Исследование SHIELD DMD: сатрализумаб для улучшения функции костей и мышц

Ежедневные пероральные кортикостероиды.

• Подписанная форма информированного согласия (ICF) и подписанная форма согласия, если это необходимо.
• Возраст ≥ 8 и < 18 лет на момент подписания МКФ
• Участники группы 1 должны соответствовать следующим критериям: - Амбулаторные (определяемые как способные ходить самостоятельно без вспомогательных устройств) с предшествующими переломами в анамнезе: a) Предшествующий перелом с низкой степенью травмы, определяемый как: свидетельство по крайней мере одного распространенного компрессионного перелома позвонка Genant Grade 1 или 2 (или рентгенологические признаки переломов позвонков [VF]) или наличие в анамнезе по крайней мере одного малотравматичного перелома длинных костей (верхней или нижней конечности) или b) Неподвижность, характеризующаяся неспособностью передвигаться в течение как минимум 6 месяцев с началом непередвижения, определяемым как возраст непрерывного использования инвалидной коляски, сообщаемый участником или лицом, осуществляющим уход, округленный до ближайшего месяца, а также оценка ходьбы по амбулаторной оценке North Star (NSAA) «0» и неспособность выполнять 10-метровую ходьбу/бег (10 MWR) во время исходного визита, с переломами или без них.
• Участники группы 2 должны соответствовать следующим критериям: - Не иметь переломов, что определяется как: отсутствие в анамнезе предшествующих переломов с низкой степенью травмы до исходного визита, а также каких-либо радиологических данных, указывающих на распространенную ФЖ во время скринингового визита. - Быть амбулаторными, определяемыми как способные самостоятельно ходить без вспомогательных устройств. - Возраст от ≥ 8 до < 12 лет на момент скрининга.

• Крупное хирургическое вмешательство (например, операция на позвоночнике) в течение 3 месяцев до исходного или планового хирургического вмешательства или процедуры, которые могут помешать проведению исследования в любой момент в течение этого исследования.
• Наличие любого клинически значимого заболевания.
• Имеет серологические доказательства текущей, хронической или активной инфекции вируса иммунодефицита человека (ВИЧ), туберкулеза (ТБ), вируса гепатита С (ВГС) или вируса гепатита В (ВГВ).
• Имеет симптоматическую инфекцию (например, инфекцию верхних дыхательных путей, пневмонию, пиелонефрит, менингит) в течение 4 недель до исходного уровня.
• Масса тела при скрининге < 20 или > 100 килограммов (кг)
• Признаки тяжелой ФЖ (определяемой как степень 3), оцененные с помощью рентгенологической визуализации при скрининге и количественно оцененные с использованием полуколичественного метода Генанта.
• Лечение запрещенными методами лечения, как определено протоколом
• Получил живую или живую аттенуированную вирусную вакцину в течение 6 недель после исходного визита или планирует получить живую или живую аттенуированную вирусную вакцину во время исследования.
• Имеет аномальные лабораторные показатели, считающиеся клинически значимыми, как это определено протоколом.
• Любое медицинское состояние, которое может помешать оценке LS BMD, например, тяжелый сколиоз или спондилодез.
• По мнению исследователя, у участника имеется предыдущее или текущее состояние здоровья, история болезни, физические данные или лабораторные отклонения, которые могут повлиять на безопасность, сделать маловероятным правильное завершение лечения и последующего наблюдения или ухудшить оценку результатов исследования.
• У участника имеется аллергия или гиперчувствительность к исследуемому лекарству или к любому из его компонентов. Могут применяться другие критерии включения и исключения, определенные протоколом.