Genethon GNT0004 Оценка генной терапии выбранной дозы (GNT-016-MYDF)
Обзор исследования
- Возраст
- 6–10 лет
- Фаза
- Фаза 3
- Спонсор
- Genethon
- Терапевтический подход
- Генная терапия
- Требование к варианту
- Включение в исследование GNT-014-MDYF Диагностика МДД основана на положительном результате генного теста с подробным генотипированием, за исключением субъектов с любыми мутациями, затрагивающими экзоны 8 и/или 9.
- Допустимый пол
- Мужской
- Ходьба
- С сохранением ходьбы
- Начало исследования (фактическое)
- 01/10/2020
- Первичное завершение (ожидаемое)
- 01/10/2028
- Завершение исследования (ожидаемое)
- 01/10/2028
- Набор (ожидаемый)
- 5
- Страны
- БельгияИспанияФранция
Требования и критерии исследования
Приём стероидов
Продолжающаяся кортикостероидная терапия преднизолоном (или преднизоном) в соответствии со стандартами лечения (участники, получающие суточную дозу дефлазакорта или ваморолона, могут перейти на преднизолон (или преднизолон) за 4 недели до скрининга)
Критерии включения
- Зарегистрирован в исследовании GNT-014-MDYF (исследование естественной истории, предшествующее настоящему исследованию генной терапии)
- Способен набрать 18 баллов по шкале NSAA (амбулаторная оценка North Star) и время подъема с пола (RFF) 7 секунд при контрольном визите.
- Актуальная информация о прививках, включая гепатит А и В, ЦВС.
Критерии исключения
- Пациенты с МДД с любыми мутациями, затрагивающими: - экзоны с 1 по 17 (и любые мутации, затрагивающие другие экзоны в соответствии с требованиями страны, которые будут применимы к этой конкретной стране) для участников Части 1 - затрагивающие экзоны 8 и/или 9 (и любые мутации, затрагивающие другие экзоны в соответствии с требованиями страны, которые будут применимы к этой конкретной стране) для участников Части 2
- Наличие нейтрализующих антител против AAV8.
- Кардиомиопатия, основанная на физикальном/кардиологическом обследовании и эхокардиографии (или МРТ сердца, если доступно) с фракцией выброса левого желудочка (ФВЛЖ) ниже 55% и фракционным укорочением (ФУ) ниже 28%
- Любая необходимая респираторная помощь, включая неинвазивную дневную или ночную вентиляцию легких.
- Невозможность выполнить запланированные тесты на функции дыхания.
Контакты и локации
Контакты и локации
Контакт
- Электронная почта: [email protected]
- Телефон: 0169472828
Локации
В этом исследовании 12 локаций
Belgium
Leuven, Belgium, 3000
UZ Leuven
Контакт: Liesbeth De Waele
Контактный e-mail: [email protected]
Контактный телефон: +3216343827
Liege, Belgium, 4000
Centre Hospitalier Regional De La Citadelle
Контакт: Laurent Servais
Контактный e-mail: [email protected]
Контактный телефон: +3243218315
Brussels, Belgium, 1020
Association Hospitaliere De Bruxelles Hopital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
Контакт: Nicolas Deconinck
Контактный e-mail: [email protected]
Контактный телефон: +3224773376
France
Bordeaux Cedex, France, 33076
University Of Bordeaux
Контакт: Caroline Espil-Taris
Контактный e-mail: [email protected]
Контактный телефон: 0033557820234
Lille Cedex, France, 59037
Centre Hospitalier Universitaire De Lille
Контакт: Jean-Baptiste Davion
Контактный e-mail: [email protected]
Контактный телефон: 0033320446058
Strasbourg Cedex 2, France, 67098
Les Hopitaux Universitaires De Strasbourg
Контакт: Vincent Laugel
Контактный e-mail: [email protected]
Контактный телефон: 0033388127743
Bron, France, 69500
Hospices Civils De Lyon
Контакт: Laure Le Goff
Контактный e-mail: [email protected]
Контактный телефон: 0033472116675
Brest Cedex 2, France, 29609
Centre Hospitalier Regional Et Universitaire De Brest
Контакт: Juliette Ropars
Контактный e-mail: [email protected]
Контактный телефон: 0033298223657
Montpellier, France, 34090
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier
Контакт: Ulrike Walther-Louvier
Контактный e-mail: [email protected]
Контактный телефон: 0033467330187
Paris, France, 75012
Association Institut De Myologie
Контакт: Silvana De Lucia
Контактный e-mail: [email protected]
Контактный телефон: 0033144736537
Spain
Esplugues De Llobregat, Spain, 08950
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona
Контакт: Javier Nascimiento
Контактный e-mail: [email protected]
Контактный телефон: 34936009733
Valencia, Spain, 46026
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe
Контакт: Nuria Muelas
Контактный e-mail: [email protected]
Контактный телефон: +34961244153
Реестр клинических исследований
NCT ID
2023-505187-11-00Эта информация предоставлена только в образовательных целях. Всегда консультируйтесь с исследователями перед принятием медицинских решений.