Назад ко всем исследованиям
Клинические испытания Элевидиса Энвола, фаза 2
Активно, без набораФаза 2Генная терапия
Обзор исследования
- Возраст
- 2–3 года
- Фаза
- Фаза 2
- Спонсор
- Hoffmann-La Roche
- Терапевтический подход
- Генная терапия
- Требование к варианту
- Имеет окончательный диагноз МДД до скрининга на основании документации клинических данных и предварительного подтверждающего генетического тестирования с использованием клинического диагностического генетического теста.
- Допустимый пол
- Мужской
- Ходьба
- С сохранением и без сохранения ходьбы
- Начало исследования (фактическое)
- 2023-11-29
- Первичное завершение (ожидаемое)
- 2026-03-04
- Завершение исследования (ожидаемое)
- 2030-02-18
- Набор (ожидаемый)
- 13
- Страны
- БельгияФранцияГерманияИталияИспанияВеликобритания
Требования и критерии исследования
Приём стероидов
Прием регулярных пероральных кортикостероидов для лечения МДД или планирование приема пероральных кортикостероидов для лечения МДД в течение 1 года от исходного уровня.
Критерии включения
- Когорта А: от >=3 лет до <4 лет.
- Когорта B: от >=2 лет до <3 лет.
- Способен участвовать в тестировании по оценке моторики, соответствующем возрасту.
- Патогенная мутация сдвига рамки считывания или преждевременный стоп-кодон, содержащийся между экзонами 18 и 79 (включительно).
Критерии исключения
- Воздействие генной терапии, исследуемых лекарств или любого лечения, направленного на увеличение экспрессии дистрофина, в пределах времени, установленного протоколом.
- Титры антител к рекомбинантному аденоассоциированному вирусу серотипа rh74 (rAArh74) повышены в соответствии с критериями, указанными в протоколе.
- Наличие любого другого клинически значимого заболевания, состояния здоровья или необходимости хронического медикаментозного лечения, которое, по мнению исследователя, создает ненужный риск для переноса генов.
- Состояние здоровья или смягчающее обстоятельство, которое, по мнению исследователя, может поставить под угрозу способность участника соблюдать протокол, требуемый для тестирования или процедур, или поставить под угрозу благополучие или безопасность участника, или клиническую интерпретируемость
Контактная информация
В этом разделе указаны контактные данные людей, которые могут ответить на вопросы об участии в этом исследовании
Пока не предоставлено
Реестр клинических исследований
NCT ID
NCT06128564Эта информация предоставлена только в образовательных целях. Всегда консультируйтесь с исследователями перед принятием медицинских решений.