Назад ко всем исследованиям
Клинические испытания фазы 1/2 генной терапии Solid Biosciences SGT-001
Активно, без набораФаза 1/2Генная терапия
Обзор исследования
- Возраст
- 4–17 лет
- Фаза
- Фаза 1/2
- Спонсор
- Solid Biosciences
- Терапевтический подход
- Генная терапия
- Требование к варианту
- Установлен клинический диагноз МДД и документально подтверждена мутация гена дистрофина, предсказывающая фенотип МДД.
- Допустимый пол
- Мужской
- Ходьба
- С сохранением ходьбы
- Начало исследования (фактическое)
- 2017-12-06
- Первичное завершение (ожидаемое)
- 2026-10-15
- Завершение исследования (ожидаемое)
- 2026-10-15
- Набор (ожидаемый)
- 12
- Страны
- Соединенные Штаты
Требования и критерии исследования
Приём стероидов
Стабильная суточная доза (или эквивалент) пероральных кортикостероидов ≥ 12 недель.
Критерии включения
- Подтвержденное отсутствие дистрофина, определенное биопсией мышц (амбулаторные участники)
- Антитела к AAV9 ниже пороговых значений, установленных протоколом
- Стабильная функция сердца и легких
- Подростки: не передвигаются по критериям, установленным протоколом.
- Дети: амбулаторно по критериям, установленным протоколом.
Критерии исключения
- Предыдущее или текущее состояние здоровья или физическое обследование, ЭКГ или результаты лабораторных исследований, которые могут отрицательно повлиять на безопасность участников, поставить под угрозу завершение лечения и последующее наблюдение или ухудшить оценку результатов исследования.
- Нарушение функции печени
- Нарушение функции почек
- Клинически значимые нарушения свертываемости крови
- Нарушение сердечно-сосудистой функции по данным МРТ или ЭХО сердца.
- Нарушение дыхательной функции на основе прогнозируемого процента ФЖЕЛ или необходимость в дневной искусственной вентиляции легких
- Значительная деформация позвоночника или наличие спинномозговых стержней.
- Индекс массы тела ≥ 95-го процентиля для возраста
- Воздействие другого исследуемого препарата в течение 3 месяцев или 5 периодов полураспада до скрининга
- Воздействие препаратов, влияющих на экспрессию дистрофина или атрофина, в течение 6 месяцев до скрининга
Контактная информация
В этом разделе указаны контактные данные людей, которые могут ответить на вопросы об участии в этом исследовании
Пока не предоставлено
Реестр клинических исследований
NCT ID
NCT03368742Эта информация предоставлена только в образовательных целях. Всегда консультируйтесь с исследователями перед принятием медицинских решений.