LE051 Клиническое исследование терапии пропуска экзона 51 при лечении Дюшенна

Активный наборРанняя фаза 1Пропуск экзона

Об этом исследовании

LE051 — это экспериментальная генная терапия, изучаемая для людей с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), которым подходит пропуск экзона 51. В этом открытом клиническом исследовании будут оцениваться безопасность, переносимость и потенциальная эффективность однократной внутривенной инфузии. Доставленный с использованием аденоассоциированного вируса (AAV), LE051 предназначен для содействия пропуску экзона 51 через систему РНК, рекрутирующую ADAR. Исследователи оценят эффективность лечения, иммунные реакции и долгосрочную безопасность.

Обзор исследования

Возраст: 4–8 лет
Фаза: Ранняя фаза 1
Спонсор: Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Терапевтический подход: Пропуск экзона
Требование к варианту: Субъекты с МДД с клиническим диагнозом МДД обратились к Руководству Дюшенна по клинической практике прогрессирующей мышечной дистрофии (издание 2020 г.), и результаты генетических тестов которых подтвердили применимость к пропуску экзонов под номером 51.
Допустимый пол: Мужской
Ходьба: С сохранением ходьбы
Начало исследования (фактическое): 2024-10-24
Первичное завершение (ожидаемое): 2026-09-20
Завершение исследования (ожидаемое): 2026-12-31
Набор (ожидаемый): 12
Страны: Китай

Требования и критерии исследования

Приём стероидов

Пока не предоставлено

Критерии включения

Мальчик, 4-8 лет на момент начала скрининга (включая граничные значения;
Субъекты и/или их опекуны добровольно участвуют в этом исследовании и могут понимать и подписывать МКФ.

Критерии исключения

Клинические признаки сердечной недостаточности: фракция выброса левого желудочка (ФВЛЖ) <40%；
Средний процент ФЖЕЛ от прогнозируемого значения составляет менее 40%;
ЭКГ в 12 отведениях. Интервал QT (QTc) >0,45 секунды.

Контакты и локации

Контакт

Имя: Дживэнь Ван
Телефон: +86 189 1661 3192
Электронная почта: [email protected]

Локации

В этом исследовании 1 локаций

China

Локации в Shanghai Municipality

Shanghai, Shanghai Municipality, China, 200127

Активный набор

Shanghai Children's Medical Center, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Контакт: Jiwen Wang

Контактный e-mail: [email protected]

Контактный телефон: +86 189 1661 3192

Реестр клинических исследований

NCT ID

NCT06900049

Узнать больше

Темы, связанные с этим исследованием