Назад ко всем исследованиям
Безопасность и эффективность KER-065 у участников с мышечной дистрофией Дюшенна
Набор ещё не начатФаза 2Другие терапевтические подходы
Обзор исследования
- Возраст
- 9 лет и старше
- Фаза
- Фаза 2
- Спонсор
- Keros Therapeutics
- Терапевтический подход
- Другие терапевтические подходы
- Требование к варианту
- Диагноз МДД определяется как наличие фенотипических особенностей при скрининге, соответствующих МДД, И документированная мутация в гене дистрофина, соответствующая диагнозу МДД с использованием клинически подтвержденного генетического теста.
- Допустимый пол
- Мужской
- Ходьба
- С сохранением и без сохранения ходьбы
- Начало исследования (фактическое)
- 2026-09-14
- Первичное завершение (ожидаемое)
- 2029-07-17
- Завершение исследования (ожидаемое)
- 2029-08-14
- Набор (ожидаемый)
- 36
- Страны
- Соединенные Штаты
Требования и критерии исследования
Приём стероидов
Получение стабильного режима системного КС (включая, помимо прочего, преднизолон, преднизолон, дефлазакорт или ваморолон) в течение как минимум 90 дней до скрининга.
Критерии включения
- Масса тела ≥ 25,0 кг.
- Только амбулаторные участники (группа A1 и A2):
- Амбулаторный, определяется как способный ходить самостоятельно без вспомогательных устройств.
- Способен TTR менее чем за 10 секунд.
- Имеет оценку NSAA ≥ 15 баллов.
- Только для когорты 2: документация о стабильной дозе одобренной терапии с пропуском экзона.
- Только немобильные участники (группа N1):
- Неходящее состояние, характеризующееся неспособностью передвигаться в течение как минимум 3 месяцев до первой дозы с наступлением немобильного статуса И оценкой ходьбы NSAA 0 и неспособностью выполнять 10MWR.
- Оценка вступительного элемента PUL v2.0 от 3 до 5 включительно.
Критерии исключения
- Клинические симптомы или признаки кардиомиопатии или сердечной недостаточности.
- Воздействие любого одобренного или исследуемого продукта генной терапии для восстановления дистрофина.
- Воздействие любого одобренного или исследуемого продукта для восстановления дистрофина, кроме генной терапии (за исключением терапии с пропуском экзонов для когорты A2).
- Воздействие любого одобренного или исследуемого ингибитора гистондеацетилазы, терапии антимиостатином, терапии, направленной на лиганды трансформирующего фактора роста бета, или клеточной терапии.
- Использование любого другого фармакологического лечения, кроме CS.
- Лечение иммунодепрессантами (кроме КС)
- В анамнезе перелом верхней конечности
- Только немобильные участники (группа N1):
- Локоть-сгибательные контрактуры >30° на обеих верхних конечностях.
- Форсированная жизненная емкость легких (ФЖЕЛ) < 50 % или потребность в дневной или ночной вентиляции, за исключением ночной неинвазивной вентиляции И невозможности выполнить последовательные измерения ФЖЕЛ в пределах ± 15 % во время парного тестирования.
Контактная информация
В этом разделе указаны контактные данные людей, которые могут ответить на вопросы об участии в этом исследовании
- Имя: Джина Уивер
- Номер телефона: 267.799.3345
- Электронная почта: [email protected]
Реестр клинических исследований
NCT ID
NCT07704099Эта информация предоставлена только в образовательных целях. Всегда консультируйтесь с исследователями перед принятием медицинских решений.