Назад ко всем исследованиям
LE051 Клиническое исследование терапии пропуска экзона 51 при лечении Дюшенна
Активный наборРанняя фаза 1Пропуск экзона
Обзор исследования
- Возраст
- 4–8 лет
- Фаза
- Ранняя фаза 1
- Спонсор
- Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
- Терапевтический подход
- Пропуск экзона
- Требование к варианту
- Субъекты с МДД с клиническим диагнозом МДД обратились к Руководству Дюшенна по клинической практике прогрессирующей мышечной дистрофии (издание 2020 г.), и результаты генетических тестов которых подтвердили применимость к пропуску экзонов под номером 51.
- Допустимый пол
- Мужской
- Ходьба
- С сохранением ходьбы
- Начало исследования (фактическое)
- 2024-10-24
- Первичное завершение (ожидаемое)
- 2026-09-20
- Завершение исследования (ожидаемое)
- 2026-12-31
- Набор (ожидаемый)
- 12
- Страны
- Китай
Требования и критерии исследования
Приём стероидов
Пока не предоставлено
Критерии включения
- Мальчик, 4-8 лет на момент начала скрининга (включая граничные значения;
- Субъекты и/или их опекуны добровольно участвуют в этом исследовании и могут понимать и подписывать МКФ.
Критерии исключения
- Клинические признаки сердечной недостаточности: фракция выброса левого желудочка (ФВЛЖ) <40%；
- Средний процент ФЖЕЛ от прогнозируемого значения составляет менее 40%;
- ЭКГ в 12 отведениях. Интервал QT (QTc) >0,45 секунды.
Контактная информация
В этом разделе указаны контактные данные людей, которые могут ответить на вопросы об участии в этом исследовании
- Имя: Дживэнь Ван
- Телефон: +86 189 1661 3192
- Электронная почта: [email protected]
Реестр клинических исследований
NCT ID
NCT06900049Эта информация предоставлена только в образовательных целях. Всегда консультируйтесь с исследователями перед принятием медицинских решений.