Клинические испытания фазы 3 генной терапии Solid Biosciences SGT-003

При стабильном ежедневном пероральном режиме по меньшей мере 0,5 мг/кг/день преднизолона или 0,75 миллиграмма на килограмм в день (мг/кг/день) дефлазакорта в течение как минимум 6 месяцев до включения в исследование, что позволяет корректировать дозу в зависимости от веса в соответствии с клинической практикой.

• Участник амбулаторный.
• Отрицательный результат на антитела к аденоассоциированному вирусу.
• Соответствовать критериям времени ходьбы/бега на 10 метров.
• Встречайте время, чтобы подняться из лежачего положения.
• Вес участника составляет ≤50 кг.

• Текущее или предшествующее лечение одобренным или исследуемым препаратом для переноса генов или терапией редактирования генов.
• Воздействие ваморолона, гивиностата, одобренных или исследуемых препаратов, модифицирующих дистрофин или заболевание (таких как этеплирсен, голодирсен, казимерсен, вилтоларсен и аталурен) или другого исследуемого препарата по любому показанию в течение 6 месяцев или 5 периодов полувыведения, в зависимости от того, что дольше, до включения в исследование.
• Установленный клинический диагноз МДД, связанный с любым делеционным вариантом или вариантом, который, по прогнозам, не экспрессирует экзоны с 1 по 11, экзоны с 42 по 45 или экзоны с 57 по 69, включая ген МДД, как документально подтверждено генетическим отчетом.