Назад ко всем исследованиям
Generium GNR 097 Клинические испытания генной терапии 1-2 фазы
Активный наборФаза 2Генная терапия
Обзор исследования
- Возраст
- 4–9 лет
- Фаза
- Фаза 2
- Спонсор
- GENERIUM
- Терапевтический подход
- Генная терапия
- Требование к варианту
- Амбулаторные мальчики в возрасте 4-9 лет с документально подтвержденным диагнозом МДД и клиническими проявлениями заболевания.
- Допустимый пол
- Мужской
- Ходьба
- С сохранением ходьбы
- Страны
- БеларусьРоссия
Требования и критерии исследования
Приём стероидов
- Пациент получал пероральные глюкокортикостероиды в стабильной дозе в течение ≥12 недель до подписания формы информированного согласия, и планируется, что прием глюкокортикостероидов будет продолжен на этапе скрининга и после включения пациента в исследование.
- Для пациентов, получавших дефлазакорт при включении в исследование: перевод пациента с дефлазакорта на преднизолон, по мнению исследователя, не приведет к существенному ухудшению состояния здоровья пациента.
Критерии включения
- Письменное информированное согласие на участие в исследовании.
- Амбулаторные мальчики в возрасте 4-9 лет с документально подтвержденным диагнозом МДД и клиническими проявлениями заболевания.
- Мутация сдвига рамки считывания или нонсенс-мутация в гене МДД.
- Уровень креатинфосфокиназы >5000 Ед/л.
- Титр связывающих антител к AAV9 ≤1:50 [метод: ELISA].
- Пациент может взаимодействовать с врачом-исследователем и выполнять тесты для оценки функциональной активности.
- Результаты тестов оценки функциональной активности при скрининге (хотя бы в одной из двух попыток, выполненных в разные дни):
- НСАА ≥22;
- время подъема из положения лежа без использования окружающих предметов или мебели <5 с;
- Расстояние 6MWT ≥350 м.
- Пациент был иммунизирован вакциной против менингококковых серотипов A, C, Y, W135 (и B, если таковая имеется) не позднее, чем за 4 недели до введения GNR-097/плацебо, а период иммунизации истекает не более чем через три месяца после предполагаемой даты введения GNR-097/плацебо.
Критерии исключения
- Повышенная чувствительность к любому компоненту GNR-097 или плацебо.
- Больной с когнитивными нарушениями или малоподвижным образом жизни, что, по мнению исследователя, может препятствовать развитию или проявлению двигательной активности.
- Мутации в экзонах 8 и/или 9 гена МДД; для пациентов, планируемых к включению в когорту А, дополнительно: мутации в экзонах 1–17 и/или 59–71 гена МДД.
- Клинические признаки кардиомиопатии, в том числе фракция выброса левого желудочка (Симпсон) <40% по данным эхокардиографии, выполненной во время скрининга.
- Противопоказания к магнитно-резонансной томографии.
- Любое аутоиммунное заболевание в анамнезе, за исключением лекарственно-компенсированного аутоиммунного тиреоидита.
- История туберкулеза; положительный или неопределенный результат скрининга Диаскинтест® ТиграТест® или T-SPOT.TB.
- Положительные результаты тестов на гепатит В, гепатит С или скрининг на ВИЧ.
- Острые инфекционные заболевания, которые разрешились менее чем за 4 недели до введения GNR-097/плацебо.
- Иммунизация живой аттенуированной вакциной менее чем за 3 месяца до введения GNR-097/плацебо ИЛИ иммунизация любой инактивированной вакциной менее чем за 4 недели до введения GNR-097/плацебо.
- Отклонения от нормы лабораторных показателей:
- Уровень ГГТ превышает три верхние границы нормы;
- общий билирубин >50,0 мкмоль/л (кроме пациентов с подтвержденным диагнозом синдрома Жильбера);
- креатинин >160,0 мкмоль/л;
- гемоглобин <80 или >180 г/л;
- количество лейкоцитов >18 500/мкл;
- количество тромбоцитов ниже нижней границы нормы.
- История приема антисмысловых олигонуклеотидов, аталурена, генной терапии с использованием векторных конструкций или клеточной терапии.
- Использование иммунодепрессантов, кроме глюкокортикостероидов, менее чем за 12 недель до подписания формы информированного согласия.
- Участие в клинических исследованиях менее чем за 6 месяцев до подписания формы информированного согласия.
- Нежелание или неспособность пациента и/или его родителя/законного опекуна соблюдать требования протокола и/или процедуры исследования.
- Другие заболевания или состояния, не перечисленные выше, которые, по мнению врача-исследователя и/или Спонсора, препятствуют участию пациента в исследовании, в том числе по соображениям безопасности.
Контакты и локации
Контакты и локации
Контакт
- ФИО: Загоруйко Елена Ивановна, д.м.н.
- Телефон: +7 (926) 344 84 48
- Электронная почта: [email protected]
- ФИО: Маркова Оксана Анатольевна, д.м.н.
- Телефон: +7 (985) 441 89 59
- Электронная почта: [email protected]
Локации
В этом исследовании 6 локаций
Belarus
Minsk, Belarus, 220053
Активный набор
Republican Scientific and Practical Center Mother and Child
Russia
Moscow, Russia, 117513
Активный набор
Russian Children's Clinical Hospital
Moscow, Russia, 119991
Активный набор
National Medical Research Center for Children
Moscow, Russia, 125412
Активный набор
Veltischev Research and Clinical Institute for Pediatrics and Pediatric Surgery of the Pirogov Russian National Research Medical University
Saint Petersburg, Russia, 194100
Активный набор
Saint Petersburg State Pediatric Medical University
Yekaterinburg, Russia, 620149
Активный набор
Regional Children's Clinical Hospital
Реестр клинических исследований
NCT ID
NCT07673809Эта информация предоставлена только в образовательных целях. Всегда консультируйтесь с исследователями перед принятием медицинских решений.