Ранняя фаза 1 клинического исследования RAG-18 для лечения Дюшенна

Пока не предоставлено

• В соответствии с рекомендациями Международного совета по гармонизации технических требований к фармацевтическим препаратам для применения человеком – Надлежащая клиническая практика (ICH-GCP) и требованиями местного/национального и/или Институционального наблюдательного совета (IRB)/Независимого комитета по этике (IEC), участник и/или его законный опекун подписали форму письменного информированного согласия.
• Возможность пройти обследования, требуемые протоколом исследования, такие как биопсия мышц, магнитно-резонансная томография (МРТ) и тесты на двигательную и легочную функцию.
• Любые сопутствующие препараты, связанные с заболеванием, должны соответствовать требованиям исследования.

• Предварительное лечение мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), независимо от того, продается ли препарат или нет.
• Индекс массы тела (ИМТ) > 22 кг/м² или масса тела ≥ 50 кг.
• Невозможно выполнить тесты двигательных функций, требуемые протоколом, в том числе: амбулаторную оценку North Star (NSAA), время стояния (TTSTAND), подъем по 4 ступенькам (4SCV) и тест 6-минутной ходьбы (6MWT).
• Сердечная функция при скрининге находится в следующих пределах:
• Фракция выброса левого желудочка (ФВЛЖ) < 55% по данным сердечного магнитного резонанса (CMR).
• Интервал QT скорректирован по формуле Фридериции (QTcF) > 450 мс при скрининге или имеет дополнительные факторы риска для Torsades de Pointes.
• Гематологические и электролитные показатели при скрининге находятся в следующих пределах:
• Тромбоциты < 100 000/мкл.
• Гемоглобин < 12 г/дл.
• Абсолютное количество нейтрофилов < 1500/мкл.
• Любые уровни кальция, калия, натрия, магния или фосфора в сыворотке крови, выходящие за пределы клинически приемлемого диапазона для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД).
• Международное нормализованное отношение (МНО), протромбиновое время (ПВ), частичное тромбопластиновое время (ЧТВ), активированное частичное тромбопластиновое время (аЧТВ) или фибриноген за пределами нормального диапазона.
• Анамнез заболеваний, влияющих на функцию печени, с аномальными показателями в течение 28 дней до приема первой дозы.
• Наличие тяжелой сердечной, почечной или респираторной дисфункции или других тяжелых осложнений.
• Аллергия на исследуемый препарат или любой из его компонентов или на контрастные вещества для магнитно-резонансной томографии (МРТ).
• Получение живой (аттенуированной) вакцины в течение 28 дней до введения первой дозы исследуемого препарата.
• Использование любого другого исследуемого препарата, как для лечения МДД, так и без него, за 28 дней до приема первой дозы исследуемого препарата и до окончания исследования.
• Любая причина, которая, по мнению исследователя, помешает участнику полноценно участвовать и завершить исследование, включая неспособность соблюдать процедуры исследования или лечение, а также другие соответствующие медицинские или психические состояния.
• Наличие тяжелого сопутствующего состояния или заболевания, которое, по мнению исследователя, может подвергнуть участника неоправданному риску или помешать исследованию, включая, помимо прочего: известную персистирующую астму средней или тяжелой степени, астму в анамнезе за последние 2 года или неконтролируемую в настоящее время астму любой классификации (Примечание: к участию допускаются участники с контролируемой в настоящее время интермиттирующей астмой или контролируемой легкой персистирующей астмой); необходимость кислородной терапии для поддержания адекватного насыщения крови кислородом; история хронической обструктивной болезни легких (ХОБЛ) в течение 6 месяцев до подписания формы информированного согласия (ICF).
• По мнению исследователя, у участника нестабильное системное заболевание, включая, помимо прочего, тяжелые заболевания печени, почек, органов дыхания или обмена веществ, требующие приема лекарств.
• Любая другая неуказанная причина, которая, по мнению исследователя, делает участника непригодным для зачисления.

Пока не предоставлено