Назад ко всем исследованиям
NS Pharma Exon 50 пропускает фазу 1/2 клинических испытаний
Активно, без набораФаза 1/2Пропуск экзона
Обзор исследования
- Возраст
- 4–15 лет
- Фаза
- Фаза 1/2
- Спонсор
- NS Pharma
- Терапевтический подход
- Пропуск экзона
- Требование к варианту
- Подтвержденная делеция экзона МДД в гене дистрофина, при которой можно пропустить экзон 50 для восстановления рамки считывания мРНК дистрофина.
- Допустимый пол
- Мужской
- Ходьба
- С сохранением ходьбы
- Начало исследования (фактическое)
- 2024-09-18
- Первичное завершение (ожидаемое)
- 2028-03
- Завершение исследования (ожидаемое)
- 2028-03
- Набор (ожидаемый)
- 20
- Страны
- Соединенные ШтатыКанадаЯпонияРеспублика КореяТурция
Требования и критерии исследования
Приём стероидов
Стабильная доза глюкокортикоида в течение как минимум 3 месяцев, и ожидается, что доза останется стабильной на протяжении всего исследования.
Критерии включения
- Мужчины ≥ 4 лет и <16 лет;
- Способен самостоятельно ходить без вспомогательных средств;
- Способен выполнить TTSTAND без посторонней помощи менее чем за 20 секунд;
Критерии исключения
- Признаки симптоматической кардиомиопатии;
- Текущее или предыдущее лечение анаболическими стероидами (например, оксендолоном, оксандролоном) или продуктами, содержащими ресвератрол или аденозинтрифосфат, в течение 3 месяцев до приема первой дозы исследуемого препарата;
- В настоящее время принимаете другой исследуемый препарат или принимали другой исследуемый препарат в течение 3 месяцев до первой дозы исследуемого препарата;
- Хирургическое вмешательство в течение 3 месяцев до приема первой дозы исследуемого препарата или запланированное в течение периода исследования;
- Приняв любую генную терапию.
- Могут применяться и другие критерии исключения.
Контактная информация
В этом разделе указаны контактные данные людей, которые могут ответить на вопросы об участии в этом исследовании
- Название: Информация о пробной версии
- Номер телефона: 1-866-677-6276
- Электронная почта: [email protected]
Реестр клинических исследований
NCT ID
NCT06053814Эта информация предоставлена только в образовательных целях. Всегда консультируйтесь с исследователями перед принятием медицинских решений.