Avidity Biosciences Exon 44 пропускает клинические испытания SAFARI44 фазы 3
Обзор исследования
- Возраст
- 6–16 лет
- Фаза
- Фаза 3
- Спонсор
- Avidity Biosciences
- Терапевтический подход
- Пропуск экзона
- Требование к варианту
- Приемлемый генетический тест, подтверждающий мутацию гена дистрофина, поддающуюся пропуску экзона 44.
- Допустимый пол
- Мужской
- Ходьба
- С сохранением ходьбы
- Начало исследования (фактическое)
- 2026-06
- Первичное завершение (ожидаемое)
- 2029-05
- Завершение исследования (ожидаемое)
- 2030-07
- Набор (ожидаемый)
- 70
- Страны
- БельгияФранцияГерманияИталияИспанияВеликобританияСоединенные Штаты
Требования и критерии исследования
Приём стероидов
Принимать стабильный режим кортикостероидов (включая вамолорон) в течение как минимум 6 месяцев до первого дня. Следует ожидать, что режим стероидов останется стабильным.
Критерии включения
- Амбулаторные мужчины с клинико-генетическим диагнозом МДД
- От 7 до 16 лет на момент согласия
- Оценка TTR и NSAA завершена в рамках параметров, указанных в протоколе, при скрининге
Критерии исключения
- Предыдущее лечение клеточной или генной терапией.
- Лечение другим олигонуклеотидом в течение 6 месяцев с момента информированного согласия (не включая РНК-вакцины против COVID-19).
- Лабораторные значения выходят за пределы диапазона, указанного протоколом при скрининге
- Если участники принимают какой-либо из следующих видов лечения (гормон роста, тестостерон или гивиностат), они должны соблюдать стабильный режим и планировать его сохранение на протяжении всего исследования. Участники будут исключены, если стабильность режима до получения информированного согласия будет следующей:
- Менее 1 месяца для гормона роста и/или тестостерона
- Менее 6 месяцев для гивиностата
Контакты и локации
Контакты и локации
Контакт
- Название: Avidity Bioscience, Inc., компания Novartis
- Телефон: 858-771-7038
- Электронная почта: [email protected]
Локации
В этом исследовании 12 локаций
Belgium
Leuven, Belgium
Активный набор
UZ Leuven
Liège, Belgium
Активный набор
Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
France
Paris, France
Активный набор
AP-HP Hospital Armand-Trousseau
Germany
Essen, Germany
Активный набор
Universitaetsklinikum Essen
Heidelberg, Germany
Активный набор
Universitaetsklinikum Heidelberg
München, Germany
Активный набор
Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
Italy
Milan, Italy
Активный набор
Fondazione Serena ETS - Centro Clinico NeMO Milano
Roma, Italy
Активный набор
Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universitario Cattolica del Sacro Cuore
Spain
Barcelona, Spain
Активный набор
Hospital Sant Joan de Deu
Madrid, Spain
Активный набор
Hospital Universitario La Paz
Seville, Spain
Активный набор
Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz - FutureMeds Spain
United Kingdom
Newcastle, United Kingdom
Активный набор
Royal Victoria Infirmary
Реестр клинических исследований
NCT ID
NCT07587242Эта информация предоставлена только в образовательных целях. Всегда консультируйтесь с исследователями перед принятием медицинских решений.