Entrada Therapeutics Exon 45 пропускает клиническое исследование ELEVATE-45 фазы 1/2

Пока не предоставлено

• Назначен мальчик при рождении с клиническими признаками, совместимыми с мышечной дистрофией Дюшенна, по определению исследователя.
• Часть А: 4-20 лет включительно.
• Амбулаторный статус, часть A: амбулаторный с записью теста верхней конечности v2.0 (PUL 2.0) согласно протоколу скрининга.
• По оценке исследователя, мышцы достаточны для получения биопсии ткани.
• Применяются другие критерии, определенные протоколом.

• Любое существенное сопутствующее заболевание, которое может помешать соблюдению требований протокола.
• Имеет острое заболевание в течение 4 недель до приема первой дозы исследуемого препарата, которое может помешать измерениям в исследовании или поставить под угрозу безопасность участника.
• Использование следующих препаратов:
• Предыдущее или текущее лечение любой терапией пропуска экзонов в течение предыдущих 12 месяцев.
• Предыдущее или текущее лечение любой генной терапией
• Использование антикоагулянтов, антитромботических или антитромбоцитарных средств за 30 дней до скрининга и до окончания исследования.
• Использование иммунодепрессантов (кроме системных или пероральных кортикостероидов при МДД) за 30 дней до скрининга и до конца исследования.
• Лечение ингибитором гистондеацетилазы (HDAC), включая (но не ограничиваясь) гивиностатом, за 30 дней до скрининга и до конца исследования.
• Лабораторные отклонения.
• Зависимость от ИВЛ в дневное время или любое использование инвазивной искусственной вентиляции легких через трахеостому.
• Имеет отклонения от нормы на электрокардиограмме (ЭКГ), оцененные исследователем как клинически значимые, и/или интервал QT с использованием метода коррекции Фридериции (QTcF) >450 мс во время скрининга или до приема первой дозы исследуемого препарата в день 1.
• Получали любой экспериментальный или исследуемый препарат и т. д. в течение 3 месяцев до первой дозы или в течение 5 периодов полураспада (в зависимости от того, что дольше).
• Применяются другие критерии, определенные протоколом.

Пока не предоставлено