Севасемтен (EDG-5506) Клиническое исследование FOX для лечения Дюшенна после генной терапии
Обзор исследования
- Возраст
- 6–17 лет
- Фаза
- Фаза 2
- Спонсор
- Edgewise Therapeutics
- Терапевтический подход
- Улучшение роста и защиты мышц
- Требование к варианту
- Возраст от 6 до 17 лет с документально подтвержденной мутацией гена МДД и фенотипом, соответствующим МДД. Предыдущее получение генной терапии на основе AAV (≥ 2 лет после документально подтвержденного приема генной терапии или ≥ 3 лет после рандомизации в рандомизированном исследовании).
- Допустимый пол
- Мужской
- Ходьба
- С сохранением ходьбы
- Начало исследования (фактическое)
- 2024-03-22
- Первичное завершение (ожидаемое)
- 2027-03
- Завершение исследования (ожидаемое)
- 2027-03
- Набор (ожидаемый)
- 43
- Страны
- Соединенные Штаты
Требования и критерии исследования
Приём стероидов
Лечение стабильной дозой кортикостероидов в течение как минимум 6 месяцев до визита к исходному состоянию.
Критерии включения
- Способен встать на спине менее чем за 8 секунд во время скринингового визита и способен подняться на 4 ступеньки менее чем за 10 секунд во время скринингового визита.
- Масса тела ≥ 15 кг на момент скринингового визита.
Критерии исключения
- История болезни или клинически значимый медицинский осмотр/результат лабораторных исследований, которые, по мнению исследователя, делают участника непригодным для исследования. Это включает в себя венозный доступ, который был бы слишком затруднен для повторного забора крови.
- При скрининговом визите кардиоэхокардиография показывает фракцию выброса левого желудочка (ФВЛЖ) <40%.
- Получение исследуемого препарата (кроме генной терапии на основе AAV в соответствии с критериями включения) в течение 30 дней или 5 периодов полураспада (в зависимости от того, что дольше) с момента скринингового визита в настоящем исследовании.
- Получение терапии с пропуском экзонов в течение 6 месяцев до скринингового визита.
Контакты и локации
Контакты и локации
Контакт
Пока не предоставлено
Локации
В этом исследовании 7 локаций
United States
Локации в California
Los Angeles, California, United States, 90095
UCLA Medical Center
Sacramento, California, United States, 95817
UC Davis Medical Center
Локации в Florida
Gainesville, Florida, United States, 32610
University of Florida
Локации в Massachusetts
Worcester, Massachusetts, United States, 01605
University of Massachusetts Memorial Medical Center
Локации в Missouri
St Louis, Missouri, United States, 63110
Washington University School of Medicine
Локации в North Carolina
Hillsborough, North Carolina, United States, 27278
Rare Disease Research
Локации в Ohio
Columbus, Ohio, United States, 43205
Nationwide Children's Hospital
Реестр клинических исследований
NCT ID
NCT06100887Эта информация предоставлена только в образовательных целях. Всегда консультируйтесь с исследователями перед принятием медицинских решений.