NS Pharma Exon 50 пропускает фазу 1/2 клинических испытаний
Обзор исследования
- Возраст
- 4–15 лет
- Фаза
- Фаза 1/2
- Спонсор
- NS Pharma
- Терапевтический подход
- Пропуск экзона
- Требование к варианту
- Подтвержденная делеция экзона МДД в гене дистрофина, при которой можно пропустить экзон 50 для восстановления рамки считывания мРНК дистрофина.
- Допустимый пол
- Мужской
- Ходьба
- С сохранением ходьбы
- Начало исследования (фактическое)
- 2024-09-18
- Первичное завершение (ожидаемое)
- 2028-03
- Завершение исследования (ожидаемое)
- 2028-03
- Набор (ожидаемый)
- 20
- Страны
- Соединенные ШтатыКанадаЯпонияРеспублика КореяТурция
Требования и критерии исследования
Приём стероидов
Стабильная доза глюкокортикоида в течение как минимум 3 месяцев, и ожидается, что доза останется стабильной на протяжении всего исследования.
Критерии включения
- Мужчины ≥ 4 лет и <16 лет;
- Способен самостоятельно ходить без вспомогательных средств;
- Способен выполнить TTSTAND без посторонней помощи менее чем за 20 секунд;
Критерии исключения
- Признаки симптоматической кардиомиопатии;
- Текущее или предыдущее лечение анаболическими стероидами (например, оксендолоном, оксандролоном) или продуктами, содержащими ресвератрол или аденозинтрифосфат, в течение 3 месяцев до приема первой дозы исследуемого препарата;
- В настоящее время принимаете другой исследуемый препарат или принимали другой исследуемый препарат в течение 3 месяцев до первой дозы исследуемого препарата;
- Хирургическое вмешательство в течение 3 месяцев до приема первой дозы исследуемого препарата или запланированное в течение периода исследования;
- Приняв любую генную терапию.
- Могут применяться и другие критерии исключения.
Контакты и локации
Контакты и локации
Контакт
- Название: Информация о пробной версии
- Номер телефона: 1-866-677-6276
- Электронная почта: [email protected]
Локации
В этом исследовании 19 локаций
United States
Локации в California
Los Angeles, California, United States, 90027
Children's Hospital Los Angeles
Локации в Colorado
Aurora, Colorado, United States, 80011
Children's Hospital Colorado
Локации в Illinois
Chicago, Illinois, United States, 60611
Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
Локации в Kansas
Kansas City, Kansas, United States, 66103
University of Kansas Medical Center
Локации в Pennsylvania
Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
Children's Hospital of Philadelphia
Pittsburgh, Pennsylvania, United States, 15213
University of Pittsburgh Medical Center
Canada
Локации в Alberta
Calgary, Alberta, Canada
Alberta Children's Hospital
Локации в British Columbia
Vancouver, British Columbia, Canada
British Columbia Children's Hospital
Локации в Ontario
London, Ontario, Canada
London Health Sciences Centre
Japan
Локации в Gifu
Nagara, Gifu, Japan, 502-8558
National Hospital Organization Nagara Medical Center
Локации в Hyōgo
Nishinomiya, Hyōgo, Japan, 663-8501
Hyogo Medical University Hospital
Локации в Miyagi
Sendai, Miyagi, Japan, 989-3126
Miyagi Children's Hospital
Локации в Osaka
Toyonaka, Osaka, Japan, 560-8552
NHO Osaka Toneyama Medical Center
Локации в Tokyo
Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
National Center of Neurology and Psychiatry
South Korea
Локации в Gyeongsangnam-do
Yangsan, Gyeongsangnam-do, South Korea
Pusan National University Yangsan Hospital
Seoul, South Korea
Seoul National University Hospital
Turkey (Türkiye)
Ankara, Turkey (Türkiye)
Ankara Bilkent City Hospital
Istanbul, Turkey (Türkiye)
Istanbul University
Istanbul, Turkey (Türkiye)
Yeditepe University Kosuyolu Hospital
Реестр клинических исследований
NCT ID
NCT06053814Эта информация предоставлена только в образовательных целях. Всегда консультируйтесь с исследователями перед принятием медицинских решений.