Элевидис Деландистроген Моксепарвовек Индевор, фаза 1 клинических испытаний

Только когорты 1, 2, 3, 5, 7 и 8: стабильная доза, эквивалентная пероральным глюкокортикоидам, в течение как минимум 12 недель до скрининга, и ожидается, что доза останется постоянной (за исключением модификаций, учитывающих изменения веса) в течение первого года исследования.

• Для когорт 1–8: Имеет окончательный диагноз МДД, основанный на документированных клинических данных и предшествующем генетическом тестировании.
• Когорта 8: не ходит самостоятельно в соответствии с критериями, указанными в протоколе, на момент скрининга, имеет показатель работоспособности верхней конечности (PUL) ≥3 на скрининговом визите и имеет общий балл PUL ≥20 и ≤40 на момент скрининга.
• Только когорты 1, 2, 3, 5, 7 и 8: стабильная доза, эквивалентная пероральным глюкокортикоидам, в течение как минимум 12 недель до скрининга, и ожидается, что доза останется постоянной (за исключением модификаций, учитывающих изменения веса) в течение первого года исследования.
• Когорта 1: амбулаторный пациент, возраст от ≥4 до <8 лет на момент скрининга.
• Когорта 2: амбулаторный пациент, возраст от ≥8 до <18 лет на момент скрининга.
• Когорта 3: Неамбулаторные пациенты в соответствии с критериями, указанными в протоколе, на момент скрининга.
• Когорта 4: амбулаторный пациент, возраст от ≥3 до <4 лет на момент скрининга.
• Когорта 5а: ходит самостоятельно, возраст от ≥4 до <9 лет, время подъема с пола <7 секунд во время скринингового визита.
• Когорта 5b: Неамбулаторные пациенты в соответствии с критериями, указанными в протоколе, на момент скрининга.
• Когорта 6: ходит амбулаторно, возраст от ≥2 до <3 лет на момент скрининга.
• Когорта 7: Не передвигалась в соответствии с критериями, указанными в протоколе, на момент скрининга.
• Когорты 4 и 6: по мнению исследователя, им еще не требуется постоянный прием стероидов для лечения МДД, и они не получают стероиды на момент скрининга.
• Критерии включения генетических мутаций различаются в зависимости от когорты.

• Когорта 8: Любые мешающие факторы, которые могут помешать пероральному использованию сиролимуса, включая известную гиперчувствительность к сиролимусу или любому из его вспомогательных веществ.
• Имеет сопутствующее заболевание, аутоиммунное заболевание, хроническое медикаментозное лечение и/или задержку/нарушение когнитивных функций, которые, по мнению исследователя, создают ненужные риски для переноса генов.
• Воздействие генной терапии, исследуемых препаратов или любого лечения, направленного на увеличение экспрессии дистрофина в пределах времени, предусмотренного протоколом.
• Отклонения в предусмотренных протоколом диагностических оценках или лабораторных тестах.