Назад ко всем исследованиям
BioMarin BMN-351, фаза 1/2 клинических испытаний
Активно, без набораФаза 1/2Пропуск экзона
Обзор исследования
- Возраст
- 4–10 лет
- Фаза
- Фаза 1/2
- Спонсор
- BioMarin Pharmaceutical
- Терапевтический подход
- Пропуск экзона
- Требование к варианту
- Диагностика мышечной дистрофии Дюшенна со специфическим генетическим изменением, поддающимся пропуску экзона 51.
- Допустимый пол
- Мужской
- Ходьба
- С сохранением ходьбы
- Начало исследования (фактическое)
- 2024-01-03
- Первичное завершение (ожидаемое)
- 2027-04-14
- Завершение исследования (ожидаемое)
- 2027-04-14
- Набор (ожидаемый)
- 18
- Страны
- ИталияНидерландыИспанияТурцияВеликобритания
Требования и критерии исследования
Приём стероидов
В настоящее время принимает постоянные дозы стероидов в течение последних 12 недель.
Критерии включения
Не требуется помощь аппарата искусственной вентиляции легких для дыхания
Критерии исключения
- Участнику предстоит пройти несколько первоначальных клинических лабораторий и исследований для оценки исходного уровня функции сердца и легких.
- Лечение терапией пропуска экзонов в течение 12 недель до первого визита.
- Любая история лечения генной терапией
Контактная информация
В этом разделе указаны контактные данные людей, которые могут ответить на вопросы об участии в этом исследовании
Пока не предоставлено
Реестр клинических исследований
NCT ID
NCT06280209Эта информация предоставлена только в образовательных целях. Всегда консультируйтесь с исследователями перед принятием медицинских решений.