NS Pharma Exon 44 пропускает вторую фазу клинических испытаний
Об этом исследовании
Nippon Shinyaku оценивает NS-089/NCNP-02, экспериментальную терапию пропуска экзона 44, в рамках клинического исследования фазы 2 для амбулаторных мальчиков в возрасте от 4 до 15 лет с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). Участники будут еженедельно получать внутривенные инфузии выбранной дозы. В исследовании, состоящем из двух частей, примут участие около 20 участников и будут оценивать эффективность, безопасность, переносимость лечения и поведение препарата в организме.
Обзор исследования
- Возраст
- 4–14 лет
- Фаза
- Фаза 2
- Спонсор
- NS Pharma
- Терапевтический подход
- Пропуск экзона
- Требование к варианту
- Подтвержденная(ые) мутация(и) МДД в гене дистрофина, позволяющая пропустить экзон 44 для восстановления рамки считывания мРНК дистрофина.
- Допустимый пол
- Мужской
- Ходьба
- С сохранением ходьбы
- Начало исследования (фактическое)
- 2024-02-22
- Первичное завершение (ожидаемое)
- 2026-09-11
- Завершение исследования (ожидаемое)
- 2026-09-11
- Набор (ожидаемый)
- 20
- Страны
- Соединенные ШтатыАвстралияКанадаЯпонияНовая ЗеландияРеспублика КореяТурция
Требования и критерии исследования
Приём стероидов
Стабильная доза глюкокортикоида в течение как минимум 3 месяцев, и ожидается, что доза останется стабильной на протяжении всего исследования.
Критерии включения
- Мужчины ≥ 4 лет и <15 лет
- Способен ходить самостоятельно без вспомогательных устройств.
- Способность выполнить TTSTAND без посторонней помощи менее чем за 20 секунд.
- Могут применяться и другие критерии включения.
Критерии исключения
- Имеет массу тела <20 кг на момент информированного согласия (применяется только к скринингу участников для Части 1)
- Признаки симптоматической кардиомиопатии
- Текущее или предыдущее лечение анаболическими стероидами (например, оксандролоном) или продуктами, содержащими ресвератрол или аденозинтрифосфат, в течение 3 месяцев до приема первой дозы исследуемого препарата.
- Текущее или предыдущее лечение любым другим исследуемым препаратом в течение 3 месяцев до первой дозы исследуемого препарата или в течение 5-кратного периода полувыведения лекарства, в зависимости от того, что дольше
- Хирургическое вмешательство в течение 3 месяцев до приема первой дозы исследуемого препарата или запланированное в течение периода исследования.
- Ранее лечился в рамках интервенционного исследования NS-089/NCNP-02.
- Получившие олигонуклеотид, пропускающий экзон, в течение 1 года до первой дозы ИП.
- Могут применяться и другие критерии исключения.
Контакты и локации
Контакт
- Название: Информация о пробной версии
- Номер телефона: 1-866-677-6276
- Электронная почта: [email protected]
Локации
В этом исследовании 25 локаций
United States
Локации в Colorado
Aurora, Colorado, United States, 80045
Активный набор
Children's Hospital Colorado
Контакт: Hannah Kleiner
Контактный e-mail: [email protected]
Локации в Florida
Kissimmee, Florida, United States, 34746
Активный набор
Rare Disease Research, LLC - FL
Контакт: Marcial Almaraz
Контактный e-mail: [email protected]
Локации в Georgia
Atlanta, Georgia, United States, 30329
Активный набор
Rare Disease Research
Контакт: Julia Zhu
Контактный e-mail: [email protected]
Локации в Illinois
Chicago, Illinois, United States, 60611
Активный набор
Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
Контакт: Raven Hill
Контактный e-mail: [email protected]
Локации в Kansas
Kansas City, Kansas, United States, 66160
Активный набор
University of Kansas Medical Center (KUMC)
Контакт: Rebecca Clay
Контактный e-mail: [email protected]
Локации в Ohio
Cincinnati, Ohio, United States, 45229
Активный набор
Cincinnati Children's Hospital Medical Center
Контакт: Angela Edmondson
Контактный e-mail: [email protected]
Локации в Pennsylvania
Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
Активный набор
The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
Контакт: Karen Monono
Контактный e-mail: [email protected]
Pittsburgh, Pennsylvania, United States, 15224
Активный набор
University of Pittsburgh School of Medicine
Контакт: Vibha Chauhan
Контактный e-mail: [email protected]
Локации в Texas
Dallas, Texas, United States, 75207
Активный набор
UT Southwestern/Children's Health
Контакт: Deniece Winston
Контактный e-mail: [email protected]
Локации в Virginia
Richmond, Virginia, United States, 23298
Активный набор
Virginia Commonwealth University Health System
Контакт: Andrea Jewell
Контактный e-mail: [email protected]
Australia
Локации в Western Australia
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
Набор ещё не начат
Perth Children's Hospital
Контакт: Jane Jones
Контактный e-mail: [email protected]
Canada
Локации в Alberta
Calgary, Alberta, Canada
Набор ещё не начат
Alberta Children's Hospital
Контакт: Julie Dao
Контактный e-mail: [email protected]
Локации в British Columbia
Vancouver, British Columbia, Canada
Набор ещё не начат
British Columbia Children's Hospital
Контакт: Gabe Massarotto
Контактный e-mail: [email protected]
Локации в Ontario
London, Ontario, Canada
Активный набор
London Health Sciences Centre
Контакт: Rhiannon Hicks
Контактный e-mail: [email protected]
Japan
Локации в Fukui
Fukui-shi, Fukui, Japan, 910-8526
Набор ещё не начат
Fukui Prefectural Hospital
Локации в Gifu-shi, Gifu
Nagara, Gifu-shi, Gifu, Japan, 502-8558
Активный набор
National Hospital Organization Nagara Medical Center
Контакт: Clinical Trial Management Office
Контактный e-mail: [email protected]
Локации в Osaka
Toyonaka, Osaka, Japan, 560-8552
Набор ещё не начат
NHO Osaka Toneyama Medical Center
Контакт: Clinical Trial Office
Контактный e-mail: [email protected]
Локации в Shiga
Moriyama-shi, Shiga, Japan, 524-8524
Набор ещё не начат
Shiga General Hospital
Контакт: Children's Building
Контактный e-mail: [email protected]
Локации в Tokyo
Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
Набор ещё не начат
National Center of Neurology and Psychiatry
New Zealand
Auckland, New Zealand, 1023
Набор ещё не начат
Starship Children's Hospital
Контакт: Margaret Joppa
Контактный e-mail: [email protected]
South Korea
Локации в Gyeongsangnam
Yangsan, Gyeongsangnam, South Korea
Набор ещё не начат
Pusan National University Yangsan Hospital
Контакт: JaeYoon Kim
Контактный e-mail: [email protected]
Seoul, South Korea
Набор ещё не начат
Seoul National University Hospital
Контакт: Hyeon Ju Kwon
Контактный e-mail: [email protected]; [email protected]
Turkey (Türkiye)
Ankara, Turkey (Türkiye), 06800
Набор ещё не начат
Ankara Bilkent City Hospital
Контакт: Gozde Akgun
Контактный e-mail: [email protected]
Istanbul, Turkey (Türkiye), 34718
Набор ещё не начат
Yeditepe University Kosuyolu Hospital
Контакт: Onur Güner
Контактный e-mail: [email protected]
Izmir, Turkey (Türkiye), 11794
Набор ещё не начат
S.B.U. Dr. Behcet uz Pediatric Diseases and Surgery Training and Research Hospital
Контакт: Zeynep Erturk
Контактный e-mail: [email protected]
Реестр клинических исследований
NCT ID
NCT05996003Другие исследования
Темы, связанные с этим исследованием
Популярные запросы:
Эта информация предоставлена только в образовательных целях. Всегда консультируйтесь с исследователями перед принятием медицинских решений.