Назад ко всем исследованиям
Avidity Biosciences Exon 44 пропускает клинические испытания SAFARI44 фазы 3
Набор ещё не начатФаза 3Пропуск экзона
Обзор исследования
- Возраст
- 6–16 лет
- Фаза
- Фаза 3
- Спонсор
- Avidity Biosciences
- Терапевтический подход
- Пропуск экзона
- Требование к варианту
- Приемлемый генетический тест, подтверждающий мутацию гена дистрофина, поддающуюся пропуску экзона 44.
- Допустимый пол
- Мужской
- Ходьба
- С сохранением ходьбы
- Начало исследования (фактическое)
- 2026-06
- Первичное завершение (ожидаемое)
- 2029-05
- Завершение исследования (ожидаемое)
- 2030-07
- Набор (ожидаемый)
- 70
- Страны
- Соединенные Штаты
Требования и критерии исследования
Приём стероидов
Принимать стабильный режим кортикостероидов (включая вамолорон) в течение как минимум 6 месяцев до первого дня. Следует ожидать, что режим стероидов останется стабильным.
Критерии включения
- Амбулаторные мужчины с клинико-генетическим диагнозом МДД
- От 7 до 16 лет на момент согласия
- Оценка TTR и NSAA завершена в рамках параметров, указанных в протоколе, при скрининге
Критерии исключения
- Предыдущее лечение клеточной или генной терапией.
- Лечение другим олигонуклеотидом в течение 6 месяцев с момента информированного согласия (не включая РНК-вакцины против COVID-19).
- Лабораторные значения выходят за пределы диапазона, указанного протоколом при скрининге
- Если участники принимают какой-либо из следующих видов лечения (гормон роста, тестостерон или гивиностат), они должны соблюдать стабильный режим и планировать его сохранение на протяжении всего исследования. Участники будут исключены, если стабильность режима до получения информированного согласия будет следующей:
- Менее 1 месяца для гормона роста и/или тестостерона
- Менее 6 месяцев для гивиностата
Контактная информация
В этом разделе указаны контактные данные людей, которые могут ответить на вопросы об участии в этом исследовании
- Название: Avidity Bioscience, Inc., компания Novartis
- Телефон: 858-771-7038
- Электронная почта: [email protected]
Реестр клинических исследований
NCT ID
NCT07587242Эта информация предоставлена только в образовательных целях. Всегда консультируйтесь с исследователями перед принятием медицинских решений.