GenAssist Therapeutics GEN6050X Exon 50 пропускает раннюю фазу 1 клинических испытаний препарата

Прием глюкокортикоидов в течение 6 месяцев и стабильная суточная доза в течение как минимум 12 недель до включения в исследование.

• Участник может ходить самостоятельно и без посторонней помощи проходит тест на ходьбу на 10 метров.
• Участник может самостоятельно встать из положения лежа менее чем за 30 секунд.
• Участник может участвовать в тестировании по оценке моторики.
• Способность переносить биопсию мышц под наркозом при отсутствии противопоказаний к этим процедурам.

• Участники находятся в активном периоде вирусной инфекции, включая такие инфекции, как вирус TORCH, вирус Эпштейна-Барра (EB) и коронавирус тяжелого острого респираторного синдрома 2 (SARS-COV-2).
• Получили живую аттенуированную вакцину в течение 3 месяцев до получения GEN6050X, или подверглись воздействию гриппозной (или другой инактивированной) вакцины в течение 30 дней до получения GEN6050X, или получили системную противовирусную, противоинфекционную терапию и/или терапию интерфероном.
• Серологические тесты выявили ВИЧ, вирус гепатита В (ВГВ), вирус гепатита С (ВГС) и сифилис.
• Тяжелая инфекция (например, пневмония, пиелонефрит или менингит) в течение 4 недель до начала генной терапии.
• При явных симптомах кардиомиопатии на эхокардиографии определяется фракция выброса левого желудочка менее 40%.
• Потребность в постоянной или периодической вспомогательной поддержке со стороны аппарата искусственной вентиляции легких.
• У вас диагностировано аутоиммунное заболевание или вы проходите лечение, связанное с аутоиммунным заболеванием.
• Отклоняются от нормы следующие показатели при лабораторном биохимическом исследовании:
• γ-глутамилтранспептидаза (ГГТ) выше верхнего предела в 2 раза и общий билирубин выше верхнего предела в 1,5 раза, цистатин С (цистатин С) > 1,27 мг/л, гемоглобин (Hgb) < 100 или > 200 г/л; Лейкоциты (WBC) > 18,5×10^9/л или тромбоциты ≤ 125×10^9/л.
• Титр нейтрализующих антител AAV9, определенный методом клеточной супрессии > 1:50.
• Пациенты в прошлом получали какую-либо генную терапию (например, генную терапию аденоассоциированным вирусом (AAV), клеточную терапию (например, трансплантацию стволовых клеток), редактирование in vivo или терапию редактирования ex vivo (например, CRISPR-Cas9, TALEN).
• У участника имеются какие-либо противопоказания к иммуносупрессивной терапии.
• Имеет состояние здоровья или смягчающее обстоятельство, которое, по мнению главного исследователя, не подходит для участия в клиническом исследовании.
• Семья не желает сообщать об участии пациента в исследовании лечащему врачу и другим медицинским работникам.

Пока не предоставлено