Dyne Therapeutics Exon 51 пропускает третью фазу клинического исследования FORZETTO
Об этом исследовании
Компания Dyne Therapeutics оценивает зельецимент ростудирсен (DYNE-251) в клиническом исследовании фазы 3 с участием амбулаторных мальчиков и молодых мужчин в возрасте 4–18 лет с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), которым разрешен пропуск экзона 51. Участники будут получать внутривенное лечение каждые четыре недели в течение 72-недельного рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого периода. Последует 96-недельное открытое продление. Исследователи оценят эффективность, безопасность и переносимость лечения.
Обзор исследования
- Возраст
- 4–18 лет
- Фаза
- Фаза 3
- Спонсор
- Dyne Therapeutics
- Терапевтический подход
- Пропуск экзона
- Требование к варианту
- Амбулаторный мужчина с подтвержденным диагнозом МДД и мутацией в гене дистрофина, характеризующейся делецией экзона, поддающейся пропуску экзона 51.
- Допустимый пол
- Мужской
- Ходьба
- С сохранением ходьбы
- Начало исследования (фактическое)
- 2026-06
- Первичное завершение (ожидаемое)
- 2030-12
- Завершение исследования (ожидаемое)
- 2032-10
- Набор (ожидаемый)
- 90
- Страны
- Соединенные Штаты
Требования и критерии исследования
Приём стероидов
Прием стабильной дозы глюкокортикоидов ежедневно или в выходные дни в течение как минимум 24 недель до рандомизации с ожиданием поддержания стабильной дозы в течение плацебо-контролируемого периода исследования (если корректировка дозы не требуется в связи с изменением веса)
Критерии включения
Время подъема с пола (RFF) должно составлять < 10 секунд для обеих проверочных оценок.
Критерии исключения
- Получение постоянной иммуносупрессивной терапии (кроме глюкокортикоидов) в течение 12 недель до рандомизации.
- Использование любого фармакологического лечения (кроме глюкокортикоидов), которое может повлиять на мышечную силу или функцию, в течение 12 недель до рандомизации.
- Любое изменение в профилактике/лечении застойной сердечной недостаточности (ЗСН) в течение 12 недель до рандомизации.
- Прием этеплирсена в течение 1 недели до рандомизации
- Получение альтернативной терапии с пропуском экзонов или дистрофин-модифицирующей терапии или зелецимента ростудирсена в течение 24 недель до рандомизации.
- Прием гивиностата в течение 12 недель до рандомизации
- Получение генной терапии в любое время
- Примечание. Могут применяться другие критерии включения или исключения.
Контакты и локации
Контакт
- Название: Клинические испытания Дайн
- Телефон: +1-781-317-1919
- Электронная почта: [email protected]
Локации
В этом исследовании 1 локаций
United States
Локации в North Carolina
Hillsborough, North Carolina, United States, 27278
Активный набор
Rare Disease Research, LLC
Контакт: Hannah Nation
Контактный e-mail: [email protected]
Контактный телефон: 984-314-2252
Реестр клинических исследований
NCT ID
NCT07608432Другие исследования
Темы, связанные с этим исследованием
Эта информация предоставлена только в образовательных целях. Всегда консультируйтесь с исследователями перед принятием медицинских решений.