагноз МДД основан на документированных клинических данных и предшествующем генетическом тестировании.
- Только когорта 1: не амбулаторно в соответствии с критериями, указанными в протоколе.
- Только когорта 2: амбулаторное лечение в соответствии с критериями, указанными в протоколе, и возраст от ≥8 до <18 лет на момент скрининга.
- Возможность сотрудничать с тестированием двигательной оценки.
- Стабильная суточная доза пероральных кортикостероидов в течение как минимум 12 недель до скрининга; ожидается, что доза останется постоянной на протяжении всего исследования (за исключением модификаций, учитывающих изменения веса).
- Титры антител к рекомбинантному аденоассоциированному вирусу серотипа rh74 (rAAVrh74) не повышены в соответствии с требованиями протокола.
- Патогенная мутация сдвига рамки считывания или преждевременный стоп-кодон в гене DMD, за исключением любых делеционных мутаций в экзоне 8 и/или 9.
Критерии исключения
- Воздействие генной терапии, исследуемых препаратов или любого лечения, предназначенного для увеличения экспрессии дистрофина в пределах установленных протоколом сроков.
- Отклонения в предусмотренных протоколом диагностических оценках или лабораторных тестах.
- Наличие любого другого клинически значимого заболевания, состояния здоровья или необходимости постоянного лечения наркозависимостью, которые, по мнению исследователя, создают ненужный риск для переноса генов.
Контакты и локации
Контакты и локации
Контакт
Пока не предоставлено
Локации
В этом исследовании 46 локаций
United States
Локации в Arkansas
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
Arkansas Children's Hospital
Локации в California
Palo Alto, California, United States, 94304
Lucile Packard Children's Hospital Stanford
Sacramento, California, United States, 95817
University of California at Davis Medical Center
San Diego, California, United States, 92123
Rady Children's Hospital-San Diego
Локации в Florida
Gainesville, Florida, United States, 32608
University of Florida, UF Health Center for Pediatric Neuromuscular and Rare Diseases
Локации в Illinois
Chicago, Illinois, United States, 60611
Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
Локации в Maryland
Baltimore, Maryland, United States, 21287
The Johns Hopkins Hospital, Charlotte R. Bloomberg Children's Center, Pediatric Clinical Research Unit
Локации в Massachusetts
Boston, Massachusetts, United States, 02115
Boston Children's Hospital
Локации в Missouri
St Louis, Missouri, United States, 63110
Washington University of St. Louis, St. Louis Children's Hospital
Локации в New York
Rochester, New York, United States, 14642
University of Rochester, Department of Neurology
Локации в North Carolina
Durham, North Carolina, United States, 27705
Lenox Baker Children's Hospital (Duke University)
Локации в Ohio
Columbus, Ohio, United States, 43205
Nationwide Children's Hospital
Локации в Pennsylvania
Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
Children's Hospital of Philadelphia
Локации в Virginia
Norfolk, Virginia, United States, 23510
Children's Hospital of the King's Daughters
Australia
Локации в New South Wales
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
The Children's Hospital at Westmead
Локации в Victoria
Parkville, Victoria, Australia, 3052
The Royal Children's Hospital
Belgium
Локации в Oost-Vlaanderen
Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgium, 9000
Universitair Ziekenhuis Gent
Canada
Локации в Ontario
Ottawa, Ontario, Canada, K1H8L1
The Children's Hospital of Eastern Ontario
Локации в Quebec
Montreal, Quebec, Canada, H4A3J1
Research Institute McGill University Health Centre
Québec, Canada, G1V 4G2
Centre Hospitalier Universitaire de Québec - Université Laval (pavillon Centre Hospitalier Universitaire Laval)
Germany
Локации в Bavaria
München, Bavaria, Germany
LMU- Klinikum der Universitat Munchen, Kinderklinik und Kinderpoliklinik im Dr. von Haunerschen Kinderspital, Abeteilung Neuropadiatrie, Campus Innenstadt
Локации в North Rhine-Westphalia
Essen, North Rhine-Westphalia, Germany
Universitatsklinikum Essen, Klinik fur Kinderheilkunde I, Abteilung Neuropadiatrie Essen
Hamburg, Germany
Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
Hong Kong
Hong Kong, Hong Kong
Hong Kong Children's Hospital
Israel
Petah Tikva, Israel
Institute of Neruology, Schneider Children's Medical Center of Israel
Tel Aviv, Israel, 6423906
Tel Aviv Sourasky Medical Center
Italy
Genova, Italy, 16147
U.O.S.D Centro Traslazionale di Miologia e Patologie Neurodegenerative, Istituto G. Gaslini, Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
Milan, Italy, 20122
UOC Neurologia, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
Milan, Italy, 20133
IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta Neurepsichiatria Infantile 2 - Epilettologia e Neurologia dello Sviluppo
Roma, Italy, 00168
UOC Neuropsichiatria Infantile, Area Salute del Bambino, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS
Japan
Локации в Osaka
Toyonaka-shi, Osaka, Japan, 560-8552
National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
Локации в Tokyo
Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
National Center of Neurology and Psychiatry
Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 162-866
Tokyo Women's Medical University Hospital
South Korea
Локации в Gyeongsangnam-do
Yangsan, Gyeongsangnam-do, South Korea, 50612
Pusan National University Yangsan Hospital
Локации в NAP
Seoul, NAP, South Korea, 03080
Seoul National University Hospital
Daegu, South Korea, 41944
Kyungpook National University Hospital
Seoul, South Korea, 06273
Gangnam Severance Hospital, Yonsei University Health System
Spain
Локации в Barcelona
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spain, 08950
Hospital Sant Joan de Deu
Valencia, Spain, 46026
Hospital Universitari Politecnic La Fe
Sweden
Gothenburg, Sweden, 416 85
Sahlgrenska Universitetssjukhuset
Solna, Sweden, 171 76
Karolinska Universitetssjukhuset/Astrid Lindgrens Barnsjukhus, Barnneurologen
Taiwan
Kaohsiung City, Taiwan
Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
Taipei, Taiwan
National Taiwan University Hospital
United Kingdom
Локации в Greater London
London, Greater London, United Kingdom, WC1N 3JH
Great Ormond Street Hospital for Children Foundation Trust
Локации в Oxfordshire
Oxford, Oxfordshire, United Kingdom
Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
Newcastle upon Tyne, United Kingdom, NE13BZ
Institute of Translational and Clinical Research
Реестр клинических исследований
NCT ID
NCT05881408Эта информация предоставлена только в образовательных целях. Всегда консультируйтесь с исследователями перед принятием медицинских решений.