Назад ко всем исследованиям
NS Pharma Exon 44 пропускает вторую фазу клинических испытаний
Активный наборФаза 2Пропуск экзона
Обзор исследования
- Возраст
- 4–14 лет
- Фаза
- Фаза 2
- Спонсор
- NS Pharma
- Терапевтический подход
- Пропуск экзона
- Требование к варианту
- Подтвержденная(ые) мутация(и) МДД в гене дистрофина, позволяющая пропустить экзон 44 для восстановления рамки считывания мРНК дистрофина.
- Допустимый пол
- Мужской
- Ходьба
- С сохранением ходьбы
- Начало исследования (фактическое)
- 2024-02-22
- Первичное завершение (ожидаемое)
- 2026-09-11
- Завершение исследования (ожидаемое)
- 2026-09-11
- Набор (ожидаемый)
- 20
- Страны
- Соединенные ШтатыАвстралияКанадаЯпонияНовая ЗеландияРеспублика КореяТурция
Требования и критерии исследования
Приём стероидов
Стабильная доза глюкокортикоида в течение как минимум 3 месяцев, и ожидается, что доза останется стабильной на протяжении всего исследования.
Критерии включения
- Мужчины ≥ 4 лет и <15 лет
- Способен ходить самостоятельно без вспомогательных устройств.
- Способность выполнить TTSTAND без посторонней помощи менее чем за 20 секунд.
- Могут применяться и другие критерии включения.
Критерии исключения
- Имеет массу тела <20 кг на момент информированного согласия (применяется только к скринингу участников для Части 1)
- Признаки симптоматической кардиомиопатии
- Текущее или предыдущее лечение анаболическими стероидами (например, оксандролоном) или продуктами, содержащими ресвератрол или аденозинтрифосфат, в течение 3 месяцев до приема первой дозы исследуемого препарата.
- Текущее или предыдущее лечение любым другим исследуемым препаратом в течение 3 месяцев до первой дозы исследуемого препарата или в течение 5-кратного периода полувыведения лекарства, в зависимости от того, что дольше
- Хирургическое вмешательство в течение 3 месяцев до приема первой дозы исследуемого препарата или запланированное в течение периода исследования.
- Ранее лечился в рамках интервенционного исследования NS-089/NCNP-02.
- Получившие олигонуклеотид, пропускающий экзон, в течение 1 года до первой дозы ИП.
- Могут применяться и другие критерии исключения.
Контактная информация
В этом разделе указаны контактные данные людей, которые могут ответить на вопросы об участии в этом исследовании
- Название: Информация о пробной версии
- Номер телефона: 1-866-677-6276
- Электронная почта: [email protected]
Реестр клинических исследований
NCT ID
NCT05996003Эта информация предоставлена только в образовательных целях. Всегда консультируйтесь с исследователями перед принятием медицинских решений.