Клинические испытания Элевидиса Энвола, фаза 2

Прием регулярных пероральных кортикостероидов для лечения МДД или планирование приема пероральных кортикостероидов для лечения МДД в ​​течение 1 года от исходного уровня.

• Когорта А: от >=3 лет до <4 лет.
• Когорта B: от >=2 лет до <3 лет.
• Способен участвовать в тестировании по оценке моторики, соответствующем возрасту.
• Патогенная мутация сдвига рамки считывания или преждевременный стоп-кодон, содержащийся между экзонами 18 и 79 (включительно).

• Воздействие генной терапии, исследуемых лекарств или любого лечения, направленного на увеличение экспрессии дистрофина, в пределах времени, установленного протоколом.
• Титры антител к рекомбинантному аденоассоциированному вирусу серотипа rh74 (rAArh74) повышены в соответствии с критериями, указанными в протоколе.
• Наличие любого другого клинически значимого заболевания, состояния здоровья или необходимости хронического медикаментозного лечения, которое, по мнению исследователя, создает ненужный риск для переноса генов.
• Состояние здоровья или смягчающее обстоятельство, которое, по мнению исследователя, может поставить под угрозу способность участника соблюдать протокол, требуемый для тестирования или процедур, или поставить под угрозу благополучие или безопасность участника, или клиническую интерпретируемость