BioMarin BMN-351, фаза 1/2 клинических испытаний
Об этом исследовании
BioMarin Pharmaceutical оценивает BMN 351 в клиническом исследовании фазы 1/2 с участием примерно 18 участников с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), которым разрешен пропуск экзона 51. В этом открытом исследовании будут проверяться возрастающие дозы BMN 351, при этом участники будут получать внутривенное лечение каждые одну или две недели, в зависимости от исследуемой группы. Исследователи оценят безопасность, переносимость, уровень препарата и биологическую активность, чтобы определить, как лечение влияет на организм.
Обзор исследования
- Возраст
- 4–10 лет
- Фаза
- Фаза 1/2
- Спонсор
- BioMarin Pharmaceutical
- Терапевтический подход
- Пропуск экзона
- Требование к варианту
- Диагностика мышечной дистрофии Дюшенна со специфическим генетическим изменением, поддающимся пропуску экзона 51.
- Допустимый пол
- Мужской
- Ходьба
- С сохранением ходьбы
- Начало исследования (фактическое)
- 2024-01-03
- Первичное завершение (ожидаемое)
- 2027-04-14
- Завершение исследования (ожидаемое)
- 2027-04-14
- Набор (ожидаемый)
- 18
- Страны
- ИталияНидерландыИспанияТурцияВеликобритания
Требования и критерии исследования
Приём стероидов
В настоящее время принимает постоянные дозы стероидов в течение последних 12 недель.
Критерии включения
Не требуется помощь аппарата искусственной вентиляции легких для дыхания
Критерии исключения
- Участнику предстоит пройти несколько первоначальных клинических лабораторий и исследований для оценки исходного уровня функции сердца и легких.
- Лечение терапией пропуска экзонов в течение 12 недель до первого визита.
- Любая история лечения генной терапией
Контакты и локации
Контакт
Пока не предоставлено
Локации
В этом исследовании 7 локаций
Italy
Milan, Italy
Fondazione Serena ETS - Centro Clinico NeMO Milano
Rome, Italy
UOC Fase I - Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
Netherlands
Leiden, Netherlands, 2333 ZA
Leids Universitair Medisch Centrum
Spain
Barcelona, Spain, 08950
Hospital Sant Joan de Deu
Seville, Spain, 41013
Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz
Turkey (Türkiye)
Istanbul, Turkey (Türkiye)
Yeditepe University Kosuyolu Hospital
United Kingdom
London, United Kingdom, WC1N 3JH
Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
Реестр клинических исследований
NCT ID
NCT06280209Другие исследования
Темы, связанные с этим исследованием
Популярные запросы:
Эта информация предоставлена только в образовательных целях. Всегда консультируйтесь с исследователями перед принятием медицинских решений.